公司概况
BrainStorm Cell Therapeutics Inc. 是一家致力于开发和商业化治疗神经退行性疾病的最佳自体细胞疗法的生物技术公司，包括肌萎缩侧索硬化症（ALS）、进行性多发性硬化症（PMS）、阿尔茨海默病（AD）和其他神经退行性疾病。公司 proprietary技术平台 NurOwn® 利用细胞培养方法诱导自体骨髓间充质干细胞（MSC）分泌大量神经营养因子（NTF），调节神经炎症和神经退行性病过程，促进神经元存活并改善神经系统功能。
NurOwn® 技术和治疗方案
NurOwn® 技术基于一种创新的制造方案，诱导纯化和扩增的骨髓来源 MSC 分化为分泌高浓度多种神经营养因子的细胞（MSC-NTF 细胞），以调节神经炎症和神经退行性疾病过程，促进神经元存活并改善神经系统功能。NurOwn® 治疗方案包括从患者骨髓中采集和分离未分化的干细胞；在制造场所处理细胞；MSC 的冷冻保存以实现从单个骨髓样本创建多个治疗剂量；以及通过标准腰椎穿刺将 MSC-NTF 细胞输送到同一患者的脑脊液中。这种给药程序不需要住院，并且已经证明在迄今为止的多个中枢神经系统临床试验中具有良好的耐受性。
NurOwn® 临床试验
NurOwn® 已完成其 ALS 的 3 期临床试验和 PMS 的 2 期临床试验。公司已获得 FDA 对 NurOwn® 用于治疗 ALS 的快速通道指定，并在美国和欧洲获得了孤儿药地位。公司于 2022 年 8 月提交了 NurOwn® 用于治疗 ALS 的生物制品许可申请（BLA），并于 9 月获得批准。然而，FDA 于 11 月拒绝了该 BLA，并建议公司请求召开 Type A 会议讨论未解决的问题。公司随后请求 FDA 按抗议程序提交 BLA，并获得了 FDA 的同意。然而，FDA 的咨询委员会会议投票决定 NurOwn® 未能证明对轻度至中度 ALS 治疗的有效性。因此，公司于 10 月撤回了 BLA，并积极探索支持 NurOwn® 的下一步措施，包括发表新兴临床数据和完善额外临床试验方案。
NurOwn® 临床制造
公司已开发出一种有效的冷冻保存过程，用于长期保存 MSC，这使得从单个骨髓采集程序中可以创建多个治疗剂量，并避免了患者需要重复进行骨髓穿刺。公司已与 City of Hope、Catalent 和 Pluri 达成合作协议，以制造 NurOwn®。
未来发展方向
公司的主要目标是获得 NurOwn® 在 ALS 上的监管批准，同时推进其在 PMS 中的临床开发，并评估其在其他中枢神经系统疾病中的应用潜力，包括 AD 和亨廷顿病。公司还计划扩大其基于外泌体的平台技术，探索新的治疗应用。
风险因素
公司面临多种风险，包括无法恢复对纳斯达克上市要求的合规性、证券集体诉讼和其他类型的股东诉讼、需要大量额外资金、历史亏损以及产品开发计划基于新技术所带来的风险。此外，公司还面临竞争、监管和产品责任等方面的风险。
