Brainstorm Cell Therapeutics Inc. (BCLI) 公司关于 NurOwn 项目的中期更新（摘要）

公司参与者 Joyce Lonergan - LifeSci AdvisorsChaim Lebovits - 董事长兼首席执行官Haro Hartounian - 执行副总裁、首席运营官Bob Dagher - 执行副总裁、首席医疗官 会议电话参与者 贾森·麦卡锡 - 最大集团 大卫·鲍茨 -扎克斯小盘股研究 运营商 问候并欢迎各位参加2024年 brainstorm细胞治疗技术公司中期会议电话。目前，所有参与者都处于只听模式。提醒大家，本次电话会议将进行录音。 现在我将为您介绍今天通话的主持人，LifeSci Advisors的Joyce Lonergan女士。Lonergan女士，您可以开始了。 Joyce Lonergan 感谢Holly。早上好，感谢您今天加入我们。在将电话转交给公司管理层进行准备性发言之前，我想提醒听众，这次电话会议将包含大量关于Brainstorm Cell Therapeutics及其未来业务运营和表现的陈述、描述、预测和预测，包括以下内容：治疗神经退行性疾病（如ALS）的市场潜力；公司现有的资本资源对于2024年及以后持续运作的充足性；NurOwn技术平台的安全性和临床有效性；NurOwn的临床试验及相关临床开发计划；以及公司开发战略合作伙伴关系和合作以支持其业务规划努力的能力。 前瞻性陈述受到诸多风险和不确定性的影响，其中许多超出了Brainstorm的控制范围，包括其SEC文件中不时描述的风险和不确定性。公司的业绩可能与今天电话会议中预测的业绩有实质性差异。公司不承担公开更新任何前瞻性声明的义务。 今天电话会议中，我们将有Chaim Lebovits，Brainstorm的总裁兼首席执行官；Haro Hartounian博士，首席运营官；Dr. Bob Dagher，首席医务官也将在线上，并将在问答环节中可供提问。 我现在想将电话转交给利博维茨先生，请继续。 莱博维茨 谢谢，Joyce。感谢今天早上加入我们的所有人。我想向大家更新Brainstorm和我们NurOwn研发项目的一些最近的积极进展。 我们的优先事项是启动肌萎缩侧索硬化症（ALS）的3b期临床试验。6月24日，我们与食品药品监督管理局（FDA）进行了面对面的C类会议，讨论3期临床试验的化学、制造和控制方面的问题。我很高兴地说，这是一个富有建设性的会议，我们现在与机构就解决先前悬而未决的化学药品制造与控制（CMC）问题达成一致。FDA持续给予支持，我们感谢他们的意见和指导。 如您所知，CMC（药物制剂的质量和含量一致性）始终是FDA审查过程的一部分。然而，对于任何细胞治疗产品，包括NurOwn，都需要特别考虑。这些产品具有额外的复杂性，在生产过程中，FDA在监管过程中需要在不同步骤介入，包括在试验启动之前。这次面对面的C型会议是根据所授予的SPA协议进行的。 美国食品药品监督管理局（FDA），我们在四月已宣布。研究性新药申请（SPA）概述了计划中的3b期临床试验的重要细节，包括其总体目标、设计、终点、统计分析以及其他支持性临床试验文件。假设试验符合预期，该协议确保数据将作为新药申请（BLA）中NurOwn的核心部分被FDA接受。 我们最近与一家领先的临床研究组织（CRO）签订了合同，以支持3b期临床试验的启动和执行。该CRO因其对肌萎缩侧索硬化症（ALS）的专长以及管理复杂临床试验（包括细胞治疗领域）的能力而获得国际认可。他们将为我们提供全面和全面的服务，以确保以最高质量和速度全面执行试验的所有方面。他们已经为研究安排了多个临床研究场所，并正在制定所有项目计划、系统和联系，以便在年底前开始对我们的第一位患者进行治疗，希望如此。 我们上周还宣布，我们与单一机构投资者达成了交易，出售普通股和认股权证，筹集了400万美元的毛收入。我们关注我们的资产负债表，并确保公司资金充足。当然，这笔金额不足以支持整个2b阶段研究的全部费用，但它预计将帮助我们完成重要的近期里程碑。我们继续探索其他融资选项，包括过去我们已经做过的非稀释性拨款。 其他重要的近期发展是我们任命哈罗·哈图尼安博士为我们的首席运营官。哈罗拥有超过32年在生物制药行业的杰出业绩，特别关注细胞和基因治疗。哈罗在大型生物制药公司、合同开发和制造组织以及初创生物技术公司实现目标方面取得了成功。他的职业生涯亮点包括创立了一家以生物为中心的、最先进的细胞和基因治疗CDMO设施，并在2022年领导该公司实现了一次成功的收购。 在他的新角色中，哈特奥尼安博士将监督Brainstorm的所有运营方面，包括CMC和商业化。我们很荣幸在这个时刻欢迎他加入公司，他今天电话会议将有机会说几句开场白。 总之，我们非常期待推进我们备受瞩目的3b期临床试验。我们的准备工作非常彻底。我们相信，我已描述的这些必要步骤将确保试验按照最高科学和监管标准进行。一如既往，我们对肌萎缩侧索硬化症（ALS）患者群体深感承诺，并将继续与患者、临床医生和倡导团体紧密合作，将这种急需的治疗带给需要的人。 我现在将电话转交给Hartounian博士，以便他做进一步评论，Haro？ 哈罗·哈特ounian 感谢Chaim。我很荣幸在这个对公司来说重要的时刻加入Brainstorm。我认为norm是一种具有潜在革命性新治疗的药物，并且我与Chaim、Dr. Dagher以及其他团队成员分享着相同的承诺，他们帮助患有ALS和其他新退行性疾病的患者。我为Brainstorm带来了大量相关的经验，涉及中枢神经系统（CNS），特别是细胞和基因治疗产品和工艺开发以及生产制造。 在我之前的公司，我领导了工艺开发、制造和运营团队。我还管理研发并建立了成功的公司合作关系。我在指导两个获得FDA批准的产品从实验室到市场的发展过程中发挥了领导作用。在我的整个职业生涯中，我始终致力于推动医学科学的发展，并为各种利益相关者创造价值。我对技术卓越和头脑风暴的高标准印象深刻。我期待与我们的杰出团队紧密合作，执行第三期临床试验并为公司的成功做准备。 我将电话转接回查伊姆·莱博维茨先生。 莱博维茨 感谢您，Haro。我们现在将开始接受提问。Joyce？ 问答环节 A - 琼斯·罗伦根 是的。第一个问题是，为什么10-Q电话会议被推迟？ 莱博维茨 感谢。我们战略性地推迟了电话会议，以便提供我们融资和NurOwn针对ALS的即将进行的3b期临床试验的更全面更新。我们希望确保我们与投资者分享的是最新进展。下一个问题，请。 Joyce Lonergan 谢谢。NurOwn用于ALS的第三阶段b期试验将于何时开始？ 莱博维茨 鲍勃，你想拿这个吗？ 鲍勃·达格尔 是。谢谢，查伊姆，谢谢你的提问。我们很高兴地宣布，我们将在未来几个月内推进这些临床试验的启动。四月获得的成功的FDA SPA协议以及与FDA的面对面会议，即我们上周六的C型会议，对于我们确定临床试验设计和CMC要求起到了关键作用。这些坚实的基础现在将转化为一个确定的临床试验设计和疗效终点，并且结合一个更稳固的产品，现在我们有望在不久的将来提交潜在的BLA申请。 莱博维茨 谢谢。乔伊斯？ Joyce Lonergan 下一个问题是，您能详细说明当前试验准备的阶段吗？ 莱博维茨 这也适用于您，鲍勃。 鲍勃·达格尔 当然，是的，很高兴接受这一点。我们目前正在与我们的新首席运营官商议以注册临床试验地点的细节。同时，我们还将与一家商业制造商签约，并在制造地点进行技术转让。之前，我们一直在等待C型会议以继续制造活动和最终确定协议。 Joyce Lonergan 下一问题是，最近筹集的资金将如何影响试验时间表？ 莱博维茨 感谢，Joyce。我会处理这个事情。正如您可能意识到的，上周我们宣布通过普通股和认股权证的出售筹集了400万美元的毛收入。我们承认，正如之前所说，我们还需要进一步筹集资金来资助200名患者的双盲试验。虽然这次融资是一个重要的前进步骤，但目前的市值可能并不能完全反映一家准备进入3b期临床试验阶段的公司在市场中的潜力。因此，我们战略性地筹集了足够的资金来启动试验并实现关键里程碑，同时我们继续探索额外的资金选择，包括非稀释性拨款，就像我们过去成功做的那样。 我们坚信，启动试验并获得积极成果将导致对公司价值的重新评估，从而为未来以更有利条件进行融资提供机会。感谢。 Joyce Lonergan 下一个问题是，您提到了股东价值的重要性。您能否详细阐述您避免未来进行反向股票分割的策略？ 莱博维茨 当然。非常感谢。绝对地，创造长期股东价值是Brainstorm的核心关注点。最近的融资为我们提供了启动NurOwn 3b期临床试验和实现关键里程碑，如签订试验中心，完成制造协议的资源。我们相信，达到这些重要里程碑将通过展示我们向商业化进程的进步，显著增加公司的价值。我们还在探索额外的资金选择，包括非稀释性的拨款，以可能完全资助试验。 我们相信，临床试验的积极数据应该会显著提升我们公司的价值，为未来的融资创造更有利的条件。这反过来将减轻进行反向股票分割的需求，并确保长期的股东价值。 Joyce Lonergan 感谢。下一个问题是，在提交BLA（生物制品许可申请）之前拥有一个商业制造工厂的意义是什么？ 莱博维茨 谢谢。Haro，你会处理那个吗？ 哈罗·哈特ounian 是的，非常感谢您的提问。尽早确定商业生产伙伴提供了几个优点。首先，上市前申请（BLA）的准备工作。拥有一座运营的商业制造厂，您可以准备在临床试验结果呈阳性时更快地提交BLA。美国食品药品监督管理局（FDA）需要检查制造设施作为BLA审批过程的一部分，而有一个合格的生产基地将显著简化这一过程。其次，减少上市时间。如果临床试验成功并且BLA获得批准，预先建立的生产能力使我们能够更快地推出产品，将NurOwn患者的治疗提前。 Joyce Lonergan 感谢您。最后的书面问题是：鉴于第3阶段和早期访问计划中的非常积极的生物标志物数据，为什么您没有重新提交被撤回的BLA？您会重新提交吗？ 莱博维茨 感谢您关于NurOwn生物制剂许可申请（BLA）的提问。这是一个回应许多询问我们关于此问题的机会。在揭盲我们的三期临床试验并公布数据后，我们认识到三期临床试验和早期访问计划的数据虽然很有前景，但也存在局限性。另一方面，我们了解FDA对肌萎缩侧索硬化症（ALS）的灵活性指南以及近期对其他仅凭有限数据批准的ALS治疗方案的审批。此外，我们亲身见证，并持续见证，患者和ALS倡导者表达的迫切治疗需求。 鉴于这些因素，我们提交了NurOwn的新药上市申请(BLA)，同时承诺进行4期确认性试验。然而，经过顾问委员会会议以及与许多关键意见领袖和倡导者的反复商议，他们非常支持我们提交BLA的决定，我们得出结论：仅凭现有数据提出上诉或再次提交申请，在短期内不会获得批准。我们理解和认识到，需要一套符合不断变化的ALS治疗药物审批预期的综合数据集。 因此，我们做出了战略决策，进行额外的3b期临床试验。这项新试验的目的是收集更可靠的数据，以明确证明NurOwn对ALS患者的有效性。FDA与NurOwn开发的合作已经越来越富有成效。这通过他们的行动得到了体现，例如新试验设计的加速SPA协议以及我们最近的生产性面对面CMC会议。这些持续互动表明FDA致力于为ALS找到治疗方法，并且我们相信，如果这项新试验成功，将提供符合他们要求未来BLA提交所需的数据。 虽然这次额外试验意味着潜在批准的时间线会更长，但它与FDA不断发展的预期相一致，并且在我们看来，最终提供了最有希望且最快的向前发展的途径。这将导致一个更强大的BLA提交，并加快将NurOwn推向市场，用于新诊断的和未来的肌萎缩侧索硬化症（ALS）患者。我们对挑战持透明态度，并致力于将NurOwn开发为这种毁灭性疾病的一种潜在治疗方法。 感谢。霍利，现在我将请您允许参与者提问。我们将接受两三个问题。霍利，