首药控股机构调研纪要

调研日期: 2025-02-01 首药控股(北京)股份有限公司成立于2016年4月19日，专注于具有自主知识产权的创新药的研发和生产。该公司目前已获得国家1类创新药临床批件17个，其中1个新药申报上市、1个新药完成临床Ⅲ期、5个新药进入临床Ⅱ期、10个新药进入临床I期。在“责、权、利”清晰而又扛得住的机制里，首药控股将不断锤炼，成为集研发、生产、销售于一体的国际化药企。 问:公司核心管线的进展情况? 答:SY-707:康太替尼颗粒(CT-707,申报商品名:首要泽？)单药用于ALK阳性的局部晚期或转移性非小细胞肺癌患者治疗的新药上市申请(NDA)已于2024年10月获得国家药品监督管理局受理,目前正在审评审批进程中。 SY-3505:SY-3505是公司自主研发的完全国产第三代ALK抑制剂,目前已开展两项关键临床试验,包括针对二代ALK抑制剂治疗失败的非小细胞肺癌患者的Ⅱ期临床试验和对比克唑替尼一线治疗ALK阳性非小细胞肺癌患者的Ⅲ期临床试验。这两项试验均在2023年内启动,目前正在全国几十家研究中心快速推进过程中,试验进度符合公司预期。 SY-5007:SY-5007是公司完全自主研发的选择性RET酪氨酸激酶抑制剂。针对RET阳性非小细胞肺癌患者,Ⅲ期临床试验已完成 全部受试者入组,目前在随访过程中,待达到方案预设的主要分析节点后,公司将就临床试验结果与CDE进行沟通交流,申报产品上市。 问:研发管线上半年数据读出情况? 答:今年上半年公司研发管线上有4个项目的数据投送于2025年度AACR会议,届时将会有4篇壁报展示,分别是: 1.靶向ALK阳性肿瘤中ALK复合突变的新型第四代ALK抑制剂(Novelfourth-generationALKinhibitorstargetingcompoundmutationsinALK-positivecancers,AbstractNumber:1736) 2.开发一种新型的MAT2A抑制剂SY-9453用于治疗MTAP缺乏的癌症(DevelopmentofSY-9453,anovelMAT2Ainhibitor,forthet reatmentofMTAP-deficientcancers,AbstractNumber:3064) 3.SY-12696,一种新型强效MALT1蛋白酶抑制剂,用于治疗B细胞淋巴瘤(SY-12696,anovelandpotentMALT1proteaseinhibitor,forthetreatmentofB-celllymphomas,AbstractNumber:3432) 4.SY-13380,一种新型的Menin-MLL抑制剂,在临床前模型中对MLL重排和NPM1突变的急性髓系白血病展现出对耐药突变的疗效以及抗肿瘤活性(SY-13380,anovelmenin-MLLinhibitor,exhibitsefficacyagainstresistantmutationsandanti-tumoractivityforMLL-rearrangedandNPM1-mutant acute myeloid leukemia in pre-clinical models,Abstract Number:3062)。 问:公司未来的研发方向除了小分子靶向药和肿瘤适应症还有新的探索吗? 答:是的,目前公司研发方向聚焦于小分子靶向药,适应症也主要集中在肿瘤领域。未来随着公司发展,药物开发种类会进一步扩增。目前公司已经开始组建大分子研发团队,一些项目的预研工作已经启动。同时,适应症领域也会进一步拓展,逐步涉足自身免疫性疾病、代谢疾病等领域。