NCCN 指南 2017 年第 3 版更新了多发性骨髓瘤 (MM) 的治疗建议，反映了该疾病治疗方案的最新进展。指南强调了基于风险分层和个体化治疗的策略，并纳入了新的药物和联合方案。
初始诊断和分期
指南建议所有 MM 患者进行一系列基线检查，包括血液学检查（CBC、尿素氮、肌酐、电解质、白蛋白、LDH、β-2 微球蛋白）、尿液检查（24 小时尿总蛋白、尿蛋白电泳、尿免疫固定电泳、血清游离轻链）、骨骼检查（全身 MRI 或 PET/CT 扫描）、骨髓穿刺活检和细胞遗传学分析（包括 FISH 检测）。根据 IMWG 标准，指南更新了 MM 的定义和分期系统，将生物标志物纳入 MM 的定义，并推荐使用全身低剂量 CT 扫描作为辅助诊断检查。
治疗
指南建议使用三药方案作为 MM 患者的标准治疗，但老年或体弱患者可以使用双药方案。对于移植候选者，指南推荐的主要治疗方案包括：
- 硼替佐米/来那度胺/地塞米松：作为 1 类推荐方案，该方案在缓解率、缓解深度、无进展生存期 (PFS) 和总生存期 (OS) 方面均表现出优异的疗效。
- 硼替佐米/环磷酰胺/地塞米松：作为 2A 类推荐方案，该方案在缓解候选患者中同样表现出良好的疗效。
- 硼替佐米/多柔比星/地塞米松：作为 1 类推荐方案，该方案在缓解候选患者中同样表现出良好的疗效。
对于非移植候选者，指南推荐的首选方案包括：
- 硼替佐米/来那度胺/地塞米松：作为 1 类推荐方案，该方案在缓解率和缓解深度方面表现出优异的疗效。
- 来那度胺/低剂量地塞米松：作为 1 类推荐方案，该方案在老年患者中耐受性良好，并表现出良好的疗效。
指南还推荐了其他治疗方案，包括卡非佐米/来那度胺/地塞米松、艾沙佐米/来那度胺/地塞米松、泊马度胺/地塞米松等。
维持治疗
指南建议在自体干细胞移植后进行维持治疗，推荐方案包括来那度胺、硼替佐米或地塞米松。对于不适合移植的患者，指南推荐使用来那度胺/地塞米松连续治疗，直至疾病进展。
干细胞移植
指南建议所有适合移植的 MM 患者在采集干细胞前限制使用骨髓毒性药物。自体干细胞移植是适合患者的主要治疗后的标准治疗，而异基因干细胞移植可作为一种替代方案，尤其对于具有高危染色体异常的患者。指南还建议对所有 SCT 候选患者进行干细胞采集，以便进行序贯移植或作为后续治疗的二次移植。
辅助治疗
指南推荐所有 MM 患者接受双膦酸盐类药物治疗，以减少骨相关事件的风险。对于骨病、高钙血症、高粘滞血症、贫血和感染等并发症，指南也推荐了相应的辅助治疗方案。
