虚拟神经病学投资者活动

这份演示文稿包含某些前瞻性陈述。这些前瞻性陈述可能通过使用诸如“相信”、“预期”、“预见”、“计划”、“意图”、“应”、“寻求”、“估计”、“未来”或类似表达词，或者通过讨论策略、目标、计划或意向等内容来识别。各种因素可能导致未来实际结果与本演示文稿中包含的前瞻性陈述有实质性差异，其中包括但不限于： 1. 竞争对手的价格和产品策略；2. 法规和发展动态以及经济条件；3. 延迟或无法获得监管批准或推出产品；4. 汇率波动和整体金融市场条件的变化；5. 新产品发现、开发或市场推广的不确定性，包括但不限于临床试验或研究项目的负面结果、管道产品或已上市产品的意外副作用；6. 政府定价压力的增加；7. 生产中断；8. 丧失或无法获得足够的知识产权保护；9. 法律诉讼。10 失去关键管理人员或其他员工 ； 以及11 不良宣传和新闻报道。 任何关于每股收益增长的陈述都不是盈利预测，不应被解读为意味着罗氏今年或任何后续期间的盈利或每股收益必然会与罗氏的历史公布盈利或每股收益相匹配或超过。 对于本presentation中提及的已上市产品，请参阅我们网站www.roche.com上的完整处方信息。 所有提到的商标都受到法律保护。 CTAD 2024 虚拟 IR 事件2024 年 10 月 31 日 Welcome Bruno Eschli投资者关系主管 议程 Bruno Eschli ， 投资者关系主管Welcome Azad Bonni ， pRED 全球神经科学与罕见疾病高级副总裁和全球主管罗氏在阿尔茨海默病 CTAD 2024 的 Trontinemab 数据Luka Kulic ， 治疗领域负责人 Dementias 和神经科学与罕见疾病专家医学总监 ， pRED Elecsys 生物标志物数据在 CTAD 2024马尔革塔·卡邦尼，罗氏诊断神经系统和临床开发负责人，神经科学、内分泌学和妇产科领域指征负责人 Q & A 和关闭面板 未来增长的基石神经病学在即将推出的产品中得到了很好的 代表 Neurology Azad BonniSVP 和神经科学与罕见疾病全球负责人 ，罗氏制药研究与早期发展 神经内科研发重点领域保存是什么让人们他们是谁 神经病学管道行业领先的产品组合因目标和平台技术而异 Ph II (MANATEE) 第 1 部分 2025 年预期结果GYM 329 ： 抗潜伏肌生成抑制素 mAb 促进 SMA 肌肉生长 肌肉疾病小鼠模型的临床前数据2 •预临床研究显示，GYM 329 在提高小鼠肌肉力量方面的效果优于其他抗肌stinat 疗法。2 • GYM 329 抑制潜在的肌肉生长抑制素， 骨骼肌的关键负调节因子 •肌抑素抑制与SMN2剪接修饰的联合使用在SMA动物模型中改善了肌肉萎缩。3 • 独特的清扫1并且回收技术允许在第四季度每周一次给药，并且可以高度特异性地抑制肌生成素，但不会抑制相关的肌肉激素GDF11。2 •FSHD 中 GYM 329 的 Ph II(MANOEUVRE) 正在进行中(N = 48) ， 数据预计在 2025 年•二期/三期（MANATEE）GYM 329 + Evrysdi 在SMA中的临床试验正在进行；第一部分（n=36）旨在确定最优剂量；第二部分（n=144）评估选定最优剂量的有效性和安全性。 人口老龄化和神经系统疾病神经系统疾病 ， 包括阿尔茨海默病 ， 构成重大的健康和社会经济负担 健康威胁 经济负担 下一代 AD 疗法可满足未满足的需求定义疗效和安全性护理的新标准 开发跨 AD 广度的解决方案罗氏致力于改变 AD 之旅 RG6289 ， 一种治疗阿尔茨海默病的 FIC 口服 γ 分泌酶调节剂靶向淀粉样前体蛋白加工以防止 A β - 聚集 在 AD 中 ， 长 A β 物种(例如 A β 42 ， A β 40) 聚集并在 CNS 中形成斑块•GSM 与抗 A β mAb 互补 ， 因为它们在淀粉样蛋白级联的上游起作用•RG6289 是潜在的一流口服 GSM ， 具有高效力和选择性 ， 对 Notch 没有影响 • RG6289 减少长的淀粉样 A β 肽 ， 并增加较短的非淀粉样 A β 38 和 A β 37 的产生• GSM MoA 不同于减少总淀粉样蛋白的抗淀粉样蛋白 mAb， 以及 γ - 和 β - 分泌酶抑制剂 Ph I 结果 ： RG6289 调节健康个体的 γ - 分泌酶脑脊液中 A β 单体的剂量依赖性效应 •RG6289 的每日给药可降低 CSF 中的A β 42 / 40 ， 并增加 A β 37 / 38 浓度剂量依赖性健康志愿者方式 •年轻和老年健康参与者的良好安全性和耐受性 •有利的 PK 配置文件支持每日行政管理 •I 期研究结果支持 RG6289 治疗 AD的进一步临床开发 Ph II(GABriella) 试验设计 ： RG6289 在有风险或前驱 AD 个体中2024 年第二季度首例患者 ； 预计 2026 年中期数据 Brainshuttle ™ 技术可有效地将抗 A β mAb 穿过血脑屏障(BBB)AD 中的 Trontinemab 比常规 mAb 更快地清除 A β • 特诺尼单抗采用罗氏 proprietary 的 Brainshuttle™ 技术，结合了针对 Aβ 的单克隆抗体与转铁蛋白受体载体模块 • 旨在高效穿越血脑屏障以清除大脑中的淀粉样斑块 • Brainshuttle ™ 技术可实现更高的大脑暴露和更广泛的 CNS 分布的治疗性抗体 通过毛细血管实现直接脑部访问具有潜在优势，可实现更快、更广泛的Aβ清除，并且总体安全性较好。 Trontinemab CTAD 数据 Luka Kulic治疗领域领导者和专家医疗神经科学与罕见疾病主任 ， pRED 大脑快门的最新中期结果TM阿尔茨海默病患者肌动蛋白的 AD 研究 ， IB / IIA 阶段研究 Luka Kulic1, Fabien Alcaraz1， 格雷戈里 · 克莱因1， Carsten Hofmann2, Stella Yilmaz2, Jo ã o A. Abrantes2, Denise Sickert2, Maddalena Marchesi3, Jakub Wojtowicz3，露丝 · 克鲁尼4, David Agnew4， Silke Ahlers5, Paul Delmar6, Hanno Svoboda1,7, Iris Wiesel1 2024 年 10 月 30 日 | CTAD 2024 关联关系 2.制药科学 ， 罗氏制药研究与早期开发 ， F. Hoffmann - La Roche Ltd ， 巴塞尔 ， 瑞士3.产品开发 ， 安全风险管理 ， F. Hoffmann - La Roche Ltd ， 巴塞尔 ， 瑞士4.Roche Innovation Center Welwyn, Roche Pharma Research and Early Development, Roche Products Limited, United Kingdom5.Excelya Germany GmbH, 曼海姆, 德国 Disclosures Luka Kulic, Fabien Alcaraz, Gregory Klein, Carsten Hofmann, João A. Abrantes, Denise Sickert, Maddalena Marchesi, Jakub Wojtowicz, Ruth Croney, David Agnew, Paul Delmar, Hanno Svoboda, and Iris Wiesel是全职员工 ， 并拥有 F. Hoffmann - La Roche Ltd. 的股票。 Stella Yilmaz 是 F. Hoffmann - La Roche Ltd 的全职员工。 。 Silke Ahlers 是 F. Hoffmann - La Roche Ltd. 的外部业务合作伙伴。 Trontinemab - 一种新颖的 BrainshuttleTM靶向抗体 Aβ 通过 BBB 的主动运输显着增加了大脑的穿透力和目标参与 Trontinemab 在毛细血管水平通过 TfR1 介导的转胞吞作用穿过 BBB BrainshuttleTMAD 研究设计 Ib / IIa 期研究评估 AD 参与者中曲汀单抗的安全性 ， 耐受性 ， PK 和 PD BrainshuttleTMAD 研究设计 Ib / IIa 期研究评估 AD 参与者中曲汀单抗的安全性 ， 耐受性 ， PK 和 PD 中期分析时的基线特征1 分析包括参加 Brainshutter 第 1 部分和第 2 部分的 160 名参与者TMAD 研究 致盲安全简介1 因 AE 而发生安全事件或研究中断的参与者人数 研究的第 2 部分中的脑出血病例 关键危险因素 ： 筛查时可能的脑淀粉样血管病(CAA) 伴浅表铁质沉着症 在研究第 44 天 ， 第 3 部分第 2 组中的一名 78 岁女性经历了右额叶大出血并去世 ：o 筛查性 MRI ： 枕部大面积浅血铁质沉着症(A) ， 与可能的 CAA 诊断一致1.o 对案件的深入评估导致方案修订和排除浅表铁质沉着症参与者从研究中。 o与最近发布的批准的抗 A β 疗法的适当使用建议一致的措施6. 到目前为止 ， 第 2 部分中 IRR 的发生率降低 ， 并且主要是轻度贫血 通过在第4组（部分1）和部分2中实施预给药成功地降低了IRR。部分2中贫血发生率较低可能是因为相比部分1，部分2中抽取的血液量较少。 最新的中期结果支持 throntinemab 的低 ARIA 发病率 截至 2024 年 9 月 2 日的快照日期 ， 第 1 部分和第 2 部分中发生了 3 例 ARIA - E 病例 第 1 部分中的淀粉样蛋白 PET(快照日期 ： 2023 年 10 月 23 日)快速和强大的淀粉样蛋白斑块消耗 ： - 91 CL 在 3.6 mg / kg 治疗 12 周后 1 第 1 部分中的淀粉样蛋白 PET(快照日期 ： 2024 年 9 月 2 日)快速而稳健的淀粉样蛋白斑块耗竭 ： 治疗 28 周后 3.6 mg / kg - 107 CL 1 第 1 部分中的淀粉样蛋白 PET(快照日期 ： 2024 年 9 月 2 日)3.6 mg / kg 的大多数参与者在 28 周时呈淀粉样蛋白阴性 1 初步流体生物标志物结果(第 1 部分) Trontinemab 对 CSF 中关键下游生物标志物的剂量依赖性大范围影响 Summary Acknowledgements 我们感谢 所有的研究参与者和他们的家人 ，调查人员和现场工作人员因为他们的时间和对 Brainshuttwet 的承诺TMAD研究 Trontinemab 在阿尔茨海默氏病中的应用同类最佳的潜力 ： 快速和深度去除斑块 ， 提高安全性 Elecsys 生物标志物数据在 CTAD 2024 ：适应症铅 ， 神经病学和临床发展铅罗氏诊断学的神经病学 ， 内分泌学和 OBGYN 开发 AD 护理途径的诊断解决方案通过及时诊断和综合患者管理获得疾病改善疗法 Elecsys 淀粉样蛋白等离子体面板 (EAPP)在前瞻性多中心研究中 ， 强烈排除性能(NPV > 90 ％) 测定性能 研究中患者对常规临床实践的反思和独立设置强烈排除不受合并症(例如肾功能) 和人口统计(例如年龄 ， 性别 ， 体重) 影响的表现 Elecsys pTau217方法比较显示在认知障碍人群中有很强的临床表现 1 Elecsys pTau217 显示出较高的临床表现和明显较小的灰色区