创新药周报：赛诺菲BTKi rilzabrutinib治疗ITP III期试验取得积极结果

创新药周报（2024年11月10日）

免疫性血小板减少症（ITP）

背景

• ITP是一种自身免疫性疾病，导致血小板减少，引发出血和血栓形成风险增加。
• 现有治疗方法包括静脉注射免疫球蛋白（IVIG）、皮质类固醇（CS）和抗D等，但疗效有限，尤其是对复发性和难治性患者。

BTK抑制剂

潜力

• BTK（Bruton's tyrosine kinase）抑制剂在治疗B细胞相关自免疾病方面表现出潜力，包括ITP、SLE和MS等。
• BTK抑制剂通过多种途径减少自身抗体产生，同时影响巨噬细胞和肥大细胞的功能，从而抑制炎症和自身免疫反应。

Rilzabrutinib

进展

• 赛诺菲于2020年以37亿美元收购Principia Biopharma获得了Rilzabrutinib。
• LUNA 3试验：一项随机、多中心III期研究，评估rilzabrutinib在成人和青少年持续性或慢性ITP患者中的疗效和安全性。
• 主要结果：
  • 在202名随机成人患者中，23%的接受rilzabrutinib治疗的患者达到了主要终点，即在24周双盲治疗期的最后12周中血小板计数达到或超过50,000/μL。
  • 安慰剂组无一患者达标。
  • Rilzabrutinib在所有次要疗效终点上均有显著改善，包括首次血小板计数达到50×109/L的时间和抢救治疗的需求减少。

奥布替尼

进展

• 诺诚健华自主研发的奥布替尼在治疗ITP方面表现出良好效果。
• II期临床试验：共入组33例患者，40%的患者达到主要终点，83.3%的患者实现持续应答。
• 安全性：总体上展现出良好的安全性，治疗相关不良事件多数为1级或2级。

市场竞争

BTK抑制剂治疗ITP的竞争格局

• 多家公司在开发BTK抑制剂，包括赛诺菲、诺诚健华、百济神州等。
• 各公司在不同适应症（如ITP、SLE、MS等）上展开竞争，竞争激烈。

新药IND受理统计

本周国产新药IND数量为29个

| 受理号 | 药品名称 | 企业名称 | 承办日期 | |--------|------------|----------|----------| | CXSL2400749 | HB0017注射液 | 华奥泰 | 2024-11-05 | | CXHL2401183 | HSK39004吸入粉雾剂 | 海思科 | 2024-11-05 | | ... | ... | ... | ... |

新闻公告

前沿生物

• 公司收到NMPA核准签发的《药物临床试验批准通知书》，同意公司按照已提交方案开展艾可宁®新增维持治疗适应症的II期临床试验。