概述
信息技术与创新基金会（ITIF）于2024年10月10日举办专家研讨会，探讨生物制药临床开发的财务回报证据，并分析投资者如何衡量回报、药物开发演变、政策指导信息以及上市后创新驱动因素。ITIF通过赠款计划资助相关研究，以提升政策制定证据质量。
学术研讨会报告
研讨会包括两场报告和三场专家小组讨论，涵盖药物开发演变、财务回报与临床开发证据现状、投资者决策过程、政策指导数据需求以及上市后创新决策。
与药品财务回报和临床开发相关的证据现状
专家访谈显示，创新弹性因市场冲击、公司规模和类型及治疗领域而异。CBO模型未充分反映投资者决策影响，生物制药领域生态多元且资本流动性强，研发成本上升。《通胀削减法案》（IRA）影响投资者行为，减少对小分子药物、孤儿药兴趣，并影响后续适应症研发。投资者风险承受能力在药物开发过程中下降。
投资者进行投资时如何考虑财务回报
IRA显著影响早期小分子药物投资，后期阶段影响较小。资本流动性问题导致生物制药公司与其他行业竞争资金，venture capitalists通常以IRR评估表现，生物制药领域ROI要求15%-35%。IRA导致部分投资者转向IRR较低的生物科技基金。投资者重新评估小分子药物，减少对单一孤儿适应症或Medicare人群的投入，并倾向于多适应症药物。小型生物技术公司受IRA影响较大，难以承担大适应症临床试验成本。NIH资金不足无法弥补IRA导致的投资损失。竞争促使重磅药物版本升级，但收入窗口缩短，影响后续投资。
生物制药政策的含义
美国提供科学、法规、风险资本和IP保护，处于行业领先地位。IRA与创新背道而驰，损害药物研发投资。政策制定需考虑投资者决策过程对患者的影响。
药物开发的演变及其对投资和风险的影响
过去十年，生物制药领域投资流向变化，新兴公司逐渐主导创新。临床试验数量下降，但主要来自小型公司。中国公司扩大影响力，欧洲失去优势。肿瘤学、罕见疾病和新型治疗方式成为开发重点。新型活性物质特征趋势为专科药物、生物制品、孤儿药和全球首创产品。成功率下降但2023年回升，试验复杂性增加，入组时间延长，但试验持续时间缩短。后续临床试验启动前决策时间增加，加速监管途径使整体开发周期缩短1-2年。
指导政策中有用的数据和信息的种类
CBO评估立法对联邦预算影响，但需更多外部数据和私人数据。学术界通过临床试验和新分子实体等指标量化研发，但度量标准不一。研发成本上升，CBO假设依赖现有文献，需新证据。IRA影响收入和确定性，但具体影响程度不明。药物研发产出价值衡量需考虑动态效率和创新弹性。医疗支出中80%-90%用于慢性病，但难归因于药物成本。研发结构数据对理解失败成本至关重要。
后市场发展决策
肿瘤学药物上市后创新活跃，约50%药物新增适应症，90%进行后续临床试验。IRA影响小患者群体临床研究。公司对药物生命周期盈利有预期，临床研究投资存在风险，监管确定性越高，投资前景越好。投资者购买小型公司需预期回报，公司需持续投资研发，新技术如AI可能帮助早期识别成功资产，但医疗复杂性仍存挑战。
