循证生物制药政策制定 ： 研讨会报告

概述

信息技术与创新基金会（ITIF）于2024年10月10日召开专家研讨会，讨论生物制药临床开发财务回报评估证据，并探讨投资者财务回报衡量、药物开发演变、政策指导信息及上市后创新因素。ITIF通过赠款计划资助相关研究，以发展更严谨的证据。

学术研讨会报告

研讨会包括两份报告及讨论，涵盖药物开发演变、财务回报和临床开发现状，并设有三个专家小组讨论会：数据和信息对政策指导的作用、投资者如何考虑药物研发财务回报、以及追加药物适应症的决定因素。

与药品财务回报和临床开发相关的证据现状

专家访谈显示，创新弹性因市场冲击、企业规模和类型及治疗领域而异。CBO模型未充分反映投资者决策影响，生态系统多样且资本流动性强，研发成本高于以往。《降低通货膨胀法案》（IRA）影响投资者行为，减少对小分子药物、孤儿药兴趣，并推动药物扩展适应症。投资者风险承受能力在药物开发过程中下降。

投资者在进行投资时如何考虑财务回报

IRA显著影响早期阶段小分子药物投资，后期阶段投资受影响较小。资本流动性问题是投资者面临的主要挑战，生物制药领域投资回报率（ROI）通常在15%到35%之间。IRA导致基金组合价值下降，投资者转向IRR较低的生物科技基金。投资者重新评估小分子药物，特别是单一孤儿适应症或针对Medicare人群的药物，减少对二次适应症研发的投资。小型生物技术公司受IRA影响较大，倾向于在较大适应症中启动药物，但难以承担相关成本。NIH资金不足，无法弥补IRA导致的投资损失。

药物开发的演变及其对投资和风险的影响

过去十年药物开发领域出现重要变化：研发支出翻倍，风险投资增加，临床试验数量下降，新兴生物制药公司主导创新。中国公司扩大影响力，欧洲失去作为临床试验中心的优势。肿瘤学、罕见疾病和新型治疗方式成为开发重点。新活性物质多为专科药物、生物制品、孤儿药和全球首创药物。成功率下降后有所回升，试验复杂性增加，入组时间变长，决策制定和商业机会时间间隔增加。加速监管途径缩短开发周期。

指导政策中有用的数据和信息的种类

CBO评估立法对联邦预算影响，但依赖外部专家数据。学术界通过临床试验和新分子实体量化研发，并使用疾病负担作为市场规模指标。研发成本上升，CBO假设依赖现有文献质量，需要新证据。IRA影响收入和确定性，但具体影响程度尚不明确。研发产出价值衡量需考虑动态效率和创新弹性。医疗保健支出主要用于慢性疾病，但难以单独归因于药物成本。研发结构数据对理解失败成本至关重要。

后市场发展决策

研究显示，肿瘤学药物获批后大量投资于新适应症和临床试验。IRA影响小患者群体临床研究。生物制药公司对药物生命周期盈利能力有预期，降低风险有利于临床开发。投资者购买小型生物技术公司基于预期回报。公司早期识别成功资产能力有限，需继续投资高风险研发。新技术如人工智能可能有助于早期识别成功先导化合物，但医疗保健和人体复杂性仍需深入解释。