2024年第三季度展望报告

年第三季度展望报告 2024年6月 目录 关于作者.......................................................................................................................................4执行摘要........................................................................................................................................4免责声明........................................................................................................................................42024年第二季度展望报告之Biomedtracker重大影响药物催化事件评选结果..............................5药物...............................................................................................................................................7用于治疗急性髓系白血病(AML)的Revumenib ...................................................................................... 7用于治疗斑秃的CTP-543 ........................................................................................................................ 8用于治疗阿尔茨海默病(AD)的Alpha-1062 ............................................................................................ 9用于治疗脑癌–恶性胶质瘤；间变性星形细胞瘤(AA)和巨细胞瘤(GBM)的Vorasidenib .................... 10用于治疗皮肤T细胞淋巴瘤(CTCL)⸺非霍奇金淋巴瘤(NHL)的Lymphir........................................ 11用于治疗胃食管反流病(GERD)的Voquezna ....................................................................................... 12用于治疗胃轻瘫的Tradipitant ................................................................................................................ 13用于治疗移植物抗宿主病(GVHD)的Axatilimab ................................................................................... 14用于治疗多发性骨髓瘤(MM)的Linvoseltamab .................................................................................... 15用于治疗C型尼曼匹克病的IB1001 ...................................................................................................... 16用于治疗C型尼曼匹克病的Miplyffa ..................................................................................................... 17用于治疗帕金森病(PD)的IPX203 ........................................................................................................ 18用于治疗外周动脉疾病(PAD)的Humacyl ............................................................................................ 19用于治疗原发性胆汁性胆管炎(PBC)的Seladelpar .............................................................................. 20用于治疗瘙痒症的Nemolizumab ........................................................................................................... 21用于治疗精神分裂症的KarXT................................................................................................................ 22用于治疗滑膜肉瘤的Afami-cel .............................................................................................................. 23医疗器械......................................................................................................................................24Stryker收购Artelon............................................................................................................................... 24Eversense 365天传感器获得集成连续血糖监测系统(iCGM)资格认定............................................... 25用于愈合伤口的HemoStyp纱布........................................................................................................... 26交易.............................................................................................................................................27阿斯利康完成收购Amolyt Pharma ........................................................................................................ 27百健完成收购Human Immunology Biosciences.................................................................................... 27默沙东完成收购Eyebiotech Limited ...................................................................................................... 28 关于作者 Biomedtracker药物信息数据库可提供独立的调查服务，信息全面，操作简洁直观，为您带来专属的研发药物临床评估与基于患者的收益预测。制药、生物技术及投资行业的客户通过Biomedtracker洞悉每种重要疾病和适应症治疗药物的竞争格局、获批可能性、商业潜力以及未来数据和监管催化事件。近年来，Biomedtracker已成为提供客观信息、循证临床评估和全球管线药物投资研究的领导者。有关直接访问Biomedtracker的更多信息，请发送电子邮件至BiomedSupport@sagientresearch.com。 执行摘要 本报告预测2024年第三季度24款药物、医疗器械、诊断、交易构成的催化事件，并分析每一款药物的阶段/处方药用户付费法案(PDUFA)评审成功概率及就它们所处的特定阶段、药物类别、疾病组分析总体获批概率(LOA)。这些数据点由Pharmapremia和Biomedtracker共同提供，其中Pharmapremia是Citeline的药物开发基准产品，它利用Biomedtracker的药物批准数据和LOA数据，帮助做出药物管线的优先级、合作及收购方面的知情决策。催化事件的结果详见我们的2024年第二季度展望报告第6页。在本报告末尾，我们列出了截至2024年第三季度的重大药物影响催化事件清单。 免责声明 本报告由Sagient Research（出版商）出版。本报告的信息来源可靠，尽管我们已尽可能发布准确的信息，但您对本报告的选择、适用性及使用承担全部责任。并且您承认出版商不对本报告所含信息或建议的准确性、特定用途的适用性做出任何明示或暗示的保证，也不承担任何责任。出版商在此明确声明，作者或撰稿人个人在本报告中表达的任何观点或意见均为其个人观点和意见，不一定反映出版商的观点/意见。 药物 用于治疗急性髓系白血病 (AML) 的 Revumenib Revumenib是一种口服小分子Menin-混合谱系白血病1 (MLL1)抑制剂，对MLL重排和核磷蛋白1 (NPM1)突变的白血病有效。2023年12月，Syndax Pharmaceu�cals宣布根据美国食品药品监督管理局(FDA)实时肿瘤学评审(RTOR)计划提交Revumenib新药申请(NDA)，用于治疗成人和儿童复发或难治性(R/R) KMT2A重排(KMT2Ar)急性白血病。关键性I/II期AUGMENT-101研究数据为该申请提供了支持。 I/II期AUGMENT-101研究在复发性/难治性KMT2Ar或NPM1突变的AML和急性淋巴细胞白血病(ALL)患者中评估了Revumenib。2023年12月首次公布的AML组试验结果令人鼓舞，该药物在KMT2Ar人群中达到了较高的完全缓解/完全缓解伴部分血液学恢复(CR/CRh)率，这尤其令人印象深刻，因为患者之前曾多次复发，其中72%曾接受过Venclexta治疗。12例患者在造血干细胞移植(HSCT)和Revumenib维持治疗后维持复合完全缓解，6例患者在截止时维持微小残留病(MRD)阴性缓解，1