膀胱癌调查-英国 Kol（关键意见领袖）报告 2023年2月

膀胱癌KOL洞察总结

治疗现状与未满足需求

• 非肌层浸润性膀胱癌（NMIBC）治疗：根据风险分层，低风险患者接受单次膀胱内甲氨喋呤注射后监测；中风险患者接受六周膀胱内甲氨喋呤治疗；高风险患者主要接受BCG植入治疗，部分接受膀胱切除术。约40%患者为低风险，25%为中风险，35%为高风险，其中约70%的高风险患者接受BCG治疗，30%进展为肌层浸润性膀胱癌（MIBC）。
• 肌层浸润性膀胱癌（MIBC）治疗：约50%患者接受膀胱切除术，其余接受根治性放疗。新辅助化疗适用性高（90%），实际接受率约75%。
• 转移性膀胱癌治疗：约三分之二患者接受铂类化疗（吉西他滨+顺铂或MVAC），约10-15%患者对免疫治疗有反应。未满足需求包括BCG无反应患者的治疗和转移性患者的治愈率提升。

药物可及性与报销问题

• 免疫治疗：PD-1/PD-L1抑制剂在PD-L1阳性患者中可用，但报销限制影响使用。约三分之二患者适合系统性治疗，其中一半适合铂类化疗。
• BCG短缺：英国BCG供应不稳定，治疗策略转向缩短疗程和风险分层。
• 药物定价与报销：恩富托单抗维奥汀等新药因定价和报销问题在英国等欧洲国家难以获得。

新药研发与临床试验

• 免疫治疗组合：阿替利珠单抗+卡铂、纳武利尤单抗+阿维鲁单抗等组合在一线治疗中展示潜力，但需关注III期数据。
• FGFR抑制剂：厄达替尼在特定亚组中显示疗效，但缓解持续时间较短，需III期数据验证。
• 辅助治疗：奥替普拉西在术后设置中展示潜力，但适用范围有限。
• 新药研发：部分新药（如CG0070）在临床试验中未观察到预期疗效，可能与患者群体选择或治疗策略差异有关。

未来展望

• 高风险NMIBC治疗：期待大型III期临床试验结果，以评估免疫治疗组合的疗效和成本效益。
• 转移性膀胱癌治疗：希望免疫治疗能提高治愈率，提升生存曲线尾部。
• 监管与临床需求：关注监管机构与临床需求的互动，以及其对药物研发的影响。