负责任的透明度和临床数据披露的景观分析

研报总结

本报告专注于欧洲及全球范围内干预性临床试验的披露情况，涵盖患者健康记录、医疗观察、治疗结果等信息的公开。报告旨在理解相关利益方对强制性和自愿性披露平台的感知价值，并制定评估和量化其价值的方法。

1. 临床试验披露概述 临床试验领域的格局正在迅速演变，生物制药公司推动信息披露增加，主要受伦理责任、监管期望和科学需求驱动。披露平台分为强制性和自愿性两种：

• 强制性披露场所：包括美国的ClinicalTrials.gov、欧盟的EudraCT、加拿大的PRCI等，依据监管或立法要求，提供全球范围内的信息访问，旨在提高研究效率、责任感和信任度。例如，FDA要求提交监管申请时登记试验并提交结果，ICMJE要求期刊在出版前注册试验，EMA计划逐步恢复临床数据公开。
• 自愿性临床数据共享场所：制药公司通过CSDR、Vivli等平台共享匿名数据，促进透明度和科学进步。这些平台提供数据存储、整理、元数据应用等功能，支持数据请求和转移。其他平台如YODA和SOAR也促进数据开放共享。

2. 数据披露活动价值的量化 报告采用唐纳比德模型评估数据披露的价值，区分结构、过程和结果指标：

• 结构指标：关注参与组织和资源，如平台公司数量、数据集数量等，相对容易测量。
• 过程指标：评估服务交付情况，如注册用户数、活跃用户数、共享数据量等，反映平台使用情况。
• 结果指标：衡量对患者或群体的影响，包括产出（如引用次数、出版物）和结果（如政策发展、公共卫生干预、健康素养提升等）。结果指标难以量化，需结合定性和定量方法。

3. 指标的分类和优先排序 报告基于文献和利益相关者反馈，提出衡量披露对公共健康影响的指标（表1），并根据可行性和价值进行分类：

• 高价值低可行性：如对医学突破的影响、政策影响等。
• 自愿披露平台：主要报告结构性和过程性指标，如请求数量、获准请求等，但未全面反映公共卫生影响。
• 强制性披露平台：缺乏系统性报告其信息披露对公共健康的潜在影响指标。

4. 结论与建议 当前对数据共享的初期阶段和流程关注较多，但对公共卫生影响的长期影响理解不足。建议各方合作确定衡量披露价值的指标，并跟进数据请求以优化测量方法，以充分发挥临床试验数据透明度的潜力，促进公共卫生发展。