艾昆纬：2024全球肿瘤研发趋势报告

2 0 2 4五月 引言 最新估计表明，到本世纪中叶，全球所有地区受癌症影响的患者数量将急剧增加。与此同时，在整个科学新领域中探索、开发和交付突破性疗法的创新生态系统正在接近顶峰运行。发病率上升、治疗患者数量增加以及该领域预期支出的增长将引发未来几年的一系列复杂挑战，这些挑战反映在本报告中强调的趋势中。 我们的研究报告展示了最新关于癌症发病率和生存数据的分析，以及目前在肿瘤学领域的研究和开发活动状况，包括关键机制、治疗目标和正在研究的癌症类型。我们还关注临床试验生产力的指标。随着新型抗癌药物的上市，这些药物在世界各地以及不同地区患者的可及性和使用存在显著差异。在一些衡量指标中，科学与患者之间的差距正在扩大。本研究还报告了在特定癌症类型中使用新型机制的趋向，以及对未来五年支出动态的预期。 本项研究由IQVIA人类数据科学研究所独立完成，作为公共服务，未接受行业或政府资助。对这份报告作出贡献的Vaibhav Bhalotia、Tanya Bhardwaj、Heena Darira、Julia Kern、Kim Mehle、Bhagyashree Sitaram Nawar、Urvashi Porwal、Surbhi Rohilla、Durgesh Soni、Tanushree Thakur以及IQVIA的其他数十位同仁的贡献，我们表示衷心的感谢。 了解更多 如果您希望接收来自IQVIA人数据科学研究所的未来报告或加入我们的邮件列表，请访问iqviainstitute.org。 这个内容旨在提供一个证据基础，以促进多利益相关方就优先事项、政策和可采取的行动进行讨论，从而提高个体患者的治疗效果、改善人群健康并保持卫生体系的可持续性。 MURRAY AITKEN执行总监 IQVIA 人数据科学研究所 引用本报告 请使用以下格式在引用本报告内容时：来源：IQVIA人数据科学研究所。全球肿瘤学趋势2024：展望2028，2024年5月。可在www.iqviainstitute.org获取 ©2024 IQVIA及其分支机构。保留所有复制权、引用权、广播权和出版权。未经IQVIA及其IQVIA研究院的明确书面许可，本出版物不得以任何形式或通过任何手段（包括影印、录音或任何信息存储和检索系统）进行复制或传播。 2024年全球肿瘤学趋势：2028年展望 目录表 概述2癌症发病率和死亡率趋势4 肿瘤学研究和开发活动9肿瘤学临床试验开发效率23新型抗癌活性物质32癌症患者获取和使用科学进步47在肿瘤学药品上的支出59关于来源的说明66附录67参考文献69关于作者70关于该研究所71 概述 显著的治疗癌症的潜力，并在临床研究中占据越来越多的份额。涉及PD-1/PD-L1抑制剂的试验在过去五年中增长了29%，这些疗法正在更多类型的肿瘤和更早的治疗阶段进行研究。2023年，超过250项针对肿瘤学中的CAR T细胞疗法的试验启动，其中大多数针对血液系统癌症，但越来越多地被用于各种实体肿瘤。全球已批准15种ADC（抗体-药物偶联物），2023年试验数量增长了26%，因为更多公司投资于这些靶向化疗药物。有10种双特异性抗体用于肿瘤学，许多更多处于后期开发阶段，主要用于实体肿瘤。放射性配体疗法正在各种肿瘤中进行测试，主要是前列腺和神经内分泌肿瘤。这些新型疗法作为单药治疗和与其他新型疗法联合使用具有显著潜力，其开发正因监管和行业举措而加速，包括利用人工智能推进新疗法的研发。 新的针对晚期癌症和某些最先进的创新科学疗法正在开发中或已最近推出。这些疗法代表了所有医疗保健领域最大的集体研究领域和药物支出总体领域。在肿瘤学领域，新的治疗方法正变得越来越具有针对性，为可能未从传统标准护理中获益的患者亚群提供精准医疗。尽管治疗方面取得了重大进展，但全球肿瘤学界和患者继续面临获取护理方面的差异。未来五年的前景包括一些这些趋势的持续和在其他方面的转变。 癌症发病率与死亡率趋势 癌症发病率预计将在2050年之前显著上升，尤其是在低收入国家，每年新增病例将超过1200万。不断增长疾病负担凸显了开发新疗法以增强生存率和生活质量的迫切需求。即使在相似的国内生产总值水平下，各国五年癌症生存率的差异表明，不同的医疗保健策略可能对某些癌症产生更好的治疗效果。癌症严重程度和进展的差异性，以及医疗体系的不同，表明为某些癌症量身定制的策略可能更为有效，包括早期检测或提高存活率和生活质量。在国家间进行基准测试和分享最佳实践有助于解决差异并优化存活率差异显著的癌症的治疗。 肿瘤临床开发生产力2023年，肿瘤综合成功率提升至10%，所有阶段的改进均有 所体现，尤其是在罕见肿瘤和实体瘤研究中。尽管肿瘤临床试验仍然复杂，但其复杂性自2019年以来下降了8%，而其他疾病领域的复杂性则增加了2%。肿瘤学领域内的试验复杂性在不同指征和测试药物类型之间存在差异。2023年临床试验中的受试者人数比2021年峰值下降了11%。西欧国家是试验中最常涉及的，尽管近年来中国和北美国家的纳入比例显著增加。尽管试验持续时间有所减少，但由于空白期——试验完成与开始下一阶段之间的时间增加，肿瘤学项目总体长度仅缩短了五个月。成功率提高和复杂性降低导致2023年肿瘤临床开发生产力提高了23%。 肿瘤研究与开发活动在2023年，临床试验的启动数量有所减少，但仍比2019年高 出11%，主要集中在实体瘤领域。新兴的生物制药公司占这些试验的60%，比十年前的33%显著增加。中国本土公司在临床研究中扮演着越来越重要的角色，在2023年的试验启动中占比35%，比十年前增长了5%。新型治疗方法，包括细胞和基因疗法、抗体-药物偶联物（ADCs）和多特异性抗体等，展现出 近年来，女性癌症、前列腺癌和晚期多发性骨髓瘤的治疗取得了进展，因为引入了包括抗体-药物偶联物、放射性药物、双特异性抗体和CAR T细胞疗法等新型方法，为患者提供了更好的治疗效果。许多这些新型方法需要专业的治疗基础设施，并且患者旅程复杂，这可能导致患者无法接受治疗，如果不解决障碍，将进一步加剧癌症治疗的不平等。 新型抗癌活性物质 2023年，全球共有25种肿瘤新药活性物质（NAS）上市，自2014年以来总计达到192种，尽管这些药品的可用性在地理上存在很大差异。过去五年中，中国新药的上市数量超过了美国。虽然许多在中国上市的新药是受国内创新驱动，但超过一半此前已在全球范围内上市。欧洲新药上市速度放缓，导致与美国的创新药物相比，欧洲的创新药物上市时间延迟，过去十年中27%的美国肿瘤新药活性物质在欧洲尚未上市。 2023年，全球共有25种肿瘤学新型活性物质被推出，在过去十年中总计达到192种。 美国在2023年推出了18种新的抗癌药物，这些新药越来越多地针对罕见癌症，是重组的，并且通常基于单一临床试验获得批准。2023年，欧洲药品管理局（EMA）批准了8种针对血液癌的新药活性物质（NASs）和5种针对实体瘤的新药活性物质，这比2022年要少。许多新药在上市后获得了额外的适应症批准，扩大了治疗的可及性。2023年，新兴的生物制药公司负责了61%的新抗癌药物，并推出了其中的45%。 在肿瘤学药物上的支出 全球在癌症药物上的支出在2023年增至2230亿美元，预计到2028年将增至4090亿美元。这种增长归因于过去五年中受保护品牌数量的增加和新产品的推出，尽管某些治疗药物失去了独家权。生物类似药在主要市场得到广泛应用，导致显著的成本节约。值得注意的是，由于突破性药物和患者访问的改善，六个主要肿瘤类别在支出上实现了两位数的增长。PD-1/PD-L1抑制剂，在实体瘤治疗中得到广泛应用，2023年的支出为520亿美元，预计到2028年将增至超过900亿美元。在肿瘤学领域，下一代生物治疗药物的将来面临着临床和商业的不确定性，但年度支出有可能从40亿美元增至230亿美元。 癌症患者获取和使用科学进步 全球提供的癌症治疗方案总数自2019年以来平均每年增长9%，这得益于癌症发病率的上升和医疗保健的可及性提高。尽管如此，将新型癌症疗法带给患者的速度在不同国家之间不均，存在生物标志物检测率、新型疗法的采用率以及提供一些最先进疗法的设施能力等方面的差异。检查点抑制剂的使用量激增，各国人均使用量存在显著差异，并且这些疗法现在在癌症治疗中更早被使用，并且用于更多类型的肿瘤。 癌症发病率和死亡率趋势 肿瘤的严重程度和进展速度各不相同，这些因素加上各国卫生系统差异，表明不同的治疗系统策略可能比其他策略更有效地改善某些癌症的治疗结果。 • 预计到2050年，癌症的发生率将显著增加，尤其是在低收入国家。 • 在接下来的二十五年内，癌症发病率预计每年将增加超过一千二百万新病例。 对于生存率低且国家间差异相对较低肿瘤，早期发现是提高生存率的关键方法；这将涉及包括筛查、更加频繁的与医疗提供者互动，以及为更多患者提供先进的生物标志物和成像测试在内的各种方法。 •在这些预测中，疾病负担表明新治疗选项对提高生存率和生活质量具有关键重要性。 • 在癌症五年生存率方面，即使是在GDP水平相似的国家之间，也存在显著的差异。 • 对于生存率较高且在不同国家间差异较大的肿瘤，关注那些能够增强生存率和/或生活质量的护理特征可能有助于推动更一致的良好结果。 • 不同国家的五年生存率差异表明，针对不同类型的癌症采用不同的医疗系统策略可能会带来更好的结果。 • 对于跨国差异较大的肿瘤，各国可能从对其结果进行基准测试中受益，并通过与同行国家进行战术性行动以获取实时比较，同时也能实现协议或治疗策略的实时调整。 • 美国在最低生存率的肿瘤治疗中取得了显著的生存率提升，尽管许多此类肿瘤的生存率仍然较低。 癌症发病率预计到2050年将增加61%，这强调了推动护理交付一致性、实现护理可及性的公平性以及持续改善现有药品的必要性。 癌症的发生率预计到2050年将显著增加，尤其是在低收入国家。 • 在接下来的二十五年内，癌症发病率预计每年将增加超过一千二百万新病例。 • 印度预测每年新增癌症患者130万，增长90%，而日本由于人口老龄化且在观察期间人口减少，几乎无变化。 • 预计增长主要集中在世界各地的低收入地区，主要受经济发展、寿命延长以及晚年暴露于癌症风险增加的推动。 • 所有其他亚太国家组成的联合体将通过 2050 年使癌症发病率增加 104%。 • 到2050年，非洲将新增160万例癌症诊断，增长135%，而拉丁美洲将增长83%。 疾病负担在这些预测中表明，新的治疗选择对于提高生存率和生活质量具有关键重要性。 北美预计到2050年癌症诊断将增加49%，总计达到400万例。 • 增长的一半以上来自亚洲，以中国为首，到2050年每年新增240万案例，比2022年增长51%。 国家间的癌症5年生存率差异包括即使在相似GDP水平的国家中也存在显著的差异 •值得注意的是，尽管一个国家拥有的资源，由国内生产总值（GDP）衡量，可能与癌症结果存在一定的关联，但在GDP高度相似的国家之间，五年生存率仍然存在显著的差异。 研究人员始终指出，癌症诊断后的存活率因不同的临床和病理原因而有很大差异，同时也因各国的卫生系统差异而异。 •在不同收入水平的国家观察到的生存率有所不同，但大多数低收入国家缺乏癌症注册数据，无法专门量化这一差异方面。 • 丹麦和美国的每人国民生产总值相似，分别有51%和65%的五年生存率。 • 在高收入国家中，如这里所示，所有欧洲市场和美国的实际人均GDP购买力平价均超过33,000，根据各国可获得的最最新数据，达到五年生存率的病人比例从保加利亚的39%到美国的65%不等。 在不同国家的5年生存率存在差异，这可能表明针对不同癌症类型的不同医疗体系策略可能推动治疗效果的提升。 肿瘤的严重程度和进展速度各不相同，这些因素以及各国卫生系统差异的存在表明，不同的护理系统策略可能比其他策略更有效地改善某些癌症的预后。 • 对于跨国差异较大的肿