2023-2024 mRNA 与小核酸药物发展白皮书

目录 三．行业机遇与挑战��������������������������������������������������������������������������������������������������������������������36 1�行业挑战�������������������������������������������������������������������������������������������������������������������������������������36 1�1改造基因序列即修饰，降低免疫原性，提高表达效率和稳定性�����������������������������������371�2载体和递送技术，精准靶向目标细胞���������������������������������������������������������������������������������372�行业机遇�������������������������������������������������������������������������������������������������������������������������������������382�1 新的递送系统���������������������������������������������������������������������������������������������������������������������������382�2 新的修饰技术���������������������������������������������������������������������������������������������������������������������������392�3mRNA 技术赋能细胞疗法和基因疗法���������������������������������������������������������������������������������40四�各国监管政策��������������������������������������������������������������������������������������������������������������������������421�国外的mRNA 政策法规�����������������������������������������������������������������������������������������������������������421�1USP《mRNA 疫苗质量分析流程》草案�����������������������������������������������������������������������������422�国内的mRNA 政策法规�����������������������������������������������������������������������������������������������������������472�1国家“十四五”医药工业发展规划�������������������������������������������������������������������������������������472�3�《新型冠状病毒预防用疫苗研发技术指导原则 ( 试行 )》���������������������������������������������483�建议：mRNA 企业该如何应用政策法规������������������������������������������������������������������������������483�1参考政策的选择和应用����������������������������������������������������������������������������������������������������������483�2与监管层沟通���������������������������������������������������������������������������������������������������������������������������493�3与有经验的 CDMO 合作��������������������������������������������������������������������������������������������������������49第三章 小核酸药物��������������������������������������������������������������������������������������50一．小核酸药物国内外发展现状����������������������������������������������������������������������������������������������501�小核酸药物发展历程����������������������������������������������������������������������������������������������������������������501�1 探索期����������������������������������������������������������������������������������������������������������������������������������������501�2 迷茫期����������������������������������������������������������������������������������������������������������������������������������������501�3 成长期����������������������������������������������������������������������������������������������������������������������������������������512�小核酸药物技术现状����������������������������������������������������������������������������������������������������������������513�小核酸药物的市场现状及展望�����������������������������������������������������������������������������������������������514�国内外上市产品一览����������������������������������������������������������������������������������������������������������������544�1已上市小核酸代表药物����������������������������������������������������������������������������������������������������������554�22023 年之后上市的产品����������������������������������������������������������������������������������������������������������565�近一年突破性管线��������������������������������������������������������������������������������������������������������������������576�国内外代表企业介绍����������������������������������������������������������������������������������������������������������������656�1国外代表企业���������������������������������������������������������������������������������������������������������������������������656�2国内代表企业���������������������������������������������������������������������������������������������������������������������������69三．小核酸药物产业链现状��������������������������������������������������������������������������������������������������������721�小核酸药物产业链简介������������������������������������������������������������������������������������������������������������72 2�小核酸药物产业链现状������������������������������������������������������������������������������������������������������������73四．行业机遇与挑战��������������������������������������������������������������������������������������������������������������������741�行业挑战�������������������������������������������������������������������������������������������������������������������������������������741�1化学修饰——小核酸药物的成药性瓶颈�����������������������������������������������������������������������������741�2生产工艺——耦合效率是合成最核心因素�������������������������������������������������������������������������781�3分析与质控——缺乏明确指导原则，提纯难度很大��������������������������������������������������������781�4扩大生产——在各环节上存在较高壁垒，控制成本、积累能力方可制胜