近五年，美国FDA批准的新药以小分子化学药为主，占比稳定在55%左右，生物制品占比逐渐提升。2023年，美国FDA共批准了55款新药上市，其中小分子药物占约55%，主要集中在肿瘤和罕见病领域。
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Resmetirom（Madrigal/Resmetirom）：全球首款用于治疗非酒精性脂肪性肝炎（NASH）的药物，通过激活甲状腺激素受体β亚型，调节血糖、降脂和抗氧化，改善NASH症状。
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VX-548（福泰制药）：Nav1.8抑制剂，用于非阿片类止痛，具有新作用机制，2024年中提交新药申请（NDA），预计销售峰值可达51亿美元。
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KarXT（Karuna/再鼎医药）：M1/M4首选毒蕈碱激动剂，用于治疗精神分裂症，有望成为数十年来首个治疗该疾病的全新机制药物。
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Aprocitentan（Idorsia）：双重内皮素A/B受体拮抗剂，用于治疗高血压，预计2024年3月获准上市，成为30多年来首款新机制的高血压治疗药物。
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Imetelstat（Geron）：端粒酶抑制剂，用于治疗低危骨髓增生异常综合征（LR-MDS），预计2024年6月获准上市，成为全球首款申报上市的端粒酶抑制剂。
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Acoramidis（阿斯利康/Alexion/BridgeBio/拜耳）：用于治疗转甲状腺素蛋白（TTR）淀粉样变性心肌病（ATTR-CM），预计2024年11月获准上市，为全球第二款治疗ATTR-CM的潜力药物。
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Capivasertib +氟维司群（阿斯利康）：AKT抑制剂，用于治疗HR+/HER2-乳腺癌，全球首个获批的AKT抑制剂。
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Pirtobrutinib（礼来）：非共价BTK抑制剂，用于治疗MCL、CLL/SLL，全球首款非共价BTK抑制剂。
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Ensifentrine（Verona/优锐医药）：PDE3/4抑制剂，用于慢性阻塞性肺病（COPD）的维持治疗，10年来首个用于维持COPD治疗的新机制药物。
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Alecensa（罗氏）：用于治疗非小细胞肺癌、间变性大细胞淋巴瘤，全球首个获批的ALK抑制剂。
