itif. org怀疑论者如何误解药品价格与创新之间的联系斯蒂芬 · 埃泽尔和赵凯丽 | 2023 年 9 月最近的一篇文章在英国医学杂志认为 “高药价 ” 既没有必要也没有理由维持生物制药的创新。但是它错误地陈述和误解了事实 ， 突出了药品价格控制的理由是多么的错误。KEY TKEAWAYSTheBMJ文章认为 ， 美国药品价格正在急剧上涨。事实上 ， 净制造商价格 — — 扣除折扣和回扣后的药品成本 — — 去年没有变化 ， 并且已经连续五年低于通货膨胀率。 由于供应链中的中间商获得了更多的收入 ， 美国在药品上花费的每一美元的份额从 2013 年的 66.8% 下降到 2020 年的 49.5% 。TheBMJ文章断言 ， 制药公司过度盈利 ， 但他们的收入低于标准普尔 500 指数中的普通美国公司。 对制药公司的另一项指控是 ， 他们在营销上花费了太多。实际上 ， 他们在 2020 年花费了 65.8 亿美元 ， 这只是他们当年在美国投资研发的 1220 亿美元的一小部分。 最后的关键指控是该行业几乎没有创新。但是近年来的大多数新产品都针对新的作用机制。仅去年一年 ， FDA 批准的药物中有 54 ％ 针对新机制或一流。 美国药品定价系统的关键优点是 ， 它允许创新者收回其重大的前期研发投资 ， 这些投资是创造新药所必需的 ， 并获得足够的收入来投资于未来几代治疗和治疗的进一步研发。 信息技术与创新基金会 | 2023 年 9 月PAGE 页2CONTENTS主要收获 1Introduction 2药品价格变动 3行业盈利能力 6市场营销和股票回购 7所谓的 “创新危机 ” 9结论 10尾注 11INTRODUCTION最近的一篇文章在英国医学杂志 (BMJ)断言，“高药价并不是工业在研发上的支出是合理的。“1 由 Aris Agelis 及其同事撰写的这篇文章是怀疑论者一直在进行的不断升级的斗争中的最新成果，他们认为市场驱动的药物定价既没有必要也没有理由维持生物制药创新。BMJ文章提出了一种错误的分析 ， 这种分析误解了药品价格、研发 (R & D) 和创新之间的基本联系。这场辩论不仅仅是一场学术活动 ； 它对影响公共卫生的决策具有深远的影响。美国和世界其他国家的许多政策制定者已经接受了怀疑论者的论点，并实施或正在考虑药品价格控制，这可能在短期内为消费者提供更低的成本，但在长期内减少公民可获得的新疗法和疗法的数量。 3 在这种背景下 ，仔细检查怀疑论者的说法很重要。The authors of theBMJ文章断言，美国S.药品价格急剧上涨，生物制药制造商的利润过高。但他们忽视了美国生物制药供应链今天的现实 — — 包括批发商、药店、药品福利经理 (PBMs) 和保险公司所扮演的角色 — — 他们没有承认制药商因此保留的净价格明显减少。事实上，药品制造商并不比普通美国公司更有利可图，尽管他们在研发方面的投资比任何其他经济部门的公司都多。尽管如此，作者断言他们认为高药价是不合理的三个主要原因 ： 首先，他们说公司在股票回购和营销上花费过多。第二 ， 他们说 ， 太多的新药几乎没有治疗价值。第三 ， 他们说公司严重依赖昂贵的 “利基破坏者 ” 药物。这些主张中的每一个都是错误的或被夸大了。 信息技术与创新基金会 | 2023 年 9 月PAGE 页3药品价格的变化首先 ， 作者认为 ， 在美国 ， 品牌药的平均处方支出显着上升。作为证据 ， 他们引用数据显示 ， 从 2021 年 7 月到 2022.4 年 7 月 ， 1, 216 种药物的价格平均上涨了 31.6 ％ 。但是像这样的统计数据错误地依赖于批发收购成本 （ WAC ），这是制造商对批发商的标价，而不是批发商实际支付的净价 - 包括制造商折扣和回扣，分销费，医院折扣以及其他重大购买折扣，例如 340B 药品定价计划。因此，作者提供的数据大大高估了药品价格上涨。净价应该是审查药品价格趋势时的核心考虑因素，因为它们反映了制造商的实际收入 （ 因此也反映了他们在研发和未来创新方面的再投资能力 ） 。考虑净价 ， 对比研究发现 ， 美国药品价格涨幅远低于BMJ文章的作者断言。例如 ， Adam Fein 在药物渠道研究发现，从 2014 年到 2021 年，药品清单价格和净价的增长都在下降，2018 年到 2022 年，净价实际上每年都在下降。具体来看，标价同比增速从 2014 年的 13.4% 降至 2021 年的 4.3%，净价同比增速从 4.6% 降至 - 1.2% 。 6 （ 见图 1 。) 此外，IQVIA 研究所最近的一份报告发现，“净制造商价格 — — 支付所有折扣和回扣后的药品成本 — — 在 2022 年保持不变，连续第五年低于通货膨胀率。“7 这凸显了批发商支付的药品价格 （ 不考虑任何回扣 ） 和消费者支付的价格之间不断扩大的差异，这导致了人们越来越误解，即品牌药品价格正在飞涨。图 1: 2014 - 2021 年品牌药平均标价和净价变化815.0%10.0%5.0%0.0%-5.0%标称标价标称净价 实际净价-10.0%-15.0%201420152016201720182019202020212022 信息技术与创新基金会 | 2023 年 9 月PAGE 页4IQVIA 研究所的报告还指出，“总的来说 ，S.年平均通货膨胀率在 2021 年急剧上升，并保持在高位，但药品的净价格增长明显没有遵循更广泛的经济模式。“9 这消除了一些药品价格控制倡导者断言药品价格一直是近年来困扰美国的通货膨胀率螺旋式上升的关键驱动因素。例如，根据美国劳工统计局 (BLS) 的数据，在 2021 年 5 月至 2022 年 5 月的 12 个月期间，美国S.所有商品的消费价格上涨 8.6%，而处方药价格仅上涨 1.9% 。根据 BLS 的数据，在个人层面上，数据显示，美国消费者的自付药品成本实际上处于历史最低水平S.此外，从 2005 年到 2020 年，美国人报告的医疗保险支出增加了 160 ％ 以上，而他们的医疗保健总支出增加了 94 ％ ，然而，在此期间，消费者对药品的支出实际上下降了近 9% 。 12 当然，这并不一定意味着总体药品支出下降，因为健康保险和医院也购买药品，但它确实解决了消费者的自付费用。可以肯定的是，在某些情况下，个人会面临巨大而突然的医疗费用 ： 一项研究发现，近 40 ％ 的商业保险个人在一天内产生了其年度自付支出的一半 ，26% 的人每年的医疗保健支出只有 90% 发生在一两个地方。 13 (这就是为什么诸如 “平滑 ” 医疗保险受益人在一年中的自付费用这样受益人就不会在一个月内支付多达 2, 000 美元的政策是有保证的。) 14 然而，总体而言，数据显示，在过去的二十年里，美国消费者在药物上的自付支出增长了他们整体医疗保健和医疗保险支出的一小部分。布朗利的研究表明 ， 美国人花在药物上的每一美元中 ， 不到 50 美分流向了致力于创新和制造药物的公司。此外，净价和标价之间的区别至关重要，因为尽管标价可能在上升，但支付给制造商的支出份额却低于以前。例如，伯克利研究小组的 Adrew Browlee 发现，从 2013 年到 2020 年，所有药物制造商的收入份额下降了 17 个百分点。从 66.8 ％ 到 49.5 ％，而中介机构 （ 批发商，药房，PBM 和保险公司 ） 的份额从 33.2 ％ 增加到 50.5 ％ 。总体而言，布朗利发现，品牌制造商仅保留了所有处方药总支出的 37 ％，包括品牌和仿制药。 16 同样，南加州大学 （ USC ） 舍弗中心的研究人员检查了胰岛素的 “净价 ” ，发现清单价格在 2014 年至 2018 年之间确实有所增加，但流向制造商的胰岛素药物销售份额有所下降，到 2018 年，超过一半的胰岛素支出流向了中介机构。 17 确实，胰岛素清单价格在过去八年中上涨了 140 ％，但净价实际上下降了 41 ％，这为 Agelis 及其同事的论点提供了新的启示，即 “旧的和普通药物 ” 如胰岛素已经出现了莫名其妙的价格上涨。“18. 信息技术与创新基金会 | 2023 年 9 月PAGE 页5可以肯定的是，IQVIA 研究所的报告确实指出，“新产品，包括 2018 年至 2022 年推出的 268 种新活性物质，在过去五年中为制造商净价的支出贡献了 835 亿美元。然而，它同时指出，“排他性损失 (LOE) 或专利到期通常会导致数量向仿制药的戏剧性转变，以及发起人的品牌销售额下降。这些因素导致制造商净收入 [同期下降了 828 亿美元。] “20 。但这突显了美国在过去四十年中建立的药品定价体系的关键优点，特别是自 1984 年引入《药品价格竞争和专利期限恢复法》 （ 也称为《哈奇 - 瓦克斯曼法案》 ） 以来。该系统使创新者能够收回他们在研发方面的前期投资，以创造新药 （ 并收回那些失败的药物的成本 ），同时还产生足够的收入来投资于未来几代药物的进一步研发。系统做到这一点，同时也为。当原始专利到期时，价格较低的仿制药进入市场。正如牛津大学可持续医学创新促进中心 （ CASMI ） 的高级研究员杰克 · 斯坎内尔 （ Jac Scaell ） 恰当地描述了这一动态 ： “我猜想，人们今天可以以最低的仿制药价格购买一套小分子药物，其医疗效用比 1995 年任何人，任何地方，任何价格都可以获得的全套药物具有更大的医疗效用。他继续说，“几乎所有的仿制药箱都是由投资研发以赢得未来利润的公司创造的，他们非常努力地最大化 ； 短期财务收益建立长期共同利益。“21 。该系统使创新者能够收回他们在研发方面的前期投资 ， 以创造新药 （ 并收回那些失败的药物的成本 ） ， 同时还产生足够的收入来投资于未来几代药物的进一步研发。这解释了为什么美国在生物制药经济的四个重要方面处于世界领先地位 ： 1 ） 创新新药 ； 2 ） 首先将其提供给患者 ； 3 ） 维持具有全球竞争力的行业 ； 4 ） 随着时间的推移 ， 通过激励竞争和创造仿制药途径 ， 使药物广泛负担得起。事实上 ， 在只关注药品价格的情况下 ，BMJ文章忽略了提到美国人比其他国家的公民更早地获得创新药物。 22 例如，从 2011 年到 2019 年底，全球推出的 87 ％ 的新药首先在美国上市 ，与德国和英国的差距很大，分别为 63% 和 59%，加拿大和澳大利亚的比例分别降至 46% 和 39% 。(见图 2 。） 考虑到内可用药物的百分比。他们在全球推出一年后，美国S.居民再次享有最大的机会，首先获得 80 ％ 的药物，其次是德国和英国，分别为 47 ％ 和 41 ％，加拿大和澳大利亚分别为 26 ％ 和 19 ％ 。对于这些药物，平均延迟在美国上市后平均为 0 到 3 个月，德国为 10 个月，英国为 11 个月，加拿大为 15 个，日本为 16 个，法国为 18 个，澳大利亚为 20 个。 信息技术与创新基金会 | 2023 年 9 月PAGE 页6图 2 ： 2011 年至 2019 年底全球首次推出的新药国家可获得性23100%90%80%70%60%50%40%30%20%10%0%美国德国英国日本法国加拿大澳大利亚共享可用共享在全球发布后一年内可用行业盈利能力准确反映生物制药行业研发密集型性质的数据进一步驳斥了 Angelis 等人关于该行业过度盈利的论点。虽然作者承认制药利润的核算很复杂 ， 但他们只提供了提供这种比较不完整情况的数据。美国医学协会网络杂志该研究发现，在 2010 年至 2018 年期间，有 35 家 “大型 ” 制药公司的盈利能力高于非制药上市公司。但这项评估受到幸存者偏见的影响，仅针对 35 家公司，这些公司的定义并不代表 700 多家美国上市公司S.生物技术和制药公司，其中一些公司在此期间破产，因为他们的药物没有上市。此外，作者对行业盈利能力的定义也出现了严重的问题，特别是他们将研发作为费用的