药品价格与下一代治疗方法研究之间的联系

信息技术与创新基金会 | 2019年9月药品价格与下一代治疗方法研究之间的联系乔·肯尼迪|2019年9月学术研究一致表明，当前药物收入的减少导致未来研究和新药发现数量的下降。关键的外卖▪ 生物制药行业是美国在资助研究和雇用研究人员方面的主要部门之一。公共政策应努力鼓励其增长并保护其竞争力。▪学术研究一致表明，当前药物收入的减少导致未来研究和新药发现数量的下降。政策制定者在制定任何影响药物收入的政策时，需要牢记这一成本。▪国会可以通过扩大获得负担得起的保险的机会来降低药品价格，简化监管，特别是对批准药物的制造，鼓励其他国家支付开发新药成本的公平份额。 信息技术与创新基金会 | 2019年9月页面的页面1介绍特朗普总统表示，降低药品价格是他的首要任务之一。 政府最近颁布了新法规，要求制造商在电视广告中列出其药品价格.2国会已经通过了《知道最低价格法》和《患者知情权药品价格法》。 两者都试图提高价格的透明度.3参议院老龄化特别委员会最近就药品定价举行了一系列听证会.4参议院的两党处方药定价降低法案将在未来十年内将政府在药品上的支出减少约1000亿美元.5这种重新关注是由于几个因素。在少数情况下，公司大幅提高特定药物的价格以产生更多利润.6尽管这种情况相对罕见，但它们引起了大量的宣传和评论。在其他情况下，新药的推出价格很高。例如，诺华公司最近宣布其治疗脊髓性肌萎缩症的新药Zolgensma的一次性治疗价格为210万美元.7高成本的一个重要原因是患有这种疾病的人相对较少，因此开发成本必须分摊到更少的患者身上。最后，包括药品在内的医疗保健成本不断上涨，给个人、保险公司和公共预算带来了更大的压力。埃森哲最近的一份报告显示，制药公司从新药上市中获得的预期利润与发达国家公共卫生计划的预计药物支出之间存在300亿美元的差距8。公共政策要求不断进行权衡，而这些权衡的困难只会使它们变得更加重要。对于处方药，这些权衡至少发生在三个层面上。在第一级，政策制定者必须权衡将更多资源用于医疗保健而不是基础设施、教育和收入支持等其他重要社会需求的好处。其次，在医疗保健领域，他们必须平衡药品支出与其他形式的医疗保健，这些形式的医疗保健价格也在上涨。然而，这些权衡可能并不那么明显，因为在许多情况下，使用处方药可以降低其他形式的医疗保健的成本.9 还有一个困难的问题，即是否投入大量资源来帮助少数患有严重疾病的人，而牺牲了对大多数人稍稍好的护理。试图评估不同治疗的价值需要我们给人的生命分配一个成本。但这种成本是极其主观的，不能仅由经济考虑来确定10。最后，政策制定者必须在当前和未来患者的各自需求之间做出选择。政府降价等降低药品价格的措施，如削弱知识产权保护，无疑将帮助当前患者。但这是有代价的。今天没有消耗的钱可以投资于明天。对于药品问题，压倒性的学术研究表明，价格控制将大大限制未来新药的数量。制药行业是一个充满活力的高科技行业的缩影，其中一代产品的利润用于支付下一代的高昂开发成本。今天人为地减少药物收入不仅会导致公司削减未来的研究——这意味着下一代将从新药发现中受益更少——它还将危及美国在一个在资助研究和雇用科学家方面举足轻重的行业的领导地位11。 信息技术与创新基金会 | 2019年9月页面的页面2压倒性的学术研究表明，价格控制将大大限制未来新药的数量。所有这些权衡都是不可避免的。由于没有一个正确的答案，许多这些决定应该受制于政治进程，决策者可以权衡不同群体的观点和利益。本报告并不假定为社会做出这些决定。然而，至关重要的是，在做出这些决定时，政策制定者应清楚地了解每种选择的收益和成本。本报告有三个目的。首先，它审查了一些关于毒品支出的数据。其次，它回顾了制药行业在资助研究和雇用科学家方面的良好记录。最后，它总结了学术研究，表明当前药品价格和收入与未来的研究和发现之间存在密切的因果关系。药品价格太高了吗?为了用有限的资源最大化社会福利，政策制定者需要了解他们做出的每个决定的成本和收益。在药品价格方面，他们需要清楚地了解当前收入（可能与消费价格相同，也可能不同）与未来药物的产生之间的密切联系。简而言之，制药公司必须在一代人的时间里从他们最畅销的药物上获得可观的利润，以便对下一代进行再投资。这些“利润”的很大一部分在分配给股东之前都流向了三个来源。首先，收入必须支付大量失败的研究工作的成本，其中大多数没有产生收入。其次，他们必须为初始研究和产品销售之间的长时间延迟付出代价。这些资本支出约占开发新药总成本的一半。最后，其余的很大一部分用于下一代药物的新研究。每当公司的产品线中没有一组有前途的药物时，市场投资者很快就会注意到。简而言之，制药公司必须在一代人的时间里从他们最畅销的药物上获得可观的利润，以便对下一代进行再投资。如图1所示，2000年至2017年间，零售药品总支出的变化变化很大。尽管后来的支出有所增加，但增长大多不大。售出的药物剂量总数（药物数量）也有所增加，部分原因是美国人口的增加（自2000年以来平均每年增长0.84%）以及平均消费更多药物的老年人口增加（自2000年以来，65岁以上的美国人人口平均每年增长2.27%）。 信息技术与创新基金会 | 2019年9月页面的页面3图1：美国零售药品总支出的年度变化13另一方面，图2显示支出来源发生了巨大变化。1960年，96%的处方药都是自费支付的。到1980年，这一比例下降到71.3%，到2000年，这一比例为27.8%。2017年，只有14%的处方药是自付费用的。私人保险和医疗保险/医疗补助支付分别为42.0%和40.2%。到2027年，医疗保险和医疗补助服务中心（CMS）预计这一比例将下降到12.8%。这种趋势使许多患者对药物成本不那么敏感。图2：自付费用的零售处方药百分比14 信息技术与创新基金会 | 2019年9月页面的页面4图3显示了零售药品销售额占医疗保健总支出的百分比。尽管这一比例从1980年到2000年有所上升，但自2002年以来略有下降，略低于1960年的水平。预计未来十年也将相对平稳。图3：零售处方药支出和预测占医疗保健总支出的百分比：1960-2027年15医疗保健总支出正在增加也就不足为奇了，因为国家越来越富裕，人口也在增长。尽管如此，即使在修正了美国劳工统计局的处方药消费价格指数之后，药品零售总支出也增加了近六倍（见图4）。然而，国内生产总值（GDP）也是如此。图5显示，就占GDP的百分比而言，增长幅度要小得多——2017年的水平低于2009年的水平——而且只占总收入的一小部分。 信息技术与创新基金会 | 2019年9月页面的页面5图4：经通货膨胀调整后的处方药零售支出（十亿）：1970-2017年16图5：零售处方支出占国内生产总值的百分比：1960-2017年17大部分增长是由需求的增加推动的，部分原因是药物已成为更有效的医疗手段。大部分需求是由年龄超过年龄的人推动的。65. 在2002年至2014年期间，处方药的零售总支出增加了1，400亿美元。65岁以上人群的支出占540亿美元，占这一增长的38%。然而，65岁以上人口的比例仅从总人口的12.3%上升到14.3%。图5再次显示了零售处方药的总支出，经通货膨胀调整。然后，它根据65岁或以上人口数量的增长来调整这一支出，揭示了在控制老年人增长时，实际支出已经下降。自2007年以来的10.4%。 信息技术与创新基金会 | 2019年9月页面的页面6图6：1960-2017年与65岁以上人口指数相关的处方药实际零售支出（数十亿）18药物开发的成本由于三个主要原因，药物开发成本极高。首先是毒品市场的严格监管性质。其次，部分由于这一规定，药物开发时间非常长，平均需要10到20年。由于未来的收入价值低于今天的收入，十年内一美元的收入几乎无法抵消今天支付的一美元研究费用。最后，药物开发突破了生物和化学科学的界限，导致大约90%的药物项目失败.19为了生存，公司必须从相对罕见的成功中收回这些失败的收入成本。国会预算办公室（CBO）最近的一项研究估计，制药公司需要从其成功的产品中获得62.2%的利润，以便其所有资产的平均回报率为4.8%。根据过去的研究，该报告假设90%的研究支出没有收入，审批过程需要12年20。CBO最近的一项研究估计，制药公司需要从其成功的产品上赚取62.2%的利润率，以便其所有资产的平均回报率为4.8%。最普遍接受的对开发新药成本的估计来自塔夫茨药物开发研究中心。从1995年至2007年间开始人体试验的药物来看，它估计开发和上市新化合物的平均成本为26亿美元（按2013年美元计算）。批准后的费用又增加了3亿美元。自付费用为14亿美元。其余的是资本成本，使用10.5%的贴现率。21该研究还发现，尽管研发（R&D）和孤儿药税收抵免等税收规定降低了开发成本，但与总成本相比，它们的影响相对较小。虽然这项研究受到批评，但其他估计产生了类似的结果.22 信息技术与创新基金会 | 2019年9月页面的页面7药品成本上升的问题由于美国人必须支付药物开发成本的很大一部分而变得更糟。由于美国约占全球市场的一半（就药品消费量而言），人们通常可能期望它只支付后续几轮创新的一半左右.23但许多国家，包括高收入国家，奉行的政策是人为地压低其专利药品的价格.24 由于制造商无法在海外收回大部分固定成本， 他们必须在美国收取更高的价格才能达到一定的回报率。有些令人惊讶的是，有些人还提高了仿制药的价格，以保护这些药品的国内制造商。因此，美国消费者支付了全球所有专利生物制药利润的约70%25。许多国家，包括高收入国家，奉行人为压低专利药品价格的政策。因此，美国消费者支付了全球所有专利生物制药利润的约70%。从每个国家，特别是低收入国家的角度来看，这是有道理的。由于与美国相比，药品市场规模相对较小，提高药品价格对全球研究的数量或方向几乎没有影响。然而，总的来说，价格限制损害了全球社会.26 它们导致研究大大减少，药物减少。如果所有国家都为药物研究贡献自己的公平份额，包括美国人在内的每个人都将受益。然而，事实证明，解决这一集体行动问题很困难。值得注意的是，应对气候变化的努力有着同样的动力。对于大多数国家，特别是较小的国家，合理的行动是不支付清洁能源所需的溢价，因为不这样做的成本将广泛分散到所有国家，而从廉价能源中获得更高的生活水平的好处将由各个国家累积。然而，大多数国家已经决定，在清洁能源创新和采用方面，他们将把全球利益置于自身利益之上。加拿大、日本和欧洲大部分国家等优先考虑应对气候变化的国家，在抗击全球疾病方面，根本不考虑搭美国开支的便车，从而减缓新药创新的速度。衡量价格和利润测量问题使制药行业的任何分析复杂化。首先，衡量药品价格存在问题。首先，确定给定药物的正确价格可能非常困难。药品定价涉及许多不同的参与者和几个级别的折扣。很少有买家支付标价，折扣因买家而异，制造商越来越依赖回扣来销售产品。埃森哲最近的一份报告发现，在研究的11家制药公司中，有4家发放的回扣总额超过其美国总销售额的一半.27两种成分相同但名称不同的药丸的价格可能相差五倍.28此外，中间商在药物分销和定价方面发挥着重要作用。即使使用通用的价格定义，药品实际成本的价格指数也倾向于高估通货膨胀量.29首先，美国劳工统计局（BLS） 信息技术与创新基金会 | 2019年9月页面的页面8很少改变它监测价格的市场药物篮子，因此新的仿制药往往在几年内不包括在样本中，即使它们进入市场迅速降低了价格。30 根据1993年的估计，这导致药品测量价格每年上升1.2个百分点.31 作出这一调整将意味着过去9年中有3年的实际价格下降（见图1）。其次，已经证明其价值的成熟品牌药品的价格上涨往往更快，而新产品的价格上涨速度较慢，甚至可能下降。然而，由于新产品在进入市场几年后才被纳入指数，这种价格下降的经验被低估了。最后，BLS不衡量与新药相关的消费者利益的改善。如果新版本的药物成本与现有药物相同，但效果更好，那么其实际成本就会下降，尽管该指数不会反映这一点。相比之下，政府确实将质量改进纳入了大多数