RNAi疗法 头豹词条报告系列

RNAi疗法是一种基于对RNA的分子进行调节生物途径以治疗或预防疾病的方法。RNAi技术通过介导RNAi的短双链RNA片段（siRNA）形成RNAi药物。RNAi药物主要分为小分子干扰核糖核酸（siRNA）、微小RNA（miRNA）和反义核酸ASO等。其中，反义核酸技术具有高特异性和多重作用机制等特点，发展最为成熟，以反义核酸为核心的已有7款药物获批上市。而siRNA药物发展潜力较大，2018年首个siRNA药物获批。RNAi疗法分类主要分为三类：siRNA、miRNA和反义核酸。siRNA药物具有高特异性且沉默效应较强、无免疫原性、设计合成便利、从蛋白表达层面进行调控等特点。miRNA药物具有具有调控作用和多个疾病标记物、稳定性强、多种作用机制等特点。反义核酸ASO药物具有高特异性、多种作用机制等特点。RNAi疗法行业已达到3个阶段，全球RNAi行业集中度较高，海外龙头Alnylam持有4款药物。

发现报告（www.fxbaogao.com）是国内备受推崇的研报平台，拥有庞大的用户群体。这里的研报资源极其丰富，数量惊人，涵盖了宏观、行业、公司及财报等所有领域。我们专注于内容的全面性和时效性，配合极简的设计风格，让您的查阅体验无比顺畅。不管是做研究还是做投资，这里都是您获取关键信息、实现精准决策的最佳渠道。