RNAi疗法是一种基于对RNA的分子进行调节生物途径进而治疗/预防疾病的方法。它主要分为小分子干扰核糖核酸(siRNA)、微小RNA(miRNA)和反义核酸ASO等。其中,反义核酸技术具有高特异性和多重作用机制等特点,发展最为成熟,以反义核酸为核心的已有7款药物获批上市。而siRNA药物发展潜力较大,2018年首个siRNA药物获批。RNAi疗法可以用于治疗和预防多种疾病,包括传染性疾病、恶性肿瘤等。目前,中国RNAi行业处于技术积累阶段,多家企业布局RNAi药物的研发。
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