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华创证券医药团队的研报总结如下：小核酸药物是一种新型的药物类型，具有治疗慢性病的广阔市场前景。然而，未经修饰的小核酸药物在临床试验中并未取得预期的疗效，并且引起了免疫相关的毒性，大型制药公司于2010年左右纷纷退出RNAi领域。随着化学修饰和递送系统的技术发展解决决安全性问题，小核酸药物领域自2016年进入收获期，当前已有8种ASO药物和4种siRNA药物获批。当前获批的小核酸药物以治疗罕见病为主，包括巨细胞病毒视网膜炎、纯合子家族性高胆固醇血症、杜氏肌营养不良和脊髓性肌萎缩症等。
