华创证券医药团队在2022年2月17日发布的小核酸药物研究报告中指出，小核酸药物是一种从基因转录后、蛋白质翻译前阶段进行调控的疗法，通过碱基互补配对原则作用于细胞内的mRNA，调控蛋白质的表达，从而达到治疗效果。小核酸药物基因治疗小分子/单抗。技术革新解决安全性问题，推进小核酸药物发展。当前已有8种ASO药物和4种siRNA药物获批。
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