截至2026年全球上市核酸药物情况

一、总体数量与分类

截至2026年，全球已获批上市的小核酸药物共 23款 【1】 【2】 。具体分类如下：

类别	数量	靶向部位/特点
siRNA	8款	1款为LNP递送，其余7款均为GalNAc偶联，均为肝脏靶向 【1】
ASO	13款（其中2款早期上市产品已撤市） 【1】	靶向部位包括肝脏、脊髓、骨骼肌、眼等 【1】
适配体（Aptamer）	2款	靶向部位均为眼部 【1】

注：不同资料来源对ASO和siRNA的计数略有差异，例如参考资料[2]统计为12款ASO、8款siRNA、2款配体类药物及1个寡核苷酸端粒酶抑制剂 【2】 。此外，Vitravene、Macugen、Kynamro三款产品因药品安全性问题或市场竞争等因素已退市 【2】 。

二、市场规模与增长

核酸药物销售规模正处于快速提升阶段 【1】 ：

• 2024年全球核酸药物市场规模约 57亿美元（2020-2024年CAGR达17.7%），其中美国34亿美元，中国1亿美元，ROW地区22亿美元 【1】
• 预计2029年全球市场规模将达 206亿美元（2024-2029E CAGR达29.4%），其中美国、中国、ROW地区分别114亿美元、9亿美元、84亿美元 【1】
• 从市场份额来看，2019年ASO占据绝对主导，但随着GalNAc-siRNA技术不断成熟，2024年siRNA市场份额已达到44.5% 【1】

三、代表性上市药物

TTR靶点是竞争最激烈的领域之一，已形成多药竞争格局，布局药物达4款，其中 Amvuttra（Vutrisiran） 表现最为亮眼，2024年销售额达9.7亿美元 【13】 。高脂血症是小核酸药物中目前唯一商业化的常见病，2024年 Leqvio（Inclisiran） 销售额达7.54亿美元 【13】 。

四、值得关注的趋势

全球小核酸领域交易数量及金额整体呈上升趋势，2025年交易金额达 322.10亿美元，交易数量46起 【2】 。其中Ionis Pharmaceuticals以58项交易总量占据绝对领先地位，Alnylam Pharmaceuticals以20项交易量位列第二 【2】 。展望2026年，小核酸药物将在减重与代谢、乙肝、心血管等多个领域迎来密集催化 【9】 。