Wave Life Sciences Inc 2026年季度报告

Wave Life Sciences, Inc. 是一家临床阶段生物技术公司，专注于利用 RNA 药物（也称为寡核苷酸）或靶向 RNA 的药物来改善人类健康。公司的 RNA 药物平台 PRISM® 结合了多种 RNA 药物模式、化学创新和人类遗传学深度见解，以提供治疗罕见和常见疾病的科学突破。

公司概况 Wave Life Sciences 的 RNA 药物平台 PRISM® 结合了多种 RNA 药物模式、化学创新和人类遗传学深度见解，以提供治疗罕见和常见疾病的科学突破。公司的工具包包括 RNA 干扰（“RNAi”）(SpiNA) 和 RNA 编辑（AIMers）等 RNA 靶向模式，这为公司设计和持续递送能够最佳解决疾病生物学的候选药物提供了无与伦比的能力。公司的领先管道项目包括肥胖（WVE-007）、α-1 抗胰蛋白酶缺乏症（“AATD”）(WVE-006) 和 PNPLA3 I148M 肝病（WVE-008），公司还在推进几个利用其多功能 RNA 药物平台的临床前项目。

财务状况和经营成果 自成立以来，公司一直未实现盈利，并一直蒙受经常性运营亏损。截至 2026 年 9 月 30 日，公司拥有现金、现金等价物和可交易证券 4.31 亿美元。公司预计其现有的现金、现金等价物和可交易证券将足以在财务报表发行日期起的至少十二个月内资助其运营。公司的主要活动包括开发和完善 PRISM，以设计、开发和商业化 RNA 药物，推进公司的差异化组合，建设公司的研发和制造能力，将项目推进到临床阶段，进一步推进临床阶段项目的临床开发，建设公司的知识产权，并确保充足的资本来支持这些活动。

关键项目和临床进展

• 肥胖：WVE-007 是一种靶向抑制素 βE（“INHBE”）的 GalNAc-siRNA，利用公司的专有设计（“SpiNA”）。WVE-007 设计用于沉默 INHBE mRNA 以通过刺激脂肪分解（脂肪分解）来诱导脂肪减少，同时保留肌肉质量以促进和维持健康的代谢状况。
• α-1 抗胰蛋白酶缺乏症（“AATD”）：WVE-006 是一种 GalNAc-AIMer，用于治疗 AATD。WVE-006 是 AATD 中首屈一指的项目，也是目前临床开发中使用寡核苷酸利用内源性酶进行 RNA 编辑的最先进的项目。
• PNPLA3 I148M 肝病：WVE-008 是一种 GalNAc-AIMer，用于治疗 PNPLA3 I148M 肝病。
• 亨廷顿病（“HD”）和杜氏肌营养不良（“DMD”）：WVE-003 是一种用于 DMD 的临床阶段立体纯等位基因选择性寡核苷酸，WVE-N531 是一种用于 DMD 的临床阶段化合物。

研发费用 公司的运营支出自成立以来主要由研发费用和一般和行政费用组成。截至 2026 年 9 月 30 日，公司研发费用为 1.528 亿美元，而截至 2025 年 9 月 30 日为 1.3 亿元。研发费用增加的主要原因是与 INHBE 项目、AATD 项目、DMD 项目和 HD 项目相关的外部费用增加，以及其他研发费用（包括 PNPLA3、其他临床前项目、PRISM）的增加。

资金需求 公司预计将继续发生与持续的研发活动和内部 cGMP 制造活动相关的重大支出。此外，如果公司：

• 继续开展评估其候选药物的患者临床试验；
• 进行发现靶点的研发和临床前开发，并将更多项目推进到临床开发；
• 向全球监管机构提交临床试验申请并开展临床试验；
• 对继续创新其研发平台 PRISM 和优化其制造流程和配方进行战略投资；
• 通过内部设施和 CMO 维持其制造能力；
• 维持其知识产权组合并考虑收购补充知识产权；
• 寻求并获得其候选药物的监管批准；
• 应对地方和全球健康流行病、地缘政治冲突、全球经济不确定性、通货膨胀、关税、利率上升或市场动荡对其业务的影响；以及
• 建立和构建市场、分销和销售其候选药物的能力， 则其费用可能会继续变化。由于与药物候选物开发相关的众多风险和不确定性，公司无法估计与完成其治疗项目的研发相关的未来资本支出和运营费用的金额。公司治疗项目的未来资本需求将取决于许多因素，包括：
• 其治疗项目和未来潜在管道候选物的研发进展、结果和成本；
• 公司追求的产品候选物和项目的数量和特征；
• 其候选药物临床供应的成本；
• 公司与 GSK 或任何潜在的未来许可方或合作方达成里程碑事件的程度；
• 其候选药物的监管审查的成本、时间和结果；
• 公司为其候选药物获得市场批准的能力；
• 地方和全球健康流行病、地缘政治冲突、全球经济不确定性、关税、通货膨胀、利率上升或市场动荡对其业务的影响；
• 其候选药物的未来商业化活动（包括制造、营销、销售和分销）的成本和时间，对于我们获得市场批准的任何候选药物；
• 市场对其候选药物（如果获得批准进行商业销售）的接受程度，以及我们从获得市场批准的任何候选药物的商业销售中收到的收入；
• 准备、提交和提起专利申请、维持和执行其知识产权权利以及防御任何与知识产权相关的索赔的成本和时间；
• 竞争性技术和市场发展的影响；以及
• 公司收购或投资于企业、产品和技术的程度，包括为产品候选物签订许可或合作安排。

公司预计将需要大量额外的资金来实现其业务目标。如果公司无法在需要时通过股权或可转换债务证券筹集额外资金，则现有股东的股权权益将被稀释，条款可能包括清算或其他优先权，这可能对股东的权益产生不利影响。如果公司无法在需要时通过股权或债务融资筹集额外资金，则可能需要推迟、限制、减少或终止其产品开发项目或任何未来的商业化工作，或将开发和市场推广候选药物的权利让渡给我们更愿意自己开发和市场推广。