诺华（NVS）受挫虽遗憾，但不宜过度外推至其他项目

NVS 宣布其 DM1 期 III 研究项目未能达到 vHOT 主要终点，但观察到次要终点和探索性分析的临床活性证据，安全性数据与既往结果一致。NVS 正评估完整数据集，并将与监管机构合作确定下一步行动。

该研报认为，尽管 vHOT 是一个噪音较大、存在非显著性安慰剂效应的终点（根据 PEPG 数据），但 NVS 的公告与上周五 Lpa 的公告截然不同，可能仍存在发展路径，因为药物在次要终点和探索性分析中显示出临床活性，且 NVS 计划与监管机构分享数据。尽管与 Dyne Therapeutics Inc. (DYN) 相比，NVS 采用单克隆抗体靶向转铁蛋白，DYN 采用抗体片段，且 NVS 使用 siRNA 而非 DYN 的 ASO（可能更适合核靶点 DMPK），DYN 的 HARMONIA 研究中 5 次坐到站测试可能成为更敏感的终点，但该研报认为，此次更新令人失望，但并非颠覆性，建议在股价回调时买入。

核心观点：

• NVS 的 DM1 期 III 研究项目未能达到 vHOT 主要终点，但观察到次要终点和探索性分析的活性证据。
• NVS 可能仍存在发展路径，计划与监管机构分享数据。
• 与 DYN 相比，NVS 和 DYN 在靶向方式、药物类型和临床策略上存在差异。
• 该研报认为此次更新并非颠覆性，建议在股价回调时买入。

关键数据：

• 价格目标：35.00 美元（基于 DCF 分析，假设 WACC 为 10%，终端增长率为 3%，各适应症和平台的 PoS 分别为 65%、45%、75% 和 40%）。
• 风险评级：投机风险。

研究结论：

• NVS 的更新令人失望，但并非颠覆性，建议在股价回调时买入。
• NVS 和 DYN 在多个方面存在差异，需谨慎对比。