AI制药专家交流20260819

发布时间：2026-08-19 一、AI总结内容 一、核心要点 1. AI制药核心加速阶段为临床前，靶点发现阶段AI可缩短3-5年科研周期至数月，先导化物发现阶段成功率从1%左右提升至5%-10%，但上市药物均未由AI主导，临床阶段AI赋能较少2. AI可发现新靶点与疾病的相关性，但无法确认因果关系，存在转化风险，难以直接作为治疗靶点3. AI适配性排序为核酸＞大分子＞小分子，小分子发展较早但数据标注差遇瓶颈，大分子更适配自动化近年增长快，核酸/多肽受限于表达和递送问题 二、行业投资线索 1. 上游DNA合成需兼具高通量制备、低成本订单能力，国内如金唯智、国际如Twist为代表，核心壁垒为自动化合成、蛋白表达与测试一体化 2. AI制药商业模式按议价空间排序为AI自研管线＞AI+CRO＞SAAS，AI自研管线高风险高收益，SAAS空间有限，AI+CRO需具备交付与数据飞轮能力3. 已进入临床的AI药物超10款，50%集中于肿瘤，10%为IPF，原因是肿瘤数据多、靶点成熟、临床终点易量化，后续自免领域将成重点4. 大型药企自建AI平台为主，少量合作，国内药企AI渗透率低，更多用于解释而非核心设计，国内药企数据标准化与共享不足三、风险与关注 1. AI发现的靶点缺乏因果性，临床转化存在代偿通路等问题2. DNA合成行业壁垒较低，新玩家或可进入，数据标注差制约小分子模型发展3. AI制药需突破三期临床转化、二期成功率、数据共享三大节点才会进入快速发展期4. 监管仅关注安全性有效性，模型解释与数据溯源要求较高，自研管线现金流压力大四、大厂切入方式 谷歌、字节直接下场自研管线，英伟达、AWS提供算力与工具支持，不同厂商布局方向分化 二、音频原文（转写） 化合物的优化，然后才推到临床前研究，然后在临床直到最后的上市。呃，总体上来讲，AI目前带来的一个加速点，其实聚焦在靶点发现和呃靶点发现呃heat发现和lead的一个optimization的这三个阶段会更多一点。那呃相对而言，呃，目前除了在安地申报和ET二期转换的时候，它的总体的传统的药联，它的成功率能超过百分之五十以外。在无论是从靶点的发现，或者是先导化物的发现，它总体的成功率都是要远远低于百分之五十的。 呃，甚至在先导化物的发现这个阶段，呃，大部分情况下，HIS WEIGHT可能只有百分之一甚至更低。那在AI加速之后，呃，从靶点验证阶段其实并不是一个成功率的显著提升，因为目前并没有一款由AI借导的药物真正走向了上市。那只能说它发现靶点的速度会有一个明显的提升。那传统的方式通 是通过 啊，阅读文献。 然后包括一些事实验证。去验证靶点和疾病相关。那整个的科研周期大概会分布在三到五年。那么从从组学分 析的角度出发，结合 呃，也有文献的知识图谱的话。 我们其实可以把靶点建立，靶点和疾病的相关性的分析可以压缩到。几个月这样的一个时间内。那么在显老化和误发现的这个阶段，它的成功率在往常无论是通过高光量筛选。还是到库。 或者是 呃，传统的water screen的方式，它的整体的hetero的概率其实都相对较低。基本上是集中在百分之一，甚至更低。no 嗯，在A I建档之后。停止 考虑从黑色的角度上来说。 呃，再来说像 啊，证明就是这样这种体系内。他可以处理的成功率大概会提高到百分之五到百分之十。相当于有一个。啊，五倍左右的一个提升。 那从 啊，那在完成自己的发现之后。从 P的到 P C这个阶段，那么主要是做线的画幅的优化。在这个阶段里边。AI其实承担的更多的任务是降低。 うん。降低相对性比较差的分子进入。动物实验 一般来说，就是通过运用一些预测模型来帮助我们筛选掉一些。呃，真菌性的分子就是他可能体内的药效有问题，有tops或者是 呃，但是性质不太好，那么这些会。 嗯，帮助我们做一些筛选，这样的话能够降低。呃，在 临床前阶段的一些动物成分。嗯。呃，总体来讲，AS能其实还是聚焦在 嗯，P S在安迪申报前。 那么从I D申报之后。在临床阶段的话，目前来讲AI赋能总体还是比较少的。はい。呃，明白。 呃，然后我想呃问一下，呃，因为你刚刚也提到这个它的一个赋能主要还是体现在这个临床前的一个阶段。那我想问问一下，这个就从这个呃，就靶点发现，就从这个靶点的一个角度来说。呃，目前是不是这个AI，它只呃主要还是基于这种已有的靶点这个数据进行一个。这个设计优化。 就您您判断就是AI是否能去 呃，做到了这种像。比如说发现一些这种全新的这种靶点机制。呃 您觉得在在这个角度来说，它的一个可行性呃是怎么样的？呃，首先是这行AI确实可以发现新的靶点和疾病的。 这样一个机制。但是并不代表在。啊，并不代表他能够完成临床的转化，这是两件事情。首先。 うん。相对于传统的一些方法，那我通过去阅读文献去实验。那么通过。呃，介入更多的组织分析从 呃，基因组到转录组到代谢组等等等等这些。 信息 呃，其实AI是可以快速的建立。呃，表情和 特定基因高表达的这样一个相关性的。嗯。但是有一个问题在于。 呃，即便我们建立了 疾病和。嗯 靶点的一个相关性，那只是证明他们两个相关。但并没有一个因果推断。所以说它只是构建了相关性，并没有构建因果量。 那导致的一个结果是。一个疾病的产生并不一定是因为特定靶点导致的，而是因为疾病发生之后才有了这个靶点的特异性变化。但是A I本身目前因为 呃，整个的数据它的标注情况不是非常的好。所以他没有办法去确认。 呃，因呃两者之间的因果关系 那导致的是AI可以发现。新的答辩。对于特定的适应症。但是并不能确定。 我对这个靶点去做对应的预置或者是激活，能够真正有效的。对呃，初审适应症有效。那这是第一个因素。第二个因素在于我即便在临床前去证明了。 嗯。靶点和疾病是真实相关的。那么在人体内。还会受到一个临床转化的问题。 嗯，经常规律到。うん。就是在小动物体内可以看到靶点和疾病是强相关的，但是在人体内。因为它有更多的代偿通路。 导致斑马点并不一定真正有效。所以说。嗯，我们认为大家确实可以基于现有的组织数据发现新靶点。但是我们没有办法。 嗯，认证。新的靶点一定能在临床完成。人的探索。嗯，明白。 呃，谢谢专家。呃，然后想在这个前端上，就是从这个技术运行上来说。呃，像这种小分子、呃，大分子或者核酸这些领域吧。呃，就是您判断这个A I它的 呃，他这做的时候就 具体可能，比如说 呃，表现在哪些差异啊？ 比如说可能在时间周期的一个缩短，或者说 呃，数据集量的一个大小。啊，就差异主要是在体现在哪些方面？然后您觉得。呃，可能哪种路径来说，目前 呃，是这个AI呃最擅长，呃，未来可能最最可能去跑通的这个路径。 嗯嗯嗯。我们看一下。うん。这基本上都集中在有机小分子，然后大分子和核酸类的药物嘛。 其实可能中间。嗯，还有一类药物就是多肽类的药物，它可能和大分子还不完全一样，它可能更接近于核酸的一个。核酸药物的一个领域。那从这三个方面去看。 嗯，首先。目前最成熟的体系肯定是小分子的，但是他们目前遇到的一些屏障，我们可以会再说。然后近期发展相对比较快的，其实在抗体领域。因为 嗯，抗体从合成 到测试它的整个的流程是更适合于自动化的，所以它发展的更快一些。 那其实AI最擅长的领域还是 其实AI最擅长的领域是 核酸不大部分就是个淋液，因为它整个的。嗯。字符相对是较少的，因为比方说氨基酸就有二十来种。呃，核酸可能就是四种。 嗯，第六种。那其实相对而言是比较少的。其实更适合于AI去做TRAINING，而且它有非常广泛的一个呃进化信息可以用作。可以进行多训练。 那。目前来讲。近期 嗯。嗯，近期的话，其实小分子进入到了一个。 相对平稳的阶段，大规模发展会稍微快速一点。嗯，属于。呃，制约核酸和多肽类的药物。可能比较大的因素不在于序列的设计。 而在于 呃，而在于它的表达方式。那我我们可以。嗯。这一条一条来说嘛。 人小分子的话，它其实发展的比较早嘛，大概从一十几年前，呃，一四年左右就已经开始了。而且这么就是大概有五十多年的一个。啊，数据积累嘛，无论是从M N C，还是从国内的大的方面。都还是有个相当多的详细数据的，那么除了 公司内部的数据以外。 公开的数据集相对比较多，包括像 呃，pop cam啊，包括像 本当は。还有现场数据库。他们基本上总体的体量都停留在几十万到。甚至接近于E这个量级。 嗯，所以说它整体来讲，我们去评估。我们去做分子的生成模型和预测模型来讲，它的数据量。最大的。うん。 所以它发展的相对于比较快。那近期其实遇到的一个比较大的问题，就是随着公开数据被逐渐的吹灭之后。那么我们发现它虽然数据量大，但是它的数据标注是比较差的。我们经常会在全部数据库里面发现他。 呃，看我像看我数据库，它大概有三千万条。嗯，很准，然后包括一些打票的数据。但是这些数据可能来源并不统一。可能同一个分子会在不同的实验室，在不同的实验条件下拿到一个结果。 那这种数据量其实非常大的，对于AI模型来讲。更像是一种噪音。所以虽然他能够在早期。是非常快的去完成生成模型的。 构建，然后完成一些初步的性质预测的模型。但是在近期受到 呃，数据标注的情况影响。呃，基本上达到了一个瓶颈期。其实并且短期可能不太。 不太容易被突破。嗯，那 所以说。どうも。所以说大概近几年吧。 呃，小分子领域可能不太会有非常革命性的。方法出现。那相比而言的话。呃，大规则的领域其实在近期增长是会更快的，包括像 呃，as long as，包括像 嗯。 呃，包括像国内的一些非超企业，其实都在大部分领域里面去做一些投入了，包括抗体啊、多抗等等的这些。啊，这些领域 那主要跟 嗯，那么他其实呃，抗体这方面主要的优势在于，虽然他 嗯，虽然它的数据量要比小分子少很多。基本上就是。嗯 嗯，应该是。 觉得 这个也就是使得七次方左右这个级别吧。相对而言，它的总量是低不少的。呃，而且它带标签的体量也不会特别的大。但是它的整体的标注情况还是相对。 比较完善的，包括我们。最常用的蛋白结构数据库，像P D这边的数据库。它的整体的可解释性和数据质量还是相当过关的。所以说，基于P D B的信息，我们可以比较好的 了解。 呃，蛋白的一个进化信息，蛋白的相互作用界面。所以说。嗯，在。短在近几年内，尤其像这个卖的发布的。 嗯，阿方说的之后，其实近几年。嗯，大分子的走势是要更强势一些的，那它可能也是未来。うん。比较值得关注的一个点吧。 那其实抗体发现。目前制约因素比较大的在于对于抗体的。稳定性。呃，包括 对于抗体的呃，比方说像它的稳定性。 包括像他addition的能力。然后等啊，包括他是否可可可表达。其实反而成了他的一个制约因素，因为这部分他的 微信数据存。不行啊。 还是比较爽的。呃，从时间上来讲，我们 之前做过简单的测算。那如果是做一百个候选化合物的话。那大分子的话，我可能只需要。 呃，一到两个月大概投入是在 呃，五十万刀以内就够了，呃，不算到很多多了，可能就是。万刀 嘿。嗯。十万到五十万到这个千分之内吧。 基本上可以拿到一百个候选化合物了，并且完成最初的活性测试。但是如果是小分子拿到一百个小分子，它的合成周期是要远远大于大分子的。呃，虽然成本可能相差不少，但是因为实验周期相对更长。所以他 也会有。 but 所以呃，所以合成反而成了小分子的一个先出步骤。嗯。近期来看的话，还是大分子，因为更适合做于自动化，所以它。势头是比较好的。 那么相 呃，再往下走的话，就是像核酸类药物，还有多肽类的药物。那这种的话。因为它整体的体，首先它的序列长度是比较低的。那么其次。 嗯，他的所有的设计问题，本质上都是sequence的问题。嗯，其实非常适合目前的纯存款架构。就是。和大部分的拉伸拉，然后从头的价格基本上都是算成本嘛。 还是比较合适的。那问题其实更在于目前没有一个非常 跑拉的数据库来支持做six的design。呃，另外一点就是像 这种小像这种类型的分子呢，通常都会面临一个递送的问题。那如果他是和 嗯。 他是和 大分子一样去做注射，那就丧失了它作为