医药行业专题报告：AI重构创新药研发底座

—医药行业专题报告 核心观点 ⚫技术颠覆成本，AI重构制药。“快与省”是中国创新药崛起的底层逻辑，根基是人才红利和成本优势。在制药领域，AI已从早研工具演进为覆盖研发全链条的端到端体系，并逐步从小分子扩展至更多新兴模态，成为中美竞争焦点。若国内AI制药率先完成产业闭环，中国创新药产业将迎来真正的“DeepSeek”时刻，过去人力驱动的“快与省”将升级为AI牵引的“快与省”。而依托海量数据、高频迭代和真实世界证据回流形成的正向飞轮，国产创新药将从中国高端制造变为全球创新高地。 伍云飞执业证书编号：S0860524020001香港证监会牌照：BRX199wuyunfei1@orientsec.com.cn021-63326320 ⚫药物发现先行，全新靶点涌现。目前，AI在医药行业的规模化落地集中在药物发现阶段：AI通过对多组学数据建模以识别疾病关键驱动因子，并借助大语言模型快速整合文献数据资源，高效发现全新靶点。根据英矽智能披露数据，其AI平台已发现29条管线，平均仅用12~18个月便完成从立项到候选分子确定全过程，研发周期缩短50%-70%，研发成本从数千万美元降至百万美元级，降幅达80%-90%。 袁润璞执业证书编号：S0860124100008yuanrunpu@orientsec.com.cn021-63326320 ⚫临床前正替代，新方法学加速。4月以来，中美官方机构相继出台政策，标志着NAMs（New Approach Methodologies）已形成全球监管共识。NAMs技术分为三大类：干细胞是基础，类器官是核心，AI是关键加速器。AI计算模型通过多组学数据挖掘药物敏感性的潜在决定因素，再通过类器官进行实验验证与迭代优化，可将类器官从单纯的功能检测实验，升级为链接患者生物学与预测性推理的决策支持平台。在当前的临床前领域，AI小分子ADMET预测已较为成熟，国内企业在晶型预测、递送优化等前沿方向已形成落地应用，有望加速药物向临床转化。 AI制药迎来价值兑现关键节点2026-07-31 ⚫临床开启验证，行业迎来变革。I-III期临床试验通常消耗总研发成本的60%-70%，耗时6-7年，是失败率最高、最昂贵、最值得被AI重构的环节。当前AI在临床试验的作用更偏向于数据整合和患者管理，真正价值被限制。值得注意的是，2026年4月，FDA宣布两项重大举措，作为推进实时临床试验（RTCT）实施计划的一部分，并计划在今年夏天推出更广泛的AI优化早期临床试验试点，标志着沿用60年的临床试验模式开始迎来变革。我们认为，AI可将高度分散、复杂、异构的全球数据转化为证据，交由专家与监管做出最终判断，提高早期决策质量，减少后期失败的隐性成本和沉没成本。专家与AI协同，将真正提升新药研发的成功率并缩短周期。 投资建议与投资标的 随着全球监管转向，AI制药规模应用正快速落地，已从早研工具演进为覆盖研发全链条的端到端体系，有望颠覆创新药研发长周期、高成本、高失败率的“反摩尔定律”。我们认为，海外MNC和科技巨头正在全面拥抱AI，而国内AI制药公司已崭露头角，相关产业链公司亦有望受益。相关标的：剂泰科技-P(07666)、英矽智能(03696)、晶泰控股(02228)、金斯瑞生物科技(01548)、百普赛斯(301080)。 风险提示 数据、技术、临床、监管和地缘等风险。 重大投资要素 我们区别于市场的观点 市场认为：一方面，受制于高度监管，当前AI在制药领域的应用仍集中在早期药物发现，而药物发现在整个创新药研发链条中的成本占比低，且AI设计的管线仍有待临床数据和成功率验证；另一方面，隐性知识、阴性样本等关键数据稀缺问题会限制AI能力发展，因此AI不会改变长周期、高成本、高风险的传统制药模式。 但是我们认为：首先，FDA监管最新方向已明确支持AI扩大应用范围，AI已落地成为临床前阶段的NAMs（新方法学）和临床阶段的RTCT（实时临床试验）的关键基础设施，且技术框架可行性已得到证实，AI将从早研工具演进为覆盖分子多模态、研发全链条的端到端体系；其次，专家个人经验有限且未改变传统制药模式，新药研发并不缺少数据，只有AI可将高度分散、复杂、异构的全球数据转化为证据，交由专家与监管做出最终判断，提高早期决策质量，减少后期失败带来的隐性成本和沉默成本。专家与AI协同，将真正提升新药研发的成功率并缩短周期。 核心逻辑/核心变量 核心逻辑：监管转向应用落地，AI开启制药新纪元。 核心变量：临床数据读出，国内外公司合作，国内外科技巨头相关资本投入。 关键假设：借助生物医药行业长年积淀的海量数据，AI将快速进化，与专家结合颠覆制药模式。 股价上涨的催化因素 国内外公司就AI制药的技术平台或管线达成重磅合作；AI设计的管线关键临床数据读出；干湿结合的实验室闭环、新方法学、实时临床试验等前沿技术进展；高质量研发数据的获取整合。 投资建议与投资标的 随着全球监管转向，AI在制药领域的规模应用正快速落地，已从早研工具演进为覆盖全链条的端到端体系，有望颠覆创新药研发长周期、高成本、高失败率的“反摩尔定律”。我们认为，海外MNC和科技巨头正在全面拥抱AI，而国内AI制药公司已崭露头角，有望继续与国内外企业达成合作并交付，相关标的：英矽智能、剂泰科技、晶泰科技、金斯瑞生物科技、百普赛斯。 风险提示 数据、技术、临床、监管和地缘等风险。 目录 一、技术颠覆成本，AI重构制药....................................................................5二、药物发现先行，全新靶点涌现.................................................................6三、临床前正替代，新方法学加速...............................................................10四、临床开启验证，行业迎来变革...............................................................13五、投资建议与投资标的.............................................................................16六、风险提示...............................................................................................16 图表目录 图1：中国创新药数量广度并进，疾病领域覆盖全面....................................................................5图2：中国创新药在新兴模态药物开发中占据主导地位................................................................5图3：速度与成本优势，是中国创新药产业崛起的基石................................................................5图4：AI正从小分子药物发现向端到端与多模态应用拓展，将颠覆成本优势重构制药底座..........5图5：AI新药研发流程将是更准的快和全局的省..........................................................................6图6：AI效率飞轮将推动中国原创创新持续涌现..........................................................................6图7：靶点发现是药物发现的核心难题.........................................................................................6图8：AI帮助研究者更高效地整合复杂数据、识别隐藏关系，并对候选靶点进行优先级排序......7图9：PandaOmics平台利用多组学数据和生物网络分析发现TNIK是潜在的泛组织纤维化靶点.7图10：大语言模型在药物靶点发现中的应用................................................................................8图11：REINVENT4可实现从头分子设计、连接子设计、骨架修饰及定向优化等核心任务.........8图12：药物-靶标相互作用预测方法总结......................................................................................9图13：药物-靶标相互作用预测流程.............................................................................................9图14：由于临床前和临床开发受到严格监管约束，现阶段AI主要在药物发现环节发力..............9图15：靶向TNIK，Rentosertib实现抗炎与抗纤维化作用.........................................................10图16：跨试验对比中，Rentosertib优于其他在研和上市药物....................................................10图17：FDA政策和NIH科研迎来变革里程碑，NAMs成为下一代新药研发的战略方向............10图18：以hPSC诱导分化的EC、CM和CF构建心脏类器官....................................................11图19：前沿干细胞模型在多个领域加速精准毒理学研究............................................................11图20：类器官与3D打印等生物工程结合打造进阶模型.............................................................11图21：类器官在多个疾病领域实现候选药物发现的关键突破.....................................................11图22：ADMET预测平台的基础架构和完整流程........................................................................12图23：晶态科技Xtalgazer®平台是AI+机器人驱动的从分子到晶型的一站式数智化解决方案...12图24：NanoForge是AI驱动的纳米材料技术平台，其应用范围超越人类疾病治疗领域...........13图25：临床试验居高不下的失败率，是当前药物研发整体效率低下的主要原因之一.................13图26：全球注册临床试验总数已突破一百万项..........................................................................15图27：临床试验中普遍存在的各类问题.....................................................................................15图28：AI使得临床试验从传统事后审查走向实时连续审评