拉米拉疗法公司2026年季度报告

Larimar Therapeutics, Inc. 是一家临床阶段生物技术公司，专注于利用其新型细胞穿透肽技术平台开发治疗复杂罕见疾病的药物。公司的主要产品候选药物 nomlabofusp 是一种皮下注射的重组融合蛋白，旨在将人类铁氧还蛋白（FXN）递送到患有弗里德里希共济失调（FA）患者的线粒体中。FA 是一种罕见、进行性和致命的疾病，患者由于基因异常无法产生足够的 FXN。目前，尚无针对 FA 核心缺陷（FXN 水平低）的治疗方法，nomlabofusp 代表了第一种旨在系统性地提高 FA 患者FXN 水平的潜在疗法。

公司获得了 FDA 的孤儿药指定、快速通道指定、儿科罕见病指定和突破性疗法指定，并在欧盟获得了孤儿药指定和 EMA 优先药品计划（PRIME）计划下的准入资格。公司还获得了英国药品和健康监管局（MHRA）的创新许可和准入途径（ILAP）下的准入资格。这些计划旨在促进某些疗法的开发，例如用于罕见和严重疾病的疗法，以及具有满足未满足医疗需求潜力的疗法。

FDA 的药物评价和研究中心选择了 nomlabofusp 作为少数几个参与支持临床试验促进罕见病疗法（START）试点计划的药物开发计划之一。该计划的目标是通过促进与 FDA 人员频繁的建议和定期沟通，加速对生物制品和药物的审查过程，从而加速对罕见病导致严重残疾或死亡的药物的开发。

公司已完成四项临床研究：两项成人体相期临床研究、一项成人剂量探索性 II 期临床研究和一项 12-17 岁青少年药代动力学（PK）导入性 I 期临床研究。目前，公司正在进行一项开放标签研究（以前称为开放标签扩展研究）。

2026 年 2 月，FDA 授予 nomlabofusp 治疗成人和儿童 FA 的突破性疗法指定（BTD）。该指定是基于 FDA 对公司正在进行的开放标签研究评估 nomlabofusp 在成人和儿童 FA 患者中的可用临床数据的审查。BTD 旨在加速治疗严重疾病的药物的开发和监管审查。如果初步临床证据表明该药物在一种或多种临床重要终点上可能比现有疗法有显着改善，则该药物就有资格获得 BTD。

2026 年 2 月，作为与 FDA START 试点计划会议的结果，公司宣布将继续与 FDA 保持一致，考虑使用皮肤 FXN 作为一种合理的替代终点，以支持一项寻求加速批准的生物制品许可申请（BLA）提交，并同意使用 FXN 作为一种新的替代终点来支持加速批准。FDA 还表示，安全数据库的充分性将在 BLA 提交时进行审查。

2026 年 6 月，在多学科 B 类预 BLA 会议的会议记录和 FDA 对 nomlabofusp 摘要文件审查后，公司宣布将继续与 FDA 保持一致，就潜在 BLA 提交的关键要素达成一致，包括：确认现有数据包似乎能够支持基于开放标签研究数据的 BLA 提交和审查；确认 FDA 愿意考虑 FXN 作为一种新的替代终点，并确认我们的暴露-反应分析将 nomlabofusp 暴露与临床结果联系起来，可能支持 BLA 提交；确认前瞻性收集的基因表达和脂质生物标志物数据可能提供进一步表征 nomlabofusp 生物学活性的机会，超出 FXN 组织浓度；同意滚动 BLA 提交。

2026 年 6 月，公司向 FDA 提交了其滚动 BLA 提交的第一模块，并预计将在 2026 年下半年提交其余模块。公司预计将在 2026 年第三季度启动全球确认性 III 期注册研究的第一位患者的给药。

公司目前尚未产生任何产品销售收入，也不预计在可预见的未来从产品销售中产生任何收入。如果公司的发展工作取得临床成功并获得监管批准或与第三方就其产品候选药物达成长期合作协议，则公司可能会从这些产品候选药物或合作中产生收入。

自成立以来，公司的大部分运营支出主要来自研发活动和一般和行政费用。研发费用主要包括与产品研发工作相关的第三方合同成本、与从事科学研究和发展功能的员工相关的成本（包括工资、福利和股票期权费用）、外部顾问和供应商的成本、根据第三方许可协议支付的款项、实验室消耗品以及分配的与设施相关的成本。

公司自成立以来一直处于持续的运营亏损和经营性现金流出状态。截至 2026 年 6 月 30 日，公司拥有约 1.56 亿美元的现金、现金等价物和可交易证券。公司预计将继续产生重大费用和运营亏损，因为公司预计将继续发生与持续活动相关的费用，如果和当：

• 继续通过额外的临床试验推进 nomlabofusp 的发展，包括相关的制造成本；
• 试图确定和推进其他产品候选药物的临床开发，并确定其产品候选药物的更多适应症；
• 试图获得 nomlabofusp 和其他潜在产品候选药物的监管批准；
• 确定并获取或许可其他产品候选药物和技术；
• 维护、利用和扩大其知识产权组合；以及
• 扩大其运营、财务、商业和管理系统及人员，包括支持其临床开发和未来商业化工作以及作为一家上市公司的运营的人员。

直到公司能够产生大量收入（如果有的话），公司将继续需要筹集更多资金来为其持续运营提供资金，并继续评估通过以下方式进一步为运营现金需求提供资金的机会：股权、债务和版税发行、合作、战略联盟以及/或市场营销、分销或许可安排。然而，没有保证在需要时能够获得额外融资，也没有保证能够获得对公司有利的融资条件。如果公司在未来无法获得所需资金，公司可能会被迫推迟、减少或取消研发计划或商业化工作，这可能会对其业务前景产生不利影响。这些情况引发了重大疑问，质疑公司继续经营的能力。

公司预计将继续产生重大费用和运营亏损，因为公司预计将继续发生与持续活动相关的费用，如果和当：

• 继续通过额外的临床试验推进 nomlabofusp 的发展，包括相关的制造成本；
• 试图确定和推进其他产品候选药物的临床开发，并确定其产品候选药物的更多适应症；
• 试图获得 nomlabofusp 和其他潜在产品候选药物的监管批准；
• 确定并获取或许可其他产品候选药物和技术；
• 维护、利用和扩大其知识产权组合；以及
• 扩大其运营、财务、商业和管理系统及人员，包括支持其临床开发和未来商业化工作以及作为一家上市公司的运营的人员。

直到公司能够产生大量收入（如果有的话），公司将继续需要筹集更多资金来为其持续运营提供资金，并继续评估通过以下方式进一步为运营现金需求提供资金的机会：股权、债务和版税发行、合作、战略联盟以及/或市场营销、分销或许可安排。然而，没有保证在需要时能够获得额外融资，也没有保证能够获得对公司有利的融资条件。如果公司在未来无法获得所需资金，公司可能会被迫推迟、减少或取消研发计划或商业化工作，这可能会对其业务前景产生不利影响。这些情况引发了重大疑问，质疑公司继续经营的能力。