必贝特机构调研纪要

调研日期: 2026-07-01 问题一:公司小核酸平台战略发展是怎样的?国内外临床同步开展吗?是独自推进还是会选择商务拓展(BD)合作? 回答:公司坚持“小分子药物+小核酸(siRNA)药物”双引擎驱动的研发策略。小核酸业务方面,目前公司已构建GalNAc 双靶点寡核苷酸偶联物(GDOC)递送系统、POC-神经系统递送系统、POC-肾脏递送系统三大递送平台,形成从序列设计、递送系统构建、体内外筛选到成药性评价的研发链条。 公司小核酸平台的后续发展,将综合考量项目所处阶段、临床前及临床数据、CMC 可开发性、适应症需求、资本投入和监管路径等因素,进行统筹安排。对于早期研发项目,公司将重点推进机制验证、药效及安全性评价、成药性和 CMC 研究;对于具备进一步开发基础的项目,公司将结合资金安排、团队能力和商业化前景,审慎选择自主推进、联合开发、对外授权等方式。 在国内外临床布局方面,公司将基于不同项目特点及监管要求进行评估。对于具有全球开发潜力的项目,公司将结合中国及海外临床数据、监管沟通结果和资源配置,审慎推进境内外申报和临床研究。BeBetter Pharma Inc.为公司在美国设立的全资子公司,根据公司整体规划,拟承担境外研发、临床开发及商务拓展相关职能;相关海外开发和 BD 合作能否达成、具体进度及条款仍存在不确定性。 风险提示:创新药及小核酸药物研发具有周期长、投入大、技术迭代快和结果不确定等特点;项目研发进度、临床试验结果、监管审批、BD 合作、市场竞争及商业化结果均存在不确定性。上述内容仅为公司基于已公开披露信息及当前研发规划的原则性说明,不构成对项目进度、合作达成、未来收益或公司证券价格的承诺或预测。本次交流不涉及应披露而未披露的重大信息。 问题二:公司肝外递送平台(POC-神经系统、POC-肾脏)的技术进展、难点及管线规划如何? 回答:POC-神经系统和 POC-肾脏是公司正在开发的肝外递送技术平台,分别面向中枢神经系统和肾脏组织的递送需求。由于肝外组织细胞类型复杂、受体表达差异较大,siRNA在肝外组织实现有效、可重复、安全的细胞特异性递送仍是行业难点。公司围绕多肽-寡核苷酸偶联物(POC)技术进行平台化探索,利用配体导向及受体介导内吞等机制,以期提高特定细胞类型对 siRNA 的摄取和靶基因沉默效率。 POC-神经系统平台方面,公司正在研究将神经元靶向多肽与 siRNA 偶联,并通过鞘内给药探索其在部分脑区的递送及靶基因沉默作用,不使用脂质载体。在公司开展的非人灵长类动物(NHP)临床前研究中,在特定试验条件及观察期内观察到靶基因沉默作用持续超过 30周。基于该平台开发的BEBT-758 已进入 IND 规范研究阶段,另有相关项目处于临床前研究阶段。上述结果均为临床前研究结果,给药间隔、人体疗效及安全性尚需通过进一步研究和临床试验验证。 POC-肾脏平台方面,公司正在研究以多肽作为配体,将siRNA 递送至肾脏近端小管上皮细胞(PTECs)的可行性,并探索皮下给药等给药方式 。基于该平台开发的 BEBT-730 等产品仍处于临床前研究阶段,相关递送效率、药效、给药间隔、安全性及临床应用价值尚需通过后续 IND 规范研究和临床试验进一步验证。 风险提示:POC 相关项目仍处于早期研发或 IND 规范研究阶段,存在动物研究结果不能转化至人体、递送效率及安全性不达预期、CMC 放大和质量控制难度、监管要求变化及同类技术竞争等风险。 问题三:请问 BEBT-908 商业化进展如何? 回答:BEBT-908(注射用盐酸伊吡诺司他,贝特琳®)已获国家药品监督管理局附条件批准,适用于既往接受过至少两线系统性治疗的复发性或难治性弥漫大 B 细胞淋巴瘤(r/rDLBCL)成人患者,是公司首个获批上市的产品。该产品此前已获得 CDE“突破性治疗药物品种 ”认定并被纳入优先审评审批程序,现已被纳入《CSCO 淋巴瘤诊疗指南(2026 版)》及《中国淋巴瘤诊疗指南(2026 版)》。 在商业化推进方面,BEBT-908 获批后,因委托生产方原料药生产工艺发生变更,目前尚未形成商业化销售。委托生产方已就相关变更向国家药品监督管理部门提交补充申请,公司正配合推进相关审评、检查及生产准备工作。后续进度取决于补充申请审评、GMP 符合性检查、商业化批次生产与放行等环节,完成时间存在不确定性。医保方面,注射用盐酸伊吡诺司他已通过 2026 年国家基本医疗保险、生育保险和工伤保险药品目录及商保创新药目录调整初步形式审查。通过初步形式审查仅表明申报材料符合相应申报条件,不代表已通过后续专家评审或谈判,也不代表最终纳入目录。公司将按有关规定开展后续工作。风险提示:产品商业化销售时间受到监管审评、检查、生产放行、供应保障和市场准入等多项因素影响;产品能否及何时形成销售收入、能否纳入医保目录及其对公司经营业绩的影响均存在不确定性。敬请投资者理性投资,注意投资风险。