AI在药物研发、临床试验及监管等领域的应用与发展

里面有什么 2026年5月 1 简介 第一章 2 人工智能开始交付 第二章 4 新药物研发经济学 第三章 5 人工智能闭环实验室 第四章 7临床试验中的数字孪生 第六章九、人工智能监管 第11章 竞争格局变化 结论 展望未来 引言 2025年，AlphaSense举办了一场专家研讨会，邀请了前葛兰素史克（GSK）数据科学总监Paul Agapow博士，讨论人工智能在药物研发领域的热度与现实之间的差距。结论是：人工智能尚未实现乐观者所期望的那种完全集成、端到端的效率。Agapow博士最近再次加入我们，讨论自那时以来发生的一切变化。 借鉴阿加波博士的见解以及AlphaSense平台上的信息，本报告深入剖析了人工智能是否正朝着使药物研发更快、更便宜、更成功的方向发展。了解人工智能如何实时重塑药物研发，并将人工智能的执行能力转化为关键竞争优势。 相关阅读：AI在药物发现与开发中的应用：炒作、现实与未来展望 第一章 人工智能开始发挥作用 若2026年是执行之年，那么2025年则是充满激情之年，因为行业正拥抱人工智能的潜力。然而，尽管人们正满怀热情地将人工智能视为革命性的药物研发万能药，但就在去年，阿加波博士仍预期短期内将主要看到“枯燥的运营性胜利”。这一愿景被证明是富有远见的：在2026年，人工智能在实用运营应用中正创造最大价值。 我们正看到大量应用程序被用于加速试验规划、生成文档以及查找方案违规行为。……我认为那就是我们实际缩小了潜力与实践之间的差距。 阿加波夫博士，前葛兰素史克公司数据科学总监，2026年4月通话 自动化特定任务层面的工作，而非追求核心科学角色的全面取代，是关键所在。通过消除常规和可重复的工作流程，生物制药公司正在压缩时间表，同时并未完全取代人工监督。根据AlphaSense的经纪研究，已成功实现规模化扩展的常见临床用例包括方案复杂性评估、安全性叙述以及临床报告的起草。 阿加波博士表示，对实际应用的这种日益关注表明该行业已不再单纯依靠潜力运营，而是如今处于“实际AI效益的前沿”。在一通Tegus专家洞察（Tegus Expert Insights）的通话中，一家中型生物制药公司的首席医疗官表示，实施工作流程自动化和大型语言模型（LLM）功能已经在研发、监管和商业等职能领域带来了效率提升和健康的投资回报率。基于这些成功的实际部署案例，阿加波博士将自己描述为对药物研发中AI的未来走向持“务实的乐观态度”。 人工智能在早期临床试验数据方面也取得了可衡量的成果。由人工智能设计的药物在一期临床试验的成功率在80%至90%之间，几乎是历史行业平均水平50%的两倍。尽管对人工智能在该领域的进展感到鼓舞，但阿加波博士对他的热情持保留态度：一旦这些早期资产进入二期临床试验，它们的成功率通常会回落至平均水平，表现与常规发现的药物非常相似。 第二章 新药物研发经济学 历史上，在美国将一种新药推向市场平均需要超过12年时间和22亿美元。2026年会是人工智能最终显著缩短药物研发时间和成本的那一年吗？在这一方面的进展比乐观人士的期望要慢，尤其是在临床试验阶段，此时人类生物学很快成为一个限制因素。 当人们谈论缩短时间表和诸如此类的事情时，他们总是在关注早期开发……一旦我们进入试验阶段，我们就进入了另一种时间范畴。我们进入了运营时间。无论你有多少英伟达的芯片，患者的药物代谢速度都不会更快。 阿加波夫博士，前葛兰素史克公司数据科学总监，2026年4月通话 尽管在后期阶段，人类生物学的硬性限制依然存在，但利用人工智能优化运营执行仍能带来巨大的投资回报收益。据AlphaSense的经纪研究显示，通过加速站点选择、患者招募和监管提交准备等临床步骤，可将传统开发时间表整体缩短长达14个月。 尽管行业已显现出令人鼓舞的早期功效迹象，但企业要收回其人工智能投资的全额回报将需要更长的时间。正如阿加波博士所指出的：“我们已经扭转了局面，但我们还没有……达到人们所期望的稳操胜券。” 第三章 AI闭环实验室 生物医药行业正迅速从AI试点项目转向工业级应用。这一转变的一个关键例证是闭环实验室的兴起，其中AI设计实验，机器人执行，并将结果反馈至系统以优化下一次测试。这种方法有助于提高效率，同时消除了重复性实验操作的需求。 阿加波博士将AI闭环实验室指出为一个“乏味的运营胜利”的典型案例，这种胜利将驱动效率提升，而不仅仅是“让大量科学家在实验室并肩工作”。文档趋势研究表明，在过去一年中，AlphaSense医疗领域内容中“自动驾驶实验室”的提及次数激增。 礼来公司与英伟达于1月份宣布的100亿美元合作，是这种自动驾驶模式的突出范例。礼来尖端的人工智能工厂利用英伟达的端到端架构，训练大规模生物医学基础模型，并在工业规模上执行分子设计。 战略影响深远。通过开放像Lilly TuneLab这样的机器学习平台，大型制药公司正将人工智能模型转变为一种广泛可获得的商品。阿加波夫博士表示，这并非为了公平竞争，而是为大型制药公司创造了一道“社会护城河”，有效侵蚀了技术生物公司的竞争优势。 如果莉莉都在做那件事，那你这里还有什么特别的？你不再拥有这项秘密技术和特殊知识了。它们已经被变成了商品。你如今在这个世界上的目的是什么？ 阿加波夫博士，前葛兰素史克公司数据科学总监，2026年4月通话 第四章 临床试验中的数字孪生 数字孪生是又一个将承诺转化为初步成果的例子。与依赖传统安慰剂组不同，人工智能使用虚拟病人模型来预测个体在未接受治疗的情况下本应如何进展。这些计算机模拟临床试验具有独特的优势，通过补充对照组，有可能节省资金并减轻患者负担。趋势研究文献显示，关于数字孪生的讨论日益增多，提及“计算机模拟临床试验”的内容在过去一年中在AlphaSense医疗领域信息中激增。 然而，该领域的进展仍然有限，目前的大多数应用仍集中于统计建模，而非真正的机制复制。阿加波夫博士表示，我们“远未达到”用数字孪生替代真实人类患者的程度，因为该行业缺乏全面的生物模型来完全替代人类参与者。 要实现真正的规模，专家表示，数字孪生必须超越这些统计模型，进化为预测性、机制性的模型，从而能够准确模拟复杂的疾病状态。构建这些机制性模型的主要障碍之一是可用患者数据的质量和完整性。例如，一家临床阶段生物制药公司的临床开发负责人表示，在评估用于像肌萎缩侧索硬化症（ALS）这样的罕见病的数字孪生时，合成控制模型难以超越公共数据库，因为它们缺乏准确追踪疾病进展所必需的关键生物标志物。监管机构的接受仍然是一个关键障碍。美国食品药品监督管理局（FDA）（以及欧洲的欧洲药品管理局）在完全模拟的队列被接受用于关键性试验之前，要求提供极高的证明责任。 第五章 人工智能监管 2025年，阿加波博士警告称，人工智能系统过于专注于模式匹配，而未能展现因果关系推理。监管机构此后着手处理这一问题，美国食品药品监督管理局（FDA）和欧洲药品管理局（EMA）均要求药物开发者证明具体的生物学因果关系，而非仅仅是统计相关性。就连阿加波博士也对“监管机构提出这些棘手问题的速度之快”感到惊讶。 这些法规的综合效果提高了AI药物审批的门槛，有效筛选掉了缺乏生物学关联的纯技术型公司。AlphaSense提供的经纪研究认为，新的监管框架要求采用更结构化的方法，要求开发者识别明确的因果关系异常，并确认靶点结合。在Tegus专家洞察的通话中，一家医疗情报公司的前医学总监解释说，欧洲药品管理局现在明确要求就生成缺失科学数据的算法提供透明度。结果：如果AI平台识别到一个在统计上看似完美的靶点，但依赖于一个生物学对人类无法解释的“黑箱”模型，它将面临严格的监管审查，很可能被拒绝。 为适应新形势，该行业被迫改变其监管审批方式。例如，一位监管专家指出，由于美国食品药品监督管理局不再要求进行两次重复试验， III期临床试验阶段，企业现在必须将精力转向建立生物学有效性，并展示该疗法如何具体影响药效学。专家总结当前的批准框架为证明“生物学有效性，强调机制、生物标志物和汇聚的数据集”。中介研究显示，这一格局为纯技术公司设置了高门槛，因为FDA指南高度重视数据完整性、可重复性和人类监督。 尽管这一监管框架在短期内可能带来合规挑战，但专家表示，它通过要求更深入的作用机制证据，从长远来看有望提升管道质量。 第五章 竞争格局变化 人工智能工具的快速整合与开源正在加剧赢家与输家之间的鸿沟。那些通过积累枯燥的运营胜利，以及利用庞大、独特数据集来工业化这些流程的大型制药公司，是最大的受益者。相反，那些依赖仅基于相关性模型或无专有生物学或因果验证的生成化学的人工智能初创公司，则最为脆弱。 那些纯粹押注技术的玩家…将表现不佳。这项技术几乎没有护城河。但数据方面则有巨大的护城河。你拥有独特的数据产品吗？你拥有别人没有的数据吗？你将数据与技术、与人工智能结合的方式，是否是独一无二的呢？ 阿加波夫博士，前葛兰素史克公司数据科学总监，2026年4月通话 数据尤其成为一种关键的不同iator。专家们指出，专有数据的持续积累是一项主要的竞争优势，因为它减少了对外部数据源的依赖。由于公开数据集中存在大量错误，被迫使用这些数据的公司必须投入额外的时间进行数据整理。 展望未来 将人工智能视为万能药的时代已经让位于更注重实际操作的执行阶段。虽然这项技术并非灵丹妙药，但有效运用人工智能的企业已将其转变为重要的价值驱动因素。 在此即时机遇之外，在中期内，人工智能将成为成功团队的必备条件——其程度将深植于运营战略之中，密不可分。阿加波博士表示，五年之内，随着这项技术趋于商品化，“我们将忘记这些事物背后有人工智能”的存在。尽管市场热潮已退，阿加波博士指出，这种新的务实现实对行业而言总体是积极的。 当我们身处这种盛大的炒作氛围中时，它鼓励了两种心态。它要么鼓励完全的轻信，要么鼓励完全的犬儒主义。这两种心态都源于无知。 我们不得不面对一个更艰巨的任务：[要弄清楚]，“我们应该如何解读正在发生的事情？什么才是好的？什么应该保留？什么我们可以做得更好？”我认为我们正在逐渐学会做得更好，并且实际上将许多这样的承诺转化为能为我们带来实际效益的产品和方法。 关于AlphaSense 全球最顶尖的公司都依赖AlphaSense来消除决策中的不确定性。基于经过验证的人工智能技术，AlphaSense为您提供可靠内容的市场洞察。我们的公共及私有内容库涵盖股票研究报告、公司文件、活动记录、专家电话会议、新闻、行业期刊以及客户自身的研究内容。我们的平台已获得超过6000家企业客户的信赖，其中包括标准普尔500指数公司中的大多数企业。 成立于2011年，AlphaSense总部位于纽约市，在全球拥有超过2000名员工，并在美国、英国、芬兰、印度和新加坡设有办事处。 在 AlphaSense.ai 了解更多