人工智能在临床试验领域应用最新趋势洞察

临床试验中人工智能（AI）应用近期趋势的观点 Director, Head of Researchdhooker@bourne-partners.com+1 980-414-0945唐纳德·休克 (Donald Hooker), CFA 目录 临床试验中人工智能应用的关键要点 4 jjohnson@bourne-partners.com+1 980-372-2491杰里米·约翰逊高级副总裁，投行部负责人 第二节：填补人工智能监管空白 13第三节：运用人工智能应对临床试验复杂性 22第五节：供应商简介 43第一部分：临床试验复杂性的增加 5第四部分：估值考量 34 Managing Directorjwest@bourne-partners.com+44 7456-427-468詹姆斯·韦斯特 附录：博恩合作伙伴概览60 Directorjcurtis@bourne-partners.com+1 980-372-2566杰克·柯蒂斯 Vice Presidentrsilvester@bourne-partners.com+1 980-372-7450瑞安·西尔维斯特 医药服务与技术团队简介 jjohnson@bourne-partners.com+1 980-372-2491杰里米·约翰逊高级副总裁，投行部负责人 Managing Directorjwest@bourne-partners.com+44 7456-427-468詹姆斯·韦斯特 jcurtis@bourne-partners.com+1 980-372-2566杰克·柯蒂斯导演 rsilvester@bourne-partners.com+1 980-372-7450瑞安·西尔维斯特副总统 Senior Associatenickt@bourne-partners.com+1 980-372-7567尼科斯·特里安塔菲利迪斯 shouser@bourne-partners.com+1 980-366-0341肖尔顿·豪泽合伙人 Associatebhardy@bourne-partners.com+1 980-737-9104布莱克特·哈迪 临床试验的AI赋能要点 我们越来越多地从我们的生物制药公司、合同研究组织（CRO）和试验站点网络合作伙伴那里听到关于利用人工智能（AI）来更好地设计和执行临床试验的潜在机会——尤其是在药物开发日益复杂的情况下。与此同时，我们看到临床试验领域的垂直SaaS供应商正成功使用AI来更好地利用其专有数据，并强调其领域专业知识。 尽管资金环境有所改善，但临床试验申办方、CRO（合同研究组织）和研究中心网络仍在不断增加的临床试验复杂性面前继续面临挑战。而且，在与我们沟通的高管中，似乎越来越多人认识到，至少在Tufts药物开发研究中心，其中一部分增加的复杂性是“自我引发”的——该中心最近的一项研究表明，如今临床试验中收集的数据有超过三分之一要么是“非核心”的，要么是“非必要的”。 我们持续从赞助商、CRO（合同研究组织）和SaaS/软件开发者那里听到关于在整个临床试验流程中嵌入AI的机会，例如试验规划和设计、随机化、试验物料管理以及站点监测。在我们看来，AI驱动的效率提升的大部分增量机会将出现在临床试验的前端，包括使用AI赋能的“数字孪生”模拟和方案设计。例如，AI赋能的分析可以提供对类似方案设计影响的预测性洞察，并突出简化试验执行方式的机会。 此外，我们预计自主AI的兴起可能导致软件/SaaS行业出现更明显的垂直化——即专注于特定“垂直领域”的专业SaaS供应商，例如临床试验领域。在过去一年中，我们注意到人们日益担忧自主AI的兴起可能通过允许客户自行（和定制）开发内部软件应用，从而将软件开发商品化。然而，我们认为这主要适用于提供通用解决方案以应对跨多个行业常规工作流的“横向”SaaS供应商。我们认为，这并不适用于拥有自主数据资产和高度监管环境中的领域专业知识的垂直SaaS供应商。事实上，我们认为AI反而可能提升许多垂直SaaS应用的竞争力，而非取代它们。 最后，展望未来，我们看到美国食品药品监督管理局（FDA）即将最终确定2025年1月的 draft 监管指南，这被视为AI在临床试验中应用的一个潜在重要催化剂——本质上有助于“降低风险”，促进AI相关创新的应用和采纳。在我们看来，由于许多制药公司和生物技术公司具有风险规避特性，临床试验中AI应用缺乏明确监管，已阻碍了AI技术的全面采纳。 临床试验日益复杂化 临床试验复杂性驱动因素 过去一年，生物医药领域的融资环境总体有所改善，这应为未来的临床试验活动带来积极信号。这是好消息。但坏消息是，申办方仍在不断增加的临床试验复杂性和药物研发成本方面面临挑战。为应对此问题，我们越来越多地听到药企高管和私募股权投资者谈论利用人工智能（AI）精简临床试验的机会。 反弹的融资，但持续的复杂性。我们认为，生物制药领域的融资（终于）在数年的《降低通胀法案》（IRA）不利因素——例如美联储加息、2022年的影响以及与即将上任的特朗普政府相关的监管不确定性——之后正在恢复。然而，临床试验的复杂性持续增长至III期，正如自2012年以来平均每项临床试验收集的数据量增加了六倍所凸显的那样。 治疗混合物导致复杂性增加。肿瘤学、中枢神经系统疾病和传染病主导着当今的临床试验管线。这些治疗类别中的每一个都带来了巨大的复杂性和数据管理挑战。特别是肿瘤学临床试验，由于其癌症的异质性、对生物标志物和分子筛选的需求以及使用适应性研究设计，在执行上具有独特的复杂性。 生物制剂处罚驱动临床研究管线走向复杂治疗。我们相信，IRA对生物制剂的有利监管待遇正将投资者兴趣从简单的Small Molecule 药物引向更复杂、分子量更大的生物制剂。这似乎在早期研究阶段尤其明显，据我们看来，这表明IRA向复杂生物制剂研发倾斜的激励措施可能会随着时间的推移而变得更加突出。 复杂罕见药的激励措施扩展。“2025年一大笔美债法案”实质性扩大了罕见药在IRA医疗保险价格谈判中的豁免。反过来，我们预计这将推动更多投资资金流向这些药物的研发。由于这些研究通常涉及为特定小众群体量身定制的复杂精准药物（主要是生物制剂），因此罕见病的临床试验执行起来尤为困难。 自我引发的复杂性。似乎生物制药高管中，我们接触到的许多人越来越认识到，临床试验日益增长的复杂性至少部分是“自我引发”的——也就是说，由于收集了与关键终点无关的、塔夫茨药物开发研究中心（Tufts Center for theStudy of Drug Development）认为多余的数据。事实上，一项最近的研究表明，如今临床试验中收集的数据中，超过三分之一被认为在性质上是“非核心”或“非必要”的。 临床试验资助环境反弹… 过去一年，生物医药领域的融资环境显著反弹，这应为未来的临床试验活动带来积极信号。此前经历了多年挑战期，生物医药赞助商面临美联储激进加息、2022年《降低通胀法案》（IRA）的通过（及其后续影响），以及与2025年入主白宫的特朗普政府相关的各种监管不确定性。 ……但临床试验的复杂性仍然是主要挑战。 在融资环境改善的情况下，我们预计未来临床试验申办方面临的主要挑战将是药物研发的日益复杂化。这种复杂性在平均一项III期临床试验收集的数据量爆炸性增长中体现得最为明显——从2012年的92.9万份增长到2025年的600万份，增长了六倍。对于临床试验申办方而言，这种复杂性正导致成本增加和研究时间表延误。 临床试验的复杂性绝非“新”问题。然而，在过去一年中，我们注意到赞助商们对此问题的普遍性和紧迫性有了深刻体会。其中一部分复杂性源于所开发疗法的固有特性。但在我们看来，生物制药高管中似乎也日益认识到，这部分复杂性存在“自我诱导”的因素——例如，来自软件应用、互联可穿戴设备和移动设备的海量数据收集，以及采用去中心化临床试验设计等。 复杂性对生物制药赞助商来说是问题，因为它会增加药物研发的不必要成本。事实上，新药研发的平均成本（包括失败）已从2010年的约8.02亿美元增长到2025年的约26亿美元，隐含年复合增长率约为8%。临床试验的复杂性意味着每个平均试验中会有更多的筛选失败、偏离和方案修订（每次修订平均使研究延迟三个月）。此外，复杂性给患者和研究者站点带来了巨大负担，从而削弱了赞助商吸引和留住其临床试验参与者的能力。 日益关注更复杂的治疗类别 依我们之见，临床试验日益复杂的部分原因在于所针对的治疗领域的性质。我们认为，当前临床试验管线中超过一半的药物是针对肿瘤学、中枢神经系统疾病和传染病等独特复杂的治疗领域。 我们预计肿瘤学将继续是药物开发领域最主要的治疗重点，在未来几年内，其临床试验活动将占约35%-40%。这很重要，因为肿瘤学的临床试验被认为是最复杂的，执行难度大，原因在于疾病本身的异质性（例如，肿瘤类型、亚型和突变），以及需要收集和管理大量的影像、生物标志物、基因组和其他数据。此外，肿瘤药物的临床试验也具有挑战性，需要对患者进行生物标志物和分子筛选以及分组，同时还需要采用适应性研究设计，以便同时评估多种剂量和突变。最后，由于疾病进展相对较快，患者保留率可能较低，这导致需要加强安全性监测和方案修订。 另一个主要的临床试验活动领域是中枢神经系统（CNS）疾病类别，例如阿尔茨海默病、帕金森病、癫痫和多重硬化症等。与肿瘤学类似，我们认为涉及CNS疾病药物的临床试验本质上具有复杂性。大多数CNS疾病是异质性疾病，其生物标志物和作用机制尚不清楚。此外，该领域的临床试验通常需要解释来自患者（和医生）问卷和日记的主观数据。这导致申办方面临数据密集的环境和高安慰剂使用率。 最后，传染病仍然是临床试验的一个重要类别。传染病临床试验需要处理异常大量的数据，因为需要追踪快速变化的病原体、监测传播动态，并在（近）实时中整合和分析各种临床、实验室和流行病学数据。 10 | © 2026 Bourne Partners罚款处罚，专注复杂生物制药 临床试验复杂性的另一个驱动因素是，由于《2022年降低通胀法案》（IRA）对这些生物制剂给予了有利的监管待遇，赞助商日益关注复杂生物制剂。与小分子药物不同，生物制剂是由活细胞生产的，这使得它们在结构上复杂，并且对环境条件敏感。 根据《 IRA法案》，小分子药物在美国食品药品监督管理局最初批准九年后，需接受医疗保险价格谈判，而生物制剂则可免于《 IRA法案》下的医疗保险定价十三年。小分子药物比生物制剂少了四年的定价保护，通常被称为“药片惩罚”（《 IRA法案》前，小分子药物在通用名竞争出现前通常能享受长达十四年的定价保护）。从财务角度看，“药片惩罚”影响重大，因为根据IQVIA研究所的研究，药物在批准后九至十三年的销售额通常占其总销售额的近50%。此外，“药片惩罚”也阻碍了对已批准药物新适应症的追求，因为这类研究通常需要数年时间。 毫不奇怪，对潜在药物的投资决策与预期的未来销售额直接相关，多项研究证实了IRA将投资资金导向更复杂的生物制剂。其中一项研究是《健康事务》期刊的学者链接项目，该研究证实，约77%的投资者表示，IRA于2025年9月发布的论文（注：此处英文原文有误，应为IRA政策）对小型分子药物的研发产生了抑制作用。这在早期研究阶段尤其明显，IRA对更复杂生物制剂的偏好可能会随着时间的推移而更加凸显。从我们的观点来看，这表明... 联邦政策制定者似乎有意解决IRA“药品罚金”问题，以确保创新路径畅通。2025年3月，参议院提出了《治愈法案》（EPIC法案），旨在解决“药品罚金”问题。此后不久，在2025年4月，特朗普总统与卫生部门联合发布了一项备受瞩目的行政命令，指示卫生与公众服务部（HHS）协助推进旨在消除“药品罚金”的立法。然而，EPIC法案未能被纳入2025年7月共和党支持的庞大《宏伟法案》中。截至目前，该立法的合著者数量有限，且尚未提交委员会投票（或听证会）。因