AI技术正在重构创新药研发范式，主要体现在早期研发效率的提升上。据弗若斯特沙利文，AI可将早期药物发现时间压缩30%-40%，Absci管理层表示，在早期发现至临床前阶段，AI平均可节约~60%的研发成本。AI技术正从多个维度改变靶点发现、分子筛选与优化等关键环节的研发范式，如英矽智能利用Pharma.AI平台将靶点发现到PCC（临床前候选化合物）提名的周期从行业平均4.5年压缩至18个月。AI制药在早期研发提效方面的价值已初步得到验证，但从分子到药品上市的完整闭环尚未走通，后续关键在于临床数据读出能否支撑更深层的范式变革。
数据是AI制药的重要护城河。在公域数据对所有参与者均等可及，主流算法架构通过学术论文和开源代码快速扩散的情况下，真正决定AI平台性能上限的是高质量、标准化且可持续迭代的私域数据。药企与CXO积累的SAR过程数据、ADMET实验数据、临床数据，以及AI原生公司通过自动化实验室产出的高通量标准化数据，对模型训练的价值更高。以Recursion为代表的AI原生公司正通过自建湿实验室，构建“模型生成假设-实验验证-数据反哺模型”的闭环飞轮，形成数据壁垒。我们认为，未来AI制药的核心竞争可能将是数据资产与闭环能力的竞争。
行业估值逻辑已从平台叙事切换至临床与BD兑现。全球尚无AI生成药物完成关键III期临床验证，行业仍处概念验证阶段，市场关注焦点正由平台能力本身转向管线资产、数据读出和商业化兑现。尽管2025年以来AI相关医药交易总金额快速增长，传统药企合作热情显著提升，但首付款占比仍较低，反映出传统药企对AI平台仍持审慎态度。此外，多家海外AI制药企业曾经历了管线的挫折，也说明临床结果仍是检验平台价值的金标准。2026年起，多家全球AI制药公司的核心管线将迎来数据读出，若能够持续验证AI在临床获益，AI制药行业有望从概念验证迈向价值兑现。
AI制药行业核心壁垒在于数据。在算法层面，学术界的快速迭代使得单纯的算法优势窗口通常较短，而高质量的专有数据资产则具有显著的时间壁垒和资本壁垒。庞大的标准化实验数据需要大量时间投入和资本支出，且难以通过捷径复制。整体而言，我们认为，数据已成为AI制药领域最核心的竞争壁垒。在公域数据对所有参与者均等可及、主流算法架构通过学术论文和开源代码快速扩散的情况下，私域数据的规模与质量正在成为各家AI制药企业之间最核心的差异化壁垒。
AI制药行业发展：传统药企的积极拥抱与AI制药公司的崛起。AI制药产业格局正在经历快速变革。据医药魔方，2024年及以前，AI制药领域的合作尚处于尝试阶段，合作范围多局限于少数靶点或单一项目，平均前期付款多集中在500-1,500万美元，里程碑付款也极少突破5亿美元。而2025年以来，随着AI技术的持续突破，基于AI技术相关的医药交易数量和交易规模在2025年均实现大幅增长。我们认为，面对专利悬崖的巨大压力，AI技术凭借其在缩短研发周期的显著优势，正成为除外部资产引进外，MNC加速管线扩张、对冲专利到期风险的又一核心战略。MNC通过内部建设+外部合作双轮驱动，加速构建以AI为基础的整体解决方案。因此，AI制药领域的商业化合作正在快速发生结构性变化：单笔交易规模快速增长，合作周期被显著拉长，合作领域随着研发热点和AI制药应用边界的扩大而逐渐丰富，合作项目类型逐渐丰富。
中国AI制药行业：从追赶到引领。在中国政府的政策鼎力支持、庞大且极具性价比的高级研发人才红利、以及香港联合交易所18A生物科技上市规则等全球多元化资本市场的强力助推下，中国AI制药企业呈现出有别于欧美的独特商业活力与估值溢价体系。凭借在软硬件一体化工程实施能力、极速的临床推进效率上的显著优势，中国头部企业已经从简单的技术追随者，正逐步成长为全球医药研发基础设施与源头创新的重要供给方。展望未来，我们看好中国AIDD技术的长期发展潜力。中国拥有庞大的患者基数和日益完善的电子病历及多组学数据库，这为训练具有超高参数量的疾病生物学大模型提供了丰富的数据源。在临床试验规模方面，中国的临床试验总量已超过美国，并在此后逐年扩大领先优势；2025年，中国共开展了约7,100-7,700项临床试验，显著高于美国的约6,200-6,300项。如果对于临床试验数据加以有效利用，中国的海量临床数据有望加速AI算法的迭代。出海授权（License-out）成为AI平台的初步验证。当前，中国AIDD企业不再局限于扮演计算外包服务商（In-silico CRO）的角色，而是以First-in-Class或Best-in-Class源头创新者的身份，将经过充分平台验证的高价值管线的海外开发与商业化权益授权给欧美跨国药企（MNCs）或生物制药公司。例如，晶泰控股在2025年与DoveTree达成了总潜在价值超过60亿美元的重大管线合作协议，覆盖肿瘤、神经系统等多个大病种领域；英矽智能则与赛诺菲、礼来（Eli Lilly）等产业巨头达成了多项预付款达数千万至上亿美元的的战略药物发现合作。这些具有标志性意义的交易不仅为本土企业带来了充沛的现金流，更证明了中国企业的AI底层架构算法与新颖靶点发现能力已经获得了全球MNC以及biotech企业的背书。
