中国医药：AI有望改变创新药研发范式

AI有望改变创新药研发范式 我们认为，当前AI制药的价值主要体现在早期研发效率的提升上。据弗若斯特沙利文，AI可将早期药物发现时间压缩30%-40%。当前，监管框架持续完善，传统药企与AI原生公司加速合作，AI制药正处于从研发提效工具迈向创新药研发范式重构的转折期。我们认为，行业真正的分水岭不在于效率验证，而在于临床成功率验证，即AI制药公司管线的临床数据读出能否证明AI不仅能提升药物研发效率，更能提升临床成功率。此外，我们认为，AI制药的核心壁垒正从算法转向数据资产，拥有高质量私域数据与闭环迭代能力的企业有望建立竞争优势。 中国医药行业 武煜, CFA(852) 3900 0842jillwu@cmbi.com.hk 王云逸(852) 3916 1729cathywang@cmbi.com.hk AI重构药物研发全链条，早期效率红利已率先显现。传统创新药研发长期受困于高成本、长周期和低成功率，AI技术正在改变靶点发现、分子筛选与优化等关键环节的研发范式。小分子领域，生成式化学及多模态属性预测已显著压缩研发周期，如英矽智能（3696 HK，未评级）利用Pharma.AI平台将靶点发现到PCC（临床前候选化合物）提名的周期从行业平均4.5年压缩至18个月。大分子领域，蛋白质结构预测与抗体从头设计正推动药物发现从传统筛选转向设计-预测-验证。与此同时，美国FDA与欧洲药品管理局（EMA）联合发布AI实践十项原则，为技术落地提供制度支撑。我们认为，AI制药在早期研发提效方面的价值已初步得到验证，但从分子到药品上市的完整闭环尚未走通，后续关键在于临床数据读出能否支撑更深层的范式变革。 数据是AI制药的重要护城河。我们认为，在公域数据对所有参与者均等可及，主流算法架构通过学术论文和开源代码快速扩散的情况下，真正决定AI平台性能上限的是高质量、标准化且可持续迭代的私域数据。公开数据虽构成行业共同起点，但其噪声、偏倚和阴性数据缺失等问题，制约了模型的泛化能力。相比之下，药企与CXO积累的SAR过程数据、ADMET实验数据、临床数据，以及AI原生公司通过自动化实验室产出的高通量标准化数据，对模型训练的价值更高。因此，以Recursion（RXRX US，未评级）为代表的AI原生公司正通过自建湿实验室，构建“模型生成假设-实验验证-数据反哺模型”的闭环飞轮，形成数据壁垒。我们认为，未来AI制药的核心竞争可能将是数据资产与闭环能力的竞争。 行业估值逻辑已从平台叙事切换至临床与BD兑现。全球尚无AI生成药物完成关键III期临床验证，行业仍处概念验证阶段，市场关注焦点正由平台能力本身转向管线资产、数据读出和商业化兑现。尽管2025年以来AI相关医药交易总金额快速增长，传统药企合作热情显著提升，但首付款占比仍较低，反映出传统药企对AI平台仍持审慎态度。此外，多家海外AI制药企业曾经历了管线的挫折，也说明临床结果仍是检验平台价值的金标准。2026年起，多家全球AI制药公司的核心管线将迎来数据读出，若能够持续验证AI在临床获益，AI制药行业有望从概念验证迈向价值兑现。 目录 AI技术将带来创新药物研发的工业革命...........................................3 跨越制药界的“反摩尔定律”...............................................................................................3AI在早期药物发现与靶点识别中的应用...........................................................................3小分子药物研发：生成式化学与多模态属性预测引擎......................................................4大分子与生物药研发：从蛋白质结构预测到抗体设计......................................................9临床试验的AI重构：数字孪生、患者分层与成功率预测...............................................14 FDA积极推进AI监管体系建设.......................................................17 FDA的AI内生能力建设.................................................................................................17基于风险的可信度评估框架：FDA发布决策支持指南草案............................................18监管共识：FDA与EMA联合发布十项指导原则............................................................18临床前评价演变：新方法论（NAMs）加快应用............................................................19临床试验的数字化重构：AI辅助提升效率，监管保持开放谨慎.....................................20 AI制药行业核心壁垒在于数据.........................................................20 AI制药行业发展：传统药企的积极拥抱与AI制药公司的崛起........22 AI制药公司商业模式的迭代...........................................................................................27全球资本从狂热走向理性验证........................................................................................28 中国AI制药行业：从追赶到引领....................................................30 AI制药代表企业..............................................................................30 Recursion Pharmaceuticals (RXRX US,未评级)...........................................................30Schrödinger, Inc. (SDGR US,未评级)...........................................................................35Absci (ABSI US,未评级)................................................................................................37Generate Biomedicines (GENB US,未评级).................................................................39英矽智能(3696 HK,未评级)..........................................................................................41 AI技术将带来创新药物研发的工业革命 跨越制药界的“反摩尔定律” 全球医药产业长期面临“反摩尔定律”（Eroom's Law）的效率困境：尽管基因组学、高通量筛选和结构生物学等底层技术持续进步，但单款创新药物的研发成本仍在持续攀升，获批上市的新药数量并未实现成比例的增长。在传统研发模式下，一款新药从早期发现到商业化上市通常需要10-15年，平均研发投入超20亿美元，且超过90%的候选药物进入临床后因疗效不足或安全性问题而失败。我们认为，传统模式的效率瓶颈集中于三个关键环节：1）靶点发现与验证阶段，研发人员依赖组学数据与文献识别疾病相关靶点，但验证周期长、失败率高；2）先导化合物发现阶段，高通量筛选虽可在短期内检测数十万化合物，但其覆盖的化学空间相对于理论可成药空间（约10⁶⁰量级）仍极为有限；3）临床开发阶段，患者招募困难、终点设计欠优、生物标志物缺失等问题进一步拉长开发周期并增加失败风险。 AI与机器学习技术正从多个维度重构创新药研发流程。据弗若斯特沙利文，AI可将早期药物发现阶段的研发周期压缩30%-40%。Absci（ABSI US，未评级）管理层表示，在早期发现至临床前阶段，AI平均可节约~60%的研发成本。在临床成功率方面，据波士顿咨询发表在《Drug Discovery Today》的研究统计，传统方法发现的候选药物I期临床成功率通常在40%-65%，而AI驱动的候选药物同阶段成功率可达80%-90%；整体临床成功概率有望从5%-10%提升至9%-18%。我们认为，上述数据表明AI的价值已不局限于效率提升，而是开始触及研发成功率这一更核心的行业痛点，制药行业正逐步从AI赋能（AI-Enabled）向AI原生（AI-Native）的研发架构演进。 资料来源：弗若斯特沙利文，英矽智能招股书，招银国际环球市场 AI在早期药物发现与靶点识别中的应用 药物研发的起点是确定一个与疾病因果相关且可被药物调控的生物学靶点。传统的靶点发现高度依赖于基础生物学研究的积累，需进行耗时的体外细胞实验和体内动物实验，且往往局限于已知的生物学通路。从疾病关联基因的识别到靶点功能验证，通常需要数年的实验周期。AI技术通过对海量多模态数据的降维与模式识别，加速实现对疾病机制的深度洞察。 知识图谱构建与多组学数据整合 传统研发模式中，科学家面临着信息孤岛，而自然语言处理（NLP）和计算机视觉技术，能够自主阅读并处理大量科学文献、专利、电子病历（EHR）和临床试验数据，并将这些碎片化的信息拼接成庞大的生物医学知识图谱。这些图谱不仅能够将疾病、基因、蛋白质、化合物、表型等实体及其关系进行结构化表征，还能利用图推理算法挖掘隐含但尚未被文献直接证实的潜在“靶标-疾病”关联，大幅减少早期研究所需时间。此外，深度学习模型能够从基因组学（如全基因组关联研究（GWAS））、转录组学（如转录组差异表达分析）和蛋白质组学（蛋白质互作网络）等多组学数据中识别出患者人群的关键差异表达分子和关键信号通路。 以英矽智能及其核心的Pharma.ai为例，其内部的PandaOmics应用程序平台将经典的生物信息学方法与其基于iPANDA算法的信号通路分析相结合，实现靶点发现。PandaOmics4.0（2023年11月24日发布）进一步整合了大语言模型（LLM），推出了自动化基因-疾病 报 告 系 统 （Gene-Disease Report） 。 该 系 统 不 仅 评 估 靶 点 与 疾 病 之 间 的机 制 联 系（Mechanistic Link），还可基于多模态组学、文献、财务指标和专家见解等在内的多种数据，从靶点与目标疾病的关联性、可成药性以及商业管线竞争力等维度进行量化评分和适应症优先级排序，从而大幅缩减靶点发现所需时间。比如，利用PandaOmics，英矽智能仅用18个月便完成了TNIK这一纤维化相关的新型机制靶点发现到临床前候选化合物提名的全过程，远快于约4.5年的药物研发行业平均速度。 但目前阶段，A