Genprex, Inc. 是一家临床阶段的基因治疗公司，致力于为有未满足医疗需求的大型患者群体开发基于基因的治疗方法。公司拥有两种平台：肿瘤学和糖尿病基因治疗。
肿瘤学平台：
- 公司的领先肿瘤学药物候选者，REQORSA® 基因治疗（通用名：quaratusugene ozeplasmid），最初正在与已批准的癌症药物联合开发，用于治疗非小细胞肺癌（NSCLC）和小细胞肺癌（SCLC）。
- REQORSA 对癌细胞具有多模式作用，包括降低癌细胞生长、中断细胞信号通路、重新建立癌细胞凋亡途径以及增强对癌细胞的免疫反应。
- 公司与德克萨斯大学MD安德森癌症中心（MD Anderson）合作，以确定预测患者对 REQORSA 反应的生物标志物。
- Acclaim-1 研究（1/2 期临床试验）目前正在进行 2a 期扩展部分，使用 REQORSA 和 AstraZeneca 的 Tagrisso®（osimertinib）治疗晚期 NSCLC 患者。
- Acclaim-3 研究（1/2 期临床试验）目前正在进行 2 期扩展部分，使用 REQORSA 和 Genentech, Inc. 的 Tecentriq®（atezolizumab）作为广泛期小细胞肺癌（ES-SCLC）患者的维持治疗。
- 两种临床研究都获得了 FDA 快速通道指定，Acclaim-3 还获得了孤儿药指定。
糖尿病基因治疗：
- Genprex 从匹兹堡大学获得了专有技术，用于开发治疗 1 型和 2 型糖尿病的基因治疗产品。
- 该方法涉及将含有 Pdx1 和 MafA 基因的腺相关病毒（AAV）载体直接输送到胰腺导管。
- GPX-002 正在开发用于治疗 1 型和 2 型糖尿病，通过将胰腺中的 α 细胞转化为功能性 β 样细胞，这些细胞可以产生胰岛素，但可能与 β 细胞足够不同，以逃避身体的免疫系统。
- 公司已于 2025 年 12 月提交了与 FDA 会面的请求，以讨论启动人体临床试验所需的 IND 启用前临床研究。
财务状况：
- Genprex 自成立以来一直处于亏损状态，截至 2026 年 3 月 31 日，累计亏损为 1.75 亿美元。
- 公司主要通过出售和发行股票来资助其运营。
- 公司预计其当前现金将足以支付其必要的运营和预期的临床试验活动，直至 2027 年下半年。
- 公司需要筹集更多资金来继续其开发和运营，但无法保证其计划或策略将有效实施，以充分缓解或减轻上述条件和事件。
风险因素：
- 公司面临许多风险和不确定性，包括无法筹集更多资金、无法维持流动性、无法继续作为持续经营实体、无法保持纳斯达克资本市场的上市要求、无法有效竞争以及无法开发出有市场接受度的产品。
