新标准：人工智能如何重塑临床试验的设计、执行与披露

新标准： 人工智能如何重塑临床试验的设计、执行与披露 新标准： 人工智能如何重塑临床试验的设计、执行与披露 执行摘要 人工智能在临床试验中已不再是实验性技术，其正在切实彻底改变工作执行方式。然而，这种变革并非源于颠覆性技术或彻底的自动化。相反，人工智能已悄然融入临床开发的核心运营环节，加速决策、减轻人工负担并改善试验结果。 本战略指南探讨了人工智能如何重塑临床工作流程——这不仅体现在试验设计或法规遵从性方面，而是贯穿整个试验生命周期。它为领先团队提供了切实可行的蓝图，展示如何以可衡量的方式应用人工智能技术，涵盖从方案可行性、患者群建模到临床试验披露与透明度等各个环节。 本手册通过Citeline的SmartSolutions套件和TrialScope Disclose的真实案例，展示了由人工智能驱动的新标准，以及临床团队如何能立即从中受益。 新标准： 人工智能如何重塑临床试验的设计、执行与披露 悄然兴起的变革 多年来，人工智能始终被寄予厚望——被视为可能最终改变临床研究的未来突破。但这场革命早已拉开序幕，且其实用性远超许多人的预期。 人工智能并非要取代临床医生、科学家或法规团队。而是对其进行增强：将手动操作自动化、将复杂流程精简化、从信息噪音中挖掘深刻见解。 当今环境下，试验团队面临着日益增长的压力： •在不增加风险的前提下缩短时间线根据ClinicalTrials.gov数据，2024年各阶段已完成临床试验的中位时长如下： 1 活跃的临床试验过程累计需要近九年时间。再加上临床前活动以及获得批准所需的时间，申办方将一种药物推向市场需要耗费超过十年的时间。 新标准： 人工智能如何重塑临床试验的设计、执行与披露 •设计更具包容性和现实可行性的试验方案 随着试验方案日趋复杂，方案修正的平均次数急剧增加。根据塔夫茨药物开发研究中心（TuftsCSDD）2022年的一项研究结果，I至IV期试验中，有76%的方案至少需要一次修正，高于2015年的57%。平均修正次数增加了60%，从每项方案2.1次升至3.3次2。 •提升入组表现与试验多样性 患者入组仍是临床试验面临的棘手难题，约37%的研究中心入组不足，11%的中心未能入组任何受试者。3即使成功入组，维持患者参与仍具挑战，根据不同疾病类型和试验复杂性，临床试验中的患者脱落率在10%至30%之间。4 •以更快的速度和更高的透明度完成监管报告 根据2024年一项针对生物制药高管的调查，复杂的监管要求是增加临床试验复杂性的主要挑战之一，也是推高临床试验成本的因素之一。5 新标准：人工智能如何重塑临床试验的设计、执行与披露 在日常工作中，嵌入工具和工作流程中的人工智能已在方案规划、患者可行性评估、研究中心选择和合规性方面帮助满足这些需求。 例如，人工智能可在临床试验设计过程中用于模拟数据，预测受试者结局。一份报告指出，在多项临床试验中，应用机器学习(ML)预测模型可将癌症死亡率降低15%至25%。6 在2019年的一项研究中，辛辛那提儿童医院医学中心发现，采用其基于实时自然语言处理(NLP)和机器学习的自动化临床试验资格筛选系统(ACTES)，可将患者筛选时间缩短34%。临床研究协调员(CRCs)将节省的时间用于与研究相关的行政任务及相关沟通，从而简化了团队协作。ACTES还将筛选的患者数量提高了14.7%，接触的患者数量提高了11.1%，入组的受试者数量提高了11.1%。7 人工智能可被整合到研究中心选择过程中，用于预测研究中心入组率、预估研究中心绩效，并规划试验期间可能出现的任何应急情况8。此外，其还能通过自动化文档处理、评估风险和监控流程以确保合规性，从而简化法规遵从性工作。9 从这些实例可以清楚地看出，问题已不再是“人工智能会改变临床试验吗？”，而是“您的团队是否已因人工智能而改变工作方式？” 新标准： 人工智能如何重塑临床试验的设计、执行与披露 人工智能所带来的实际运营价值 当今最高效的临床团队并非为了创新而创新。他们正在利用人工智能解决多年来阻碍试验进展的实际瓶颈。 以下是人工智能已产生实际影响的领域： 研究中心与研究者筛选 试验方案可行性 挑战: 挑战： 研究团队制定方案时，常常会对患者群体做出假设，但这些假设未必符合实际患者的人口统计学特征，尤其是在涉及服务不足的群体时。这可能导致方案修正、试验延迟以及入组失败。 为临床试验构建潜在研究中心名单可能需要数周时间⸺而这份名单通常未能考虑到患者招募库中可能存在的错位或短缺问题。 人工智能的作用： •基于历史试验表现与患者可及性数据，将试验需求与具相关经验的研究者进行匹配 人工智能的作用： •基于历史试验数据自动生成入选/排除标准，并通过真实世界数据进行验证•在方案定稿前识别潜在风险与错误假设 监管披露 挑战： 披露团队常常需要从非标准化的试验文档中手动提取和整理数据——这个过程可能需要数天甚至数周。 决策支持 挑战： 跨职能团队可能耗费数小时在孤立系统中搜寻临床规划问题的答案。 人工智能的作用： •自动提取、摄取并分类试验方案、统计分析计划(SAPs)及其他文档中的关键字段，用于试验注册和结果报告 人工智能的作用： •通过对话式界面即时从复杂数据集中提取结构化答案，提升规划速度与决策信心 这些并非假设情景。这些是已在申办方、合同研究组织(CROs)和监管团队中实施并得到验证的有效用例。 新标准： 人工智能如何重塑临床试验的设计、执行与披露 现代化的人工智能驱动临床工作流程 人工智能并非孤立工具——它是一种嵌入临床团队已有基础设施的能力。让我们探索Citeline的解决方案如何将这种理论上的AI驱动工作流程付诸实践。 更智能的试验方案设计与可行性分析 工具：Protocol SmartDesign + Cohort SmartBuilder 制定一份临床试验方案可能需要数周时间。作为Citeline的SmartSolutions套件一部分的ProtocolSmartDesign，利用人工智能基于真实世界基准即时生成主要终点和入选/排除标准，从而缩短了方案制定时间。其先进的人工智能模型挖掘60,000个数据源（包括Citeline的黄金标准数据Sitetrove和Trialtrove），生成针对您试验的终点和入选/排除标准。 下一步是确定方案的可行性，这便是Cohort SmartBuilder发挥作用的地方。Cohort SmartBuilder通过真实世界队列验证实现更智能的设计。它利用由NorstellaLinQ真实世界数据资产支持的公开索赔数据和电子病历数据，将入选/排除标准转化为针对特定方案的患者数量，从而实时呈现人口统计学和地理学上的队列影响。 Cohort SmartBuilder与Protocol SmartDesign无缝集成，形成一个强大的组合，共同提供更切合实际的方案、更少的修正和更高的入组信心。 优化的研究中心与研究者匹配 工具：Investigator SmartSelect 借助人工智能的力量，Investigator SmartSelect将临床试验研究者的筛选时间从数周缩短至数分钟。Investigator SmartSelect作为Citeline SmartSolutions套件的一部分，利用基于Citeline行业领先的Sitetrove数据构建的人工智能赋能技术，根据治疗领域、地理位置和试验成功率识别绩效优异的研究中心和研究者。该解决方案采用专有算法，从超过190,000个全球研究中心的530,000多名研究者中筛选数据，并结合专有的绩效数据，生成符合您试验要求的研究者名单。 Investigator SmartSelect可实现更精准的研究中心选择、更快速的启动、更低的风险，并能根据真实患者可及性协调入组策略。 新标准： 人工智能如何重塑临床试验的设计、执行与披露 更快的跨团队解答 工具：Ella，AI助手 寻找临床试验规划问题的答案，可能需要耗费数小时在多个系统及其数据中进行挖掘。有了Citeline的SmartSolutions中包含的人工智能聊天助手Ella，您可以即时获得这些答案。 Ella的自然语言界面允许团队提出临床、管线或可行性问题，并在按下回车键数秒后接收到结构化的、数据驱动的答案——所有操作都在一个界面内完成。这有助于更快做出决策，减少职能间的摩擦，并为战略规划腾出更多时间。 自动化试验披露 工具：集成AI Importer的TrialScope Disclose TrialScope Disclose是行业内最值得信赖的端到端披露解决方案。而统一全球披露表单的AI Importer的加入，进一步优化了披露流程。 AI Importer能够读取试验文档，提 取 用 于 注 册的结构化数据。它能自动对字段进行分类和标记，加快披露准备工作，大幅减少输入信息所需的手动工时。 集成AI Importer的TrialScope Disclose可简化审阅流程，降低合规风险，让您能够满怀信心地监控和衡量合规性。 新标准： 人工智能如何重塑临床试验的设计、执行与披露 人工智能就绪的临床组织机构特征 在临床开发中采用人工智能并不需要推倒重来的数字化改革。它需要对现有工具、工作流程和团队思维模式进行巧妙的调整。 人工智能就绪的团队具有以下特征： 可审计性内置透明度与可追溯性，尤其在监管流 集成化工具 能够相互联通的规划、招募和合规系统。 程中。 无代码智能 文化信任 能够帮助临床医生、可行性分析人员和监管人员的人工智能，无需技术人员介入。 理解人工智能能做什么（以及不能做什么），并支持将其用好。 人工监督 工作流程的设计是为了让人工智能与人类协同工作，而非各自为政。 结论 临床开发中的人工智能已超越理论阶段。其正以潜移默化但强效的方式发挥作用。 从更智能的试验方案设计和可行性分析，到更快速的披露和合规流程，人工智能正在精简流程、降低风险并加速时间线。最具前瞻性的团队不仅是在试验人工智能，更是在利用它来更好地实现运营目标。 借助Citeline的SmartSolutions和TrialScope Disclose，人工智能不再是未来概念——而是您日常工作中的优势所在。 立即预约通话，与我们的临床规划或监管披露专家洽谈。 监管披露 新标准： 人工智能如何重塑临床试验的设计、执行与披露 参考文献 1https://archive.ourworldindata.org/20250818-180101/grapher/average-study-length-by-phase.html [Accessed Aug. 29, 2025] 2Getz K, Smith Z, Botto E, et al. (2024) New Benchmarks on Protocol Amendment Practices, Trends and their Impact on ClinicalTrial Performance., 58(3), 539–548. Available from https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov-/38438658/ [Accessed Sept. 3, 2025]Therapeutic Innovation & Regulatory Science 3Chaudhari N, Ravi R, Gogtay NJ, et al. (2020) Recruitment and retention of the participants in clinical trials: Challenges andsolutions., 11(2), 64–69. Available from https://pmc.ncbi.nlm.nih.go