小核酸药物赛道概览报告
热门领域分析报热门领域分析报告 从整合国内外药企信息，以数据图表还原药企研发、产品、市场实力,研究竞争企业和投资决策的好帮手分析市场动态，让产品更有竞争从整合国内外药企信息，以数据图表还原药企研发、产品、市场实力,研究竞争企业和投资决策的好帮手，分析市场动态，让产品更有竞争力 涵盖国内外所有上市药品，结合医保、基药、中标等数据，提供多维度药品数据查询服务涵盖国内外所有上市药品，结合医保、基药、中标等数据，提供多维度药品数据查询服务。 CONTENTS 小核酸药物的分类国星上义Insight》小核酸药物包括反义寡核苷酸（ASO）、小干扰RNA（siRNA）、微小RNA（miRNA）、小激活RNA（saRNA）、RNA适配体（Aptamer）等。 siRNA 双链，通常为20-25个核苷酸单链，通常为15-30个核苷酸 加载到RNA诱导沉默复合体(RISC)通过mRNA结合和降解抑制基因表达,蛋白质结合和调节或空间位阻阻断基因转录低浓度下的高效能、更好的稳定性、长期疗效，相对更容易更容易的体内递送和无载体要求、简单的化学修饰高亲和力和特异性、强大的抑制潜力、低免疫原性需要组织特异性递送技术毒性一般高于siRNA、活性和长效性通常弱于siRNA复杂的筛选路径、半衰期短数据来源：Insight数据库，瑞博生物招股书 小核酸药物的发展历程火丁香园Insight 技术的贝尔奖 1955年1978年1985年2016年1955年全球截至2025年3月31日，全(VitaveneR）获批SIRNA药书物获批 全球已获批上市的小核酸药物Insight表：全球已获批上市的小核酸药物（续表) GivosiranAlnylam lonis/Akcea批准上市：家族性高乳糜微粒血症,家族性局部脂肪营养不良ASOAlnylam批准上市：转甲状腺素蛋白淀粉样变性多发性神经病siRNA 2025年小核酸药物交易火热X丁香园Insight 10050 2025年小核酸药物交易类型义丁香园1Insight>2025年，全球小核酸药物交易的类型主要是siRNA和ASO药物，其次为适配体、miRNA和saRNA等。 关键交易案例丁香园Insight>在2025年全球小核酸赛道交易中，诺华频繁出手，包括豪掷120亿美元收购RNA疗法公司AvidityBiosciences、」以超50亿美元再次牵手舶望制药加码 Secarna PharmaceuticalsProtalix BioTherapeutics 大家制药株式会社GENESIS PharmaXoma Epi BiotechQMINERIPK1 siRNA(Epibiotech)RIPK1南京大学联环药业抗血栓小核酸(南京大学)0.0021圣因生物礼来制药RNAi for metabolic diseases(Eli Llly)12 2025年全球小核酸药物交易（包含BD交易、并购）国是Insight表：2025年全球小核酸药物交易（包含BD交易、并购）（续表） Institute2025-05-27国为生物信立泰 City Therapeutics渤健制药central nervous system.10.46-靖因药业CRISPR TherapeuticsSRSD1078.95FXI 中国小核酸对外授权交易创纪录丁香园Insight 2020202120222023 中国小核酸对外授权交易概览国星上头Insight>近年来，中国对外授权的小核酸药物的靶点集中在AGT、ANGPTL3、APO3、Lp(a)，已达成交易的企业包括舶望制药、圣因生物、瑞博生物、 日APO CONTENTS 全球小核酸突破性进展丁香园Insight >2026年1月，ASO药物Bepirovirsen（GSK836）在两项Ⅲ期临床试验中取得成功，有望成为全球首款获批的乙肝功能性治愈药物 >2026年1月，圣因生物公布减重RNAi疗法SGB-7342启动I期临床，继Arrowhead之后，圣因生物自主研发的靶向INHBE的siRNA候选药物SGB-7342，在中国I期临床研究中完成首例受试者给药，旨在评估其在超重和肥胖患者中的安全性及疗效，有望在减脂保肌领域跟进全球进度。 小核酸领域的突破已从单一的产品获批，扩展到底层技术平台的创新和全球范围的资源整合。无论是肾科疾病、减重代谢，还是肿瘤等肝外适应症的拓展，都预示着该赛道正进入一个以技术和资本双轮驱动的爆发期。数据来源：Insight数据库，各企业官网，招股书中国在研小核酸药物概览X丁香园「Insight>根据Insight数据库，2025年中国小核酸药物已进入临床研究阶段的研发管线超过100种，占全球500多种处于临床研究阶段的研发管线的占比约为21%，主要聚焦心血管系统疾病（高脂血症及高血压）、罕见病、消化系统疾病（乙肝占比较大）、感染性疾病（乙肝）、内分泌和代谢系统疾病及肿瘤，慢性病占比显著提升，体现本土企业向大适应症倾斜的战略方向；国内临床进展居前的小核酸药物靶点多为PCSK9、AGT、ANGPTL3等。图：中国在研小核酸药物适应症分布情况■心血管系统疾病2%■罕见病■消化系统疾病■感染性疾病 ■泌尿系统疾病■神经系统疾病■肿瘤■骨骼肌肉系统疾病 国内已进入临床阶段的小核酸药物管线（高脂血症）国星上Insight表：国内已进入临床阶段的小核酸药物管线(高脂血症) Company症,高胆固醇血症,家族性高胆固醇血症Arrowhead/ANGPTL3siRNA临床川期：纯合子型家族性高胆固醇血症维亚臻生物 APOAsiRNA2024-03-042024-03-04高血脂患者的心血管事件一级预防APOA临床川期：高血脂患者的心血管事件二级预防2022-10-14临床I期:高血脂患者的心血管事件二级预防,siRNA 国内已进入临床阶段的小核酸药物管线（高脂血症）国星上义Insight表：国内已进入临床阶段的小核酸药物管线（高脂血症）（续表） 石药集团ANGPTL3siRNA Lp(a)siRNA临床期: 高脂蛋白(a)血症2025-06-05临床I期:高脂蛋白(a)血症2025-06-05ANGPTL3siRNA临床期:高脂血症2025-05-06临床I期:高脂血症2025-05-06 国内已进入临床阶段的小核酸药物管线（肿瘤)国星上Insight表：国内已进入临床阶段的小核酸药物管线（肿瘤） XIAPASOAceragen 荷芽医药RPRD1B小核酸临床I/Ⅱ期:实体瘤2025-12-292026-01-23Ocuphire/Rexahn/海昶生物/AKT1ASO临床I/I期: 肝细胞癌2024-07-05临床I/I期: 肝细胞癌2024-07-05The White Oak Group 国内已进入临床阶段的小核酸药物管线（罕见病）国星上Insight表：国内已进入临床阶段的小核酸药物管线（罕见病）(续表) 中美瑞康SOD1siRNA，其他偶联药物 siRNA临床期: C3肾小球病2025-01-22临床期: C3肾小球病2025-01-22 国内已进入临床阶段的小核酸药物管线（高血压）国星上Insight表：国内已进入临床阶段的小核酸药物管线（高血压) 国为生物/信立泰AGTsiRNA 先衍行生物AGTSiRNA临床I期：原发性高血压2025-08-27临床I期：原发性高血压2025-08-27舶望制药/舶临医药/诺华AGTsiRNA临床Ⅱ期:高血压2025-03-05临床I期:高血压2023-11-01 CONTENTS 9020150临床/川期 海外小核酸代表企业和技术平台丁香园InsightAlnylam Pharmaceuticals:全球RNAi疗法龙头 图：Alnylam研发管线 ALN-4324ALN-232 海外小核酸代表企业和技术平台「国星上InsightArrowheadPharmaceuticals：RNAi药物领域的领先企业 UNOVARTIS arrowneao41 中国小核酸代表企业和技术平台Insight舶望制药：siRNA疗法管线布局广泛 图：舶望制药的心血管在研管线 Rare diseaseProductDiscovery INDenablingPhasel 中国小核酸代表企业和技术平台Insight靖因药业：致力成为颠覆慢病防治的领军者图：靖因药业在心脏代谢疾病的研发管线 新siRNA疗法，构建三大重磅产品系列核心管线。 扫码添加小音 申请试扫码添加小音申请试用
