欧盟联合临床评估（JCA）：申办方实施指南

概述

联合临床评估（JCA）框架于2025年1月12日起在欧盟对所有新的肿瘤学和先进疗法药品（ATMPs）实施，旨在改善新药临床证据评估流程，提高公平性、及时性和可及性。JCA报告将提供所有欧盟国家的统一、协调的临床证据评估，但避免价值判断和推荐，由各成员国自行决定药品的临床增量价值。

挑战

赞助商面临六大主要挑战：

1. 确定和定义PICO：不同成员国标准护理差异导致PICO元素变化，需提前预测HTA需求。
2. 同步准备证据：需同时为所有成员国准备证据，而非逐步进行。
3. 管理紧张的提交时间：100天内完成最终文件，时间有限。
4. 管理利益相关者：与多个利益相关者互动机会有限，可能影响及时澄清。
5. 资源和组织挑战：小型赞助商资源压力大，大型公司需跨部门协调。
6. 整合JCA结果与国家HTA流程：需单独沟通经济和社会价值要素。

应对策略

赞助商可采取以下策略：

• 早期整合证据规划：识别证据差距，进行系统性文献综述和间接治疗比较。
• 情景规划：预测JCA评估结果，制定相应策略。
• 数据管理和提交准备：建立系统确保数据质量和兼容性，利用AI工具支持。
• 利益相关者参与：早期与HTA机构和监管机构互动，建立与患者组织和临床专家的关系。
• 经济模型开发：制定灵活模型以适应各国特定要求。
• 战略定价和合同：考虑价值导向定价，与支付方早期合作。

案例研究

Parexel支持一家生物技术公司进行JCA准备，包括确定PICO、评估治疗景观、识别比较药物等。下一步将进行专家调查、证据差距分析和利益相关者参与，最终提交符合监管、JCA和HTA要求的证据包。

优化准备

Parexel提供整合服务，包括PICO评估、利益相关者互动、战略市场准入和报销策略开发，帮助生物制药公司满足JCA要求。