2026年2月全球临床进展月报

2026.02.01-2026.02.28 撰写：药渡数据江波编辑：碣石 药渡经纬信息科技（北京）有限公司https://data.pharmacodia.com/ 数据药渡：全球视野下的药物&器械“研-产-学-投”竞争情报平台 ➢已涵盖近100个数据子库，药物&器械“研-产-学-投”全产品周期信息竞争平台 ➢中国医疗行业全覆盖，国内领先，国际一流 ➢行业认可度高，市场快速增长，国际市场积极拓展中 全球药物 投资生态 01全球临床研究进展概览 02本月重磅药物临床数据公布 03本月重磅临床试验进展情况 04本月重要药物临床批准动态 全球临床数据动态 据药渡数据不完全统计，2026年2月全球公布临床数据99个，其中IV期临床1个，III期临床37个，II/III期临床5个，II期临床24个，I/II期临床12个，I期临床8个，临床前5个，真实世界研究4个，N/A期临床1个；治疗领域以肿瘤为主。 治疗领域 产品种类 01全球临床数据概况 据药渡数据不完全统计，本月相比上月全球临床数据公布增加13个，其中化学药增加11个，生物药增加5个，细胞疗法减少1个，疫苗减少2个。 全球临床数据动态 01全球临床数据概况 全球临床进展动态 据药渡数据不完全统计，2026年2月共计61个全球临床进展中，首例患者给药21个，全部患者给药1个，启动临床28个，涉及患者入组11个；治疗领域以肿瘤为主。 治疗领域 01全球临床进展概况 据药渡数据不完全统计，本月相比上月全球临床进展公布增加1个，其中化学药减少1个，生物药减少1个，细胞与基因疗法增加6个，疫苗减少3个。 全球临床进展动态 01全球临床进展概况 全球临床批准动态 据药渡数据不完全统计, 2026年2月全球临床批准共计8个，涉及呼吸系统疾病、神经疾病、血液和淋巴疾病以及肿瘤等共计5个领域。 01全球临床批准概况 批准国家 据药渡数据不完全统计，本月上月全球临床批准减少11个，其中，化学药减少8个，生物药增加1个，细胞与基因疗法减少3个，疫苗减少1个。 全球临床批准动态 01全球临床批准概况 全球临床数据公布 本月重磅药物临床数据公布 02本月重磅药物临床数据公布 全球临床数据公布 Sanofi公布Ibiglustat治疗戈谢病III期临床结果积极数据 Ibiglustat Ibiglustat是一种新型的口服葡萄糖神经酰胺合成酶抑制剂（GCSi），能够强效抑制N端甲基转移酶1（NTMT1），并且能够穿越血脑屏障，有潜力通过抑制异常鞘糖脂（GSLs）积累及其生理病理后果，延缓相关疾病的进展。GSLs的异常积累会导致细胞功能障碍。 2.1Ibiglustat 3型戈谢病（GD3）是一种罕见的常染色体隐性遗传病，属于溶酶体贮积症，由GBA基因突变导致β-葡糖脑苷脂酶活性缺乏，引发葡萄糖脑苷脂在全身器官（尤其是脑、肝、脾、骨髓）异常沉积。其临床特征为渐进性神经系统损伤合并内脏器官受累，表现为肝脾肿大、骨病、发育迟缓以及眼球运动障碍、癫痫等神经症状，需通过酶活性检测和基因分析确诊。目前还没有批准的治疗方法。 Sanofi公布Ibiglustat治疗戈谢病III期临床结果积极数据 Ibiglustat 2.1Ibiglustat 2月2日，赛诺菲公布了Ibiglustat治疗3型戈谢病（GD3）的III期LEAP2MONO临床试验积极结果。 2.1Mim8在LEAP2MONO研究（ClinicalTrials.gov注册号：NCT05222906）中，43名年龄在12岁及以上的3型戈谢病（GD3）患者被随机分配接受每日一次口服Ibiglustat联合安慰剂输注或酶替代疗法联合安慰剂片剂治疗。入组标准为：接受酶替代疗法治疗至少3年，且已达到全身性疾病症状的治疗目标。主要终点为第52周时共济失调评估和评定量表（SARA）改良总分和可重复神经心理状态评估量表（RBANS）总分指数的变化。结果显示： ✓与酶替代疗法相比，Ibiglustat治疗在第52周时显著改善了神经系统症状，SARA和RBANS评分的变化均有统计学意义（P=0.007）。在包括脾脏体积、肝脏体积和血红蛋白水平变化在内的3项系统性关键次要终点指标上，两组患者的疗效相似。 ✓总体而言，Ibiglustat耐受性良好，与既往研究相比未发现新的安全性信号。在LEAP2MONO研究中，接受Ibiglustat治疗的患者（21例）与接受酶替代疗法治疗的患者（22例）相比，治疗期间最常见的不良事件为头痛（Ibiglustat组14.3%vs酶替代疗法组18.2%）、恶心（14.3%vs4.5%）、脾肿大（14.3%vs 0%）和腹泻（14.3%vs 0%）。 分析显示，Ibiglustat在患有GD3神经系统症状的成人和儿童患者（12岁及以上）中达到了主要终点和四个关键次要终点中的三个；表明该药物可显著改善GD3相关的神经系统症状。赛诺菲表示，将在全球范围内提交Ibiglustat用于治疗GD3的上市申请。 Nusinersensodium 全球临床数据公布 Nature Medicine发表诺西那生钠治疗SMA的关键性DEVOTE研究结果 诺西那生钠是一种反义寡核苷酸药物，通过与SMN2基因转录的mRNA结合，纠正其异常剪接过程，促进全长功能SMN蛋白的生成，从而弥补SMN1基因缺陷，改善运动神经元功能，延缓疾病进展。接受诺西那生纳治疗的SMA患者，能够通过SMN2基因发挥代偿作用，表达出足够数量的SMN蛋白。但是，由于ASO药物并不能逆转SMN1基因上发生的突变，其在体内也有代谢周期，因此SMA患者需要终身接受治疗。诺西那生纳是通过鞘内注射给药，用药第一年患者需要接受6针注射，此后需要每年接受3针注射。 2.2Nusinersensodium Nusinersensodium 全球临床数据公布 Nature Medicine发表诺西那生钠治疗SMA的关键性DEVOTE研究结果 2.2Nusinersensodium 2月4日，渤健宣布NatureMedicine已发表II/III期DEVOTE研究结果。研究评估了由50mg/5mL负荷剂量和28mg/5mL维持剂量构成的诺西那生钠高剂量方案用于治疗脊髓性肌萎缩症（SMA）。与现行的诺西那生钠12mg方案相比，高剂量方案提供了更快速的负荷剂量（两次50mg，间隔14天）和更高的维持剂量（28mg，每4个月一次）。研究结果显示，高剂量方案在不同年龄、不同既往治疗史及不同基线功能状态的广泛SMA群体中均具备安全性和有效性。 DEVOTE是一项由三部分构成的研究，共纳入139名不同年龄不同分型的SMA受试者。 ✓关键性研究B部分显示：接受高剂量方案的初治症状型婴儿，其运动功能状况经CHOP-INTEND量表评估，相比ENDEAR研究的预设匹配对照（未治疗组）取得了具有统计学意义的显著改善（均差：26.19分（+15.1vs.−11.1），p<0.0001。） ✓此外，多项次要终点均显示高剂量方案具有优势，并在关键生物标志物及疗效指标上，相较于已批准的12mg方案呈现积极趋势。 ✓在DEVOTE的开放标签C部分（n=40）中，年龄4–65岁的多元受试者群体在接受12mg治疗平均3.9年后，转入高剂量方案（转入方式为：前一次12mg剂量治疗4个月后，给予一次50mg剂量治疗，随后每4个月一次28mg维持剂量）。转换后受试者的运动功能得到改善，第302天较基线：HFMSE量表评分平均提高1.8分；RULM量表评分平均提高1.2分。 ✓诺西那生钠高剂量方案的安全性特征总体与12mg方案的已知安全性特征一致。在B部分婴儿期起病队列的50名受试者中，最常见的不良事件（发生率≥15%）包括肺炎、呼吸衰竭、发热、新冠肺炎及上呼吸道感染。最常见的严重不良事件（发生率≥10%）包括肺炎、吸入性肺炎、呼吸衰竭。诺西那生钠高剂量方案已在欧盟及日本获批。该方案目前正处于美国FDA审评中，PDUFA目标日期为2026年4月3日。 全球临床数据公布 Nature Medicine发表诺西那生钠治疗SMA的关键性DEVOTE研究结果 2.2Nusinersensodium 全球临床数据公布 Nature Medicine发表诺西那生钠治疗SMA的关键性DEVOTE研究结果 2.2Nusinersensodium 全球临床数据公布 映恩生物公布B7H3靶向ADC新药最新新临床数据 DB-1311 2.3DB-1311 DB-1311/BNT324是一款处于全球开发阶段的临床后期B7-H3 ADC候选药物。 B7-H3是B7家族成员，在促进肿瘤进展与转移中发挥关键作用。DB-1311/BNT324以B7-H3为治疗靶点，依托其在多种肿瘤类型中广泛高表达的优势，适用瘤种包括小细胞肺癌（SCLC）、非小细胞肺 癌（NSCLC）、乳 腺 癌（BC）、转 移 性 去 势 抵 抗 性 前 列 腺 癌（mCRPC）、食管鳞状细胞癌（ESCC）及头颈部鳞状细胞癌。 DB-1311/BNT324可选择性靶向主要存在于B7-H3高表达肿瘤细胞上的特定亚型，并结合了高效载药、稳定连接子以及Fc段沉默的单克隆抗体，有望转化为良好的安全性特征与较宽的治疗窗口。目前，DB-1311/BNT324正在开展III期临床试验（NCT07365995），用于既 往 未 接 受 过 紫 杉 类 药 物 治 疗 的 转 移 性 去 势 抵 抗 性 前 列 腺 癌（mCRPC）患者，同时具备向前线拓展联合治疗的潜力。 2024年，美国FDA授予DB-1311快速通道资格（用于晚期/不可切除或转移性CRPC）以及孤儿药资格（用于ESCC及SCLC）。 映恩生物公布B7H3靶向ADC新药最新新临床数据 DB-1311 NCT05914116 2月27日，映恩生物宣布在2026年美国临床肿瘤学会泌尿生殖系统肿瘤研讨会（ASCO GU）上以海报形式公布了与BioNTech合作开发的靶向B7H3的抗体偶联药物（ADC）DB-1311/BNT324在转移性去势抵抗性前列腺癌（mCRPC）患者中的最新临床研究数据。本次报告的数据来自一项全球多中心I/II期临床研究。 2.3DB-1311 截至2025年12月29日，共纳入146例既往接受过多线治疗的mCRPC患者，中位年龄为70岁，中位既往治疗线数为4线。其中，52例患者（超总人群1/3）既往接受过³⁷⁷Lu-PSMA-617放射配体治疗（Lu-177），该亚组人群中位既往治疗线数为5线，87%既往接受过紫杉烷类治疗，40%既往同时接受过多西他赛和卡巴他赛。 ✓疗效方面，DB-1311在经多线治疗的mCRPC患者中展现出令人鼓舞的抗肿瘤活性。129例疗效可评估的患者中，中位影像学无进展生存期（rPFS）为11.3个月，中位总生存期（OS）为22.5个月。亚组分析显示，84例既往未接受过Lu177的患者中位rPFS为13.6个月；45例既往接受过Lu177的患者疗效与整体人群相当，中位rPFS同样为11.3个月，中位OS尚未达到。 ✓安全性方面，DB-1311/BNT324延续既往的优异表现，未发生新的安全性信号。最常见的治疗相关不良事件（TRAE）为恶心及血液学相关事件，且主要为1-2级。在110例接受6mg/kg（每3周一次）DB-1311/BNT324治疗的患者中，22例（20.0%）发生3级TRAE，6例（5.5%）发生导致停药的TRAE，未发生导致死亡的TRAE，提示该药物具有可控且可管理的安全性特征。 该研究代表B7H3ADC可在既往接受过Lu-177治疗的mCRPC患者中展示出令人鼓舞的持久疗效。DB-1311/BNT324不仅为这类难治人群提供 了 新 的 治 疗 希 望，其 整 体 疗 效 数 据 也 支 持