医疗科技跨年展望暨近期热点综述

产业研究中心 医疗科技跨年展望暨近期热点综述 摘要： 贺文斌(分析师)010-68067998hewenbin@gtht.com登记编号S0880525040034 Nature Medicine评选出2026年最值得关注的临床试验，旨在突破既往治疗局限。心血管领域聚焦炎症与特殊胆固醇靶点，IL-6抑制剂试验探索“降脂+抗炎”联合疗法，pelacarsen有望攻克脂蛋白（a）相关心脏病预防难题；感染领域，HIV长效抗体疗法已实现部分患者近两年停药，未来或将推动艾滋病治疗向“功能性治愈”迈进；癌症与神经领域，广谱RAS抑制剂为胰腺癌带来普适性靶向方案，mRNA CAR-T疗法革新重症肌无力治疗并有望拓展至其他自身免疫病，吸入式干细胞疗法则为神经退行性疾病提供新方向。 张拓(分析师)0755-23976170zhangtuo@gtht.com登记编号S0880523090003 承接既往进展，向精准化、长效化创新突破。整体来看，2025年的研究通过循证数据完善了临床治疗规范，解决了部分长期争议；2026年则在既往基础上聚焦未被满足的医疗需求，以靶向技术、基因疗法、细胞治疗等前沿手段突破传统局限，两者形成“优化-创新”的连贯脉络，持续推动医学向更精准、更高效、更具人文关怀的方向发展，为全球患者带来更长远的健康获益。 新一代“蓝领”：人形机器人如何站上工厂流水线——具身智能产业深度研究（七）2025.12.17物流无人车从快递起步，迈向城市配送星辰大海——具身智能产业深度研究（六）2025.11.24人形机器人硬实力助力行业加速量产——具身智能产业深度研究（五）2025.11.02大时代的序章，卫星互联网新机遇--商业航天系列二2025.10.28半导体材料系列（二）：二代半导体材料引领高速通信变革2025.10.26 近期前沿研究论文：免疫和AI仍是热点。PubMed是美国NIH下属美国国立医学图书馆（NLM）的国家生物技术信息中心（NCBI）开发维护的生物医学文献检索平台。我们聚焦PubMed平台2025年发布的生物医药领域热门研究，精选10篇涵盖临床试验突破、前沿治疗技术、疾病机制探索及AI医疗应用的重磅论文进行梳理，覆盖艾滋病、癌症、心血管疾病、神经退行性疾病等多个关键治疗领域，以期为医药产业提供参考。 风险提示：技术转化不及预期，后续临床试验失败风险。 目录 1. 2025-2026医疗科技跨年回顾&展望..................................................................31.1. JAMA 2025年度研究....................................................................................31.2. 2026年将重塑医学领域的11项临床试验..................................................42.近期热点论文......................................................................................................72.1. siRNA最新进展.............................................................................................72.2.用于实体瘤CAR-T细胞免疫疗法体外研究的“芯片肿瘤”..................92.3. In Vivo嵌合抗原受体（CAR）-T细胞疗法............................................112.4. GLP-1受体激动剂及双重激动剂的癌症风险：系统综述与荟萃分析...142.5.中性粒细胞区域的结构..............................................................................152.6.多模态人工智能生成虚拟人口，用于肿瘤微环境建模..........................172.7.帕金森病中的免疫——适应性和自身免疫反应以及肠道微生物组轴的作用......................................................................................................................202.8.人工智能辅助分型的精准治疗在HR+/HER2-乳腺癌治疗中提升疗效：LINUX试验........................................................................................................232.9.替尔泊肽与度拉糖肽在2型糖尿病患者中心血管获益的对照研究......252.10.多重耐药HIV患者在接受抗CD4结构域1抗体（UB-421）和来那帕韦治疗后观察到持续病毒抑制..........................................................................283.风险提示............................................................................................................30 1.2025-2026医疗科技跨年回顾&展望 1.1.JAMA 2025年度研究 标题：Research of the Year 2025 发表期刊：JAMA（2025年12月12日） 作者：JenniferAbbasi;SamanthaAnderer;RitaRubin,MA 2025年12月，《美国医学会杂志》（JAMA）首次推出“年度研究”汇总评选。JAMA邀请期刊顶尖编辑提名过去一年（2024年10月至2025年9月）发表在JAMA上的最具影响力和创新性的研究。此次入选的9项研究和临床试验涵盖从心脏病、痴呆症到AI多个医疗健康领域，既聚焦当前研究热点，也涉及对患者、临床医生和公共卫生界至关重要的临床病症，同时展现了研究人员用于解答重要问题的多样化方法。 节选如下： （1）GLP-1药物降低心力衰竭死亡率 射血分数保留型心力衰竭（HFpEF）是最常见的心力衰竭类型，与全球肥胖和2型糖尿病高发相关，且缺乏有效治疗手段。一项基于美国医保数据的研究发现，合并2型糖尿病的肥胖相关HFpEF患者，使用GLP-1药物司美格鲁肽或替尔泊肽后，心衰住院或全因死亡风险较使用西格列汀的患者降低40%以上。两种GLP-1药物在降低心衰风险上效果相当，虽替尔泊肽此前在减重中更具优势，但本研究未体现其在心衰治疗中的额外益处。该研究印证了GLP-1药物除减重外，对医疗实践和公共卫生的深远影响，为数百万HFpEF患者提供了新的治疗方向，也展现了真实世界证据对随机试验结果的补充作用。 （2）带状疱疹疫苗的额外益处 一项涉及澳大利亚10万余人的观察性研究为带状疱疹疫苗可降低痴呆风险提供了支持。由于“健康接种者偏倚”可能干扰结果，研究利用澳大利亚疫苗接种政策自然随机化：1936年11月2日及以后出生者可免费接种，此前出生者不可。随访约7年发现，符合接种条件人群的痴呆新诊断概率比不符合条件者低近2个百分点，且疫苗对其他疾病无保护关联。研究表明带状疱疹疫苗是低成本、高回报的痴呆预防干预手段，为疫苗接种增添了新的重要理由，尤其在疫苗怀疑论抬头的背景下具有重要意义。 （3）医疗人工智能工具评估存在不足 近年来医学领域大型语言模型（LLM）应用研究激增，但一项系统评价发现，医疗环境中LLM的评估存在碎片化、不充分的问题，仅5%的研究使用真实患者数据。多数研究聚焦医学知识评估，如执照考试答题和临床诊断，却忽视处方书写、账单编码等易导致医生倦怠的行政任务测试；评估多侧重准确性，对部署可行性、公平性、偏见等关键特征关注不足，且多依赖模拟数据。研究指出需建立基于共识的评估方法，建议未来优先使用真实患者数据、量化偏见、聚焦高价值行政任务，为医疗LLM的规范化测试提供指导。 （4）新生儿基因组测序更接近临床应用 美国标准新生儿筛查仅能检测约60种疾病，而基因组测序可识别数百种遗传疾病，尤其适用于缺乏血液生物标志物的病变。“新生儿罕见病基因组统一筛查研究”（GUARDIAN）的早期结果显示，靶向基因组测序筛查可行且有效。该研究纳入不同种族和族裔的新生儿，筛查接受度较高，近4%的参与者获得阳性结果，其中 92%的确诊疾病未被标准筛查覆盖，包括多种可治疗疾病，部分患者通过早期诊断获得了有效治疗。随着测序成本下降和家长接受度提高，新生儿基因组测序已接近临床应用，研究计划未来招募10万名新生儿进一步验证。 （5）针对痴呆风险人群的生活方式干预 美国POINTER试验与芬兰FINGER试验类似，评估了生活方式干预对痴呆高风险老年人认知的益处。约2100名参与者被随机分为两组，均被鼓励改善生活方式，但一组仅接受少量同伴会议和教育材料，另一组接受更密集的结构化干预和更高水平的问责。两年后，两组认知功能均有改善，但结构化干预组提升更显著；初始认知水平较低者获益更多，且阿尔茨海默病遗传风险因子APOEε4携带者与非携带者获益一致。该试验证实了结构化多领域生活方式干预对美国高风险老年人群的益处，涵盖了此前代表性不足的种族和族裔群体。 （6）明确脑损伤患者的输血阈值 急性脑损伤患者常伴贫血，红细胞输血虽可能缓解但也存在并发症风险，此前最佳输血血红蛋白阈值不明确。TRAIN随机临床试验纳入约800名患者，对比宽松输血策略（血红蛋白＜9g/dL时输血）与限制性策略（＜7g/dL时输血）。6个月后，宽松策略组不良神经结局发生率和脑缺血事件率均低于限制性组。结果表明，急性脑损伤患者在血红蛋白9g/dL时启动输血，长期不良结局可能性更低，该研究有望改变临床实践。 （7）避免低危乳腺癌患者接受手术治疗 导管原位癌（DCIS）存在过度治疗问题，部分病变不会进展为浸润性癌症却常接受手术等治疗。COMET试验纳入近1000名低危DCIS女性，对比主动监测与标准治疗。两年后，主动监测组同侧浸润性癌发生率与标准治疗组相比达到非劣效性标准，且两组肿瘤特征无显著差异。标准治疗组乳房切除术率远高于主动监测组，研究证实部分低危DCIS女性可选择主动监测，避免不必要的手术和医疗治疗。 （8）适用于HIV感染者的更优乙肝疫苗 HIV等免疫功能低下人群对传统乙肝疫苗可能无足够免疫应答，而乙肝病毒是全球主要肝相关死亡原因。BEe-HIVe试验纳入近600名对传统乙肝疫苗无应答的HIV感染者，对比含新型佐剂的乙肝疫苗（HepB-CpG）与传统疫苗。结果显示，2剂或3剂HepB-CpG疫苗的血清保护率显著高于传统疫苗，且免疫应答更快。该研究为HIV感染者提供了更有效的乙肝防护方案，也为其他免疫功能低下人群的乙肝疫苗优化提供了参考。 （9）难治性高血压的新希望 全球数百万高血压患者即便联用多种药物，血压仍难以控制。洛伦佐司他作为首类醛固酮合酶抑制剂，通过抑制醛固酮生成发挥作用，与传统药物作用机制不同。Launch-HTN试验纳入1000余名难治性高血压患者，在原有药物基础上添加洛伦佐司他或安慰剂。6周时，洛伦佐司他组收缩压降低幅度显著优于安慰剂组，且药物耐受性良好，不良反应停药率不足1%。该药物为约40%的难治性高血压患者提供了新的治疗方向，满足了传统治疗方案无效患者的需求。 1.2.2026年将重塑医学领域的11项临床试验 标题：Eleven clinic