全球创新药临床试验总体趋势
2015-2024年，全球创新药临床试验数量呈缓慢增长趋势，年发起数量从3788项升至4678项，增幅23.5%，其中I期试验占比持续扩大至近五成。中国内地试验数量迅猛增长，已成为全球开展临床试验数量最多的地区，占全球总数的44%。肿瘤试验占比有所增长，自2015年的27%上升至最高36%，后略有回落至32%，其中实体瘤试验主导地位加强。非肿瘤领域中，免疫、内分泌与代谢等疾病研发活跃，感染领域则有所收缩。药物类型上，小分子药物临床试验数量保持稳定，抗体类药物持续增长，以细胞疗法、基因治疗、ADC等为代表的新型药物研发显著升温。国际多中心试验（MRCT）占比由31%降至17%，绝对数量在2021年后明显下滑，欧美地区收缩更为剧烈。全球创新药关键临床试验（PT）数量整体稳定，III期始终为主流，中国内地同样成为全球开展PT数量最多的地区。PT试验设计更趋精细化，精准医学推动众多细分人群的PT涌现，并催生多款里程碑新药。此外，早期无缝试验设计策略得到应用，不少创新药凭借早期试验数据支持上市，多见于肿瘤与罕见病领域。
中外药企创新药临床试验格局对比
相比于国外药企，中国药企的临床研发在十年间高速发展，从2015年的405项跃升至2024年的1887项，增幅高达366%。但中国药企开展MRCT数量明显增长，由2015年的仅7项增长至2021年的77项，后略有下降；国外药企MRCT先缓慢上升后明显下降。中国药企在疾病领域、药理类型、靶点等方面总体更偏向于肿瘤领域研发，头部肿瘤靶点研发集中度较高但有缓解趋势，非肿领域仍有较大的开发潜力。国外药企对中国临床研发的重视程度持续提升，占其全球临床试验的比例不断提高。值得注意的是，国外药企对中国早期临床试验的重视日益凸显，越来越多药品在国外获批前已进入中国开展临床，少数国外药品甚至实现中国研发进度全球领先。与此同时，中国内地企业出海开展的临床试验数量也显著增加，以I期、II期试验为主，MRCT试验占比逐步提升，尤其是越来越多的中国原研药品在首次人体试验阶段即探索开展MRCT试验。生物药出海占比逐渐增加，双/多抗、ADC等新型药物迎来出海高峰，细胞基因疗法也开始布局国际市场，增长趋势明显。
中国原研药品在海外开展临床试验十年变化趋势
中国原研药品出海开展临床试验的数量逐年增长，在2022年达到顶峰（174项），近两年有所收缩（下降约12%），十年间开展出海试验的药品数量达到586款。I期临床试验约占59%左右；国际多中心临床试验占比逐渐提升，2024年已超过出海临床试验的一半。这表明我国创新药出海企业逐渐从“单一国家”转向“全球布局”，开展MRCT以满足多国监管要求。聚焦头部出海药企看，百济神州稳居中国药企出海临床试验数量首位。百济神州出海试验中71%为MRCT，代表了中国药企“走出去”过程中以全球注册为导向、全球同步布局为目标的研发路径。其他头部药企同步探索海外单国家临床试验和MRCT，逐步发展海外临床运营能力。此外，出海试验呈现一定的药企头部集中趋势。TOP10出海药企的试验数量占所有中国药企出海试验的30%，反映出头部药企在全球临床研究资源整合、全球临床试验布局和运营等方面的聚集效应。美国始终是中国药企开展海外临床试验的首选地区，澳大利亚逐渐成为出海新兴目的地。从不同试验分期来看，I期出海试验以单国家为主，首选地仍然为美国和澳大利亚；III期以包含美国、欧洲、澳大利亚等地区的国际多中心为主。中国原研药品出海临床试验中，肿瘤领域占主导，占比达到62%。分别在肿瘤和非肿领域计算出海试验占中国药企开展试验的占比，可以发现中国药企开展的肿瘤领域临床试验中出海试验占12.45%；非肿领域临床试验中出海试验仅5.88%，由此可以看出肿瘤领域出海的“活跃度”更高。药品类别方面，586款中国原研出海药品中，生物药占比逐渐提高，2022-2024年占比已超50%。双抗/多抗、ADC等新型药物迎来出海高峰，2024年分别占当年出海试验管线的23%和26%；细胞基因疗法也开始布局国际市场，增长趋势明显。截至2025年7月，已有21款国内原研创新药在美欧日等海外获批，其中3款实现海外优先于国内上市，中国创新药出海的成效逐步显现。
临床试验运营效率与资源分布
近十年来，我国创新药首个由企业发起的临床试验（IST）试验的启动时间明显缩短。在招募环节，中国内地开展的试验在招募周期及招募效率上均存在一定优势。肿瘤领域的招募周期普遍长于非肿瘤领域，招募效率也低于非肿瘤领域。对于提前终止的试验，数据表明PD-1/PD-L1靶点的终止数量居于首位。关键临床试验开始到申请上市的时长受多因素影响，包括试验类型、审批路径、入组人数、试验地区等因素。2019年我国药物临床试验机构管理政策改革后，备案研究机构总量迅速扩容。截至2024年底，中国临床试验机构备案总数达到1669家，其中925家机构为2019年前依据原资格认定制度设立的原有机构后转为备案，另有744家为2019年制度改革后依据备案机制新增的试验机构。目前备案机构中，96%左右为三级医院（44.4%三甲），近年来新增临床试验机构数量在二三线城市占比持续上升，近3年三线以下城市机构备案占比持续超50%。这一变化是临床试验需求增加带来的影响，医疗机构和企业共同推进了临床试验机构建设。也在一定程度上反映出政策机制激发了地方医疗机构参与临床试验的积极性，推动研究网络在地理空间和人群分布上的扩展。从区域分布来看，备案机构主要聚集在沿海经济发达省份，如广东、山东、江苏和浙江。这些区域凭借较高的经济水平、丰富的医疗资源及人才优势，构成我国临床试验机构体系的核心支撑。截至2024年底，中国内地备案研究者总数达32778名。2019—2024年间，中国临床试验备案研究者队伍持续扩大，主任医师研究者占比超过六成，其次是副主任医师。从学科分布来看，备案研究者主要集中在肿瘤科、心血管内科、神经内科等疾病领域，反映了特定疾病领域研发的活跃度。内分泌科的备案研究者呈现显著增长，可能与代谢性疾病发病率上升及相关新药研发需求增加有关。值得注意的是，I期临床试验研究室的备案研究者数量增长显著，这反映了中国在早期临床试验，特别是新药首次人体试验方面的能力建设和投入得到加强。开展试验数量TOP100的牵头机构仅约占总牵头机构数量的17.5%，却承接了超过80%的牵头试验。一线城市的牵头机构在所有牵头机构中占比超过50%，近年来该比例有逐年小幅下降趋势；III期试验牵头机构选择一线城市机构的比例较早期试验更大，说明顶尖机构依旧是承担关键临床试验的重要载体，同时也提示需要提升区域机构在牵头研究方面的能力，以实现临床试验的更广泛联动和能力扩容。进一步观察可以发现，全国TOP25备案机构（仅占机构总数的1.9%）承接了全国23%的临床试验，并牵头了30%的项目，显示出其在全国临床试验体系中的核心地位和巨大贡献。它们不仅是高水平临床试验的孵化器，也是新药研发和转化的重要基地。在研究者层面，临床试验同样表现出显著的集中趋势。承接试验数量TOP1000（约占总研究者的5%）的研究者承接了全国约30%的试验项目，但这一比例呈现逐年小幅下降的趋势。这一变化与机构层面观察到的集中度趋缓相呼应，提示随着备案制度推行与试验数量增长，研究者队伍正持续扩容，资源分布逐步向更广泛人群扩散。然而，从年均试验承接数量来看，约50%的研究者年均参与不足1项试验，表明大多数研究者参与程度有限，而真正的核心研究活动仍集中在少数高产的研究者手中。这种“金字塔”结构既反映了临床试验对专业资质和经验积累的极高要求，也提示了高水平研究者梯队建设和人才培养的重要性。中国本土企业申办的创新药临床试验中，共有16项临床试验结果登上NEJM、Lancet、Nature、Cell四大顶级期刊，其中新冠试验占比37.5%，肿瘤试验占比50%，MRCT占比44%。顶刊发表不仅体现数据质量、试验设计与学术贡献的国际认可，也标志着中国药企日益提升的数据透明度与学术影响力。中国CRO行业自2013年起快速发展。根据中国人类遗传资源管理办公室（以下简称“人遗办”）及CDE和ChiCTR登记网站自登记的公开信息显示（受信息披露率影响，绝对数量不代表真实执行数量，相关数据仅作参考），自2013年开始，CRO每年承接的新临床试验数量以及其占全年新公示试验数量占比逐年升高。值得注意的是，2023年7月1日起，《人类遗传资源管理条例实施细则》正式实施后，因监管政策调整和审批流程优化（如限缩了“人类遗传资源信息”的定义，明确外方单位的范围，取消对为取得相关药品和医疗器械在我国上市许可的临床试验的申请采集许可等），人遗办披露临床试验数量减少，这在一定程度上影响了后续公开数据的统计完整性。在国内承接临床试验数量排名前50的CRO企业中，有10家为跨国公司（GlobalCRO），其余40家为我国本土公司（Local CRO）。泰格医药、IQVIA、Thermo Fisher位列前三。在TOP10中，有6家为Global CRO。TOP50 CRO中，多数头部企业较早进入中国市场，例如IQVIA、Thermo Fisher、泰格医药、Syneos、Parexel等因持续收购扩张而保持领先。员工规模超过1000人的企业主要集中在上述头部公司，而多数我国本土CRO公司（除泰格医药、康龙化成、凯莱英、博济医药、诺思格等外）员工规模普遍低于1000人。
结语
回顾过去十年，中国临床试验体系经历了从政策破冰到能力重构、从结构扩张到生态重塑的重要阶段。制度改革为能力建设奠定基础，临床试验数量增长背后则是研究者、机构、企业等多元主体的广泛参与和协同推进。在全球医药研发格局深度重构的背景下，中国临床试验体系逐步摆脱“跟随者”定位，正逐步走向全球竞争体系中的“建设 者 ”。但我们也应认识到，快速发展的同时仍伴随诸多挑战：临床试验资源配置尚不均衡，区域间仍有差距，高质量临床试验产出相对集中，整体效率有待提升；国际合作虽不断深化，但规则协同与运营体系仍需完善。如何在新一轮全球竞争中持续释放制度优势，提升底层能力与体系韧性，将成为未来发展的关键命题。面向下一个十年，中国临床试验体系的战略价值将更加凸显。从“规模支撑”向“价值驱动”的跃迁，需要以数据为基础、以能力为核心，推动人才体系、机构治理、全球协同等方面的系统建设。亟需在以下三方面持续发力：提升区域能力与资源配置效率；强化临床研究人才与机构治理能力建设；深化国际规则协同与跨境临床研究机制建设。唯有持续建设一个高质量、可持续、具全球竞争力的临床试验生态，才能真正支撑中国创新药临床研发从“多起来”走向“强起来”。
