全球创新药临床试验十年趋势洞察

Insights Into the 10-YearTrends of Global Clinical Trials 前言 2015-2024年是全球医药创新格局持续演进的关键时期，也是中国临床试验体系加速发展与结构性转型的重要阶段。围绕创新药研发，中国在制度供给、能力建设等方面持续发力，临床试验正逐步从数量增长迈向质量跃升，体系承载能力与国际影响力不断增强。 在全球创新药产业不断突破的背景下，全球临床试验格局同步发生深刻变化。2015-2024年间，全球试验热点区域与适应症分布持续演化，中国创新药临床试验数量已经位列全球第一。在中国开展的关键注册性临床试验数量持续攀升，跨国药企对中国市场的重视程度不断提升，引进临床试验持续增加并逐步前移到更早期研发阶段；与此同时，中国出海临床试验也逐步增长，越来越多中国原研创新药在国际多中心临床试验中扮演主导角色。临床试验的运营效率、质量管理与多中心协调能力，成为衡量临床研发竞争力的核心维度。在制度持续优化与产业需求驱动下，中国临床试验生态亦发生了结构性的演进：备案制度提升了二三线城市机构的参与度，临床试验资源在区域层面呈现出一定程度的扩散；研究者队伍持续扩大，高水平研究者凸显；本土CRO行业快速崛起，形成与跨国公司交错融合的竞争与协作格局。这些结构性变化是否带动了我国临床研发体系能力的跃升，制度激励在不同层级是否切实落地，限制创新药研发效率的关键瓶颈究竟为何？这些核心问题，需以数据和趋势为基础进行系统回答。 十年前，药品审评积压、创新药研发动力不足等结构性矛盾突出，中国创新药临床试验生态同样面临巨大挑战。临床试验机构能力参差、研究者结构分布不均、伦理体系不完善、国际接轨程度较低，严重制约着创新药从研发到转化的系统效率。作为新药评价体系的核心枢纽，临床试验亟需建立与国际标准接轨、与产业发展匹配的能力基础。 中国以2015年“7.22”临床试验数据自查核查行动为起点，围绕新药研发生态、质量监管体系、试验启动效率、试验机构建设、国际合作规范等多个维度，拉开改革序幕。国务院相继发布《关于改革药品医疗器械审评审批制度的意见》（2015年）与《关于深化审评审批制度改革鼓励药品医疗器械创新的意见》（2017年），并于2017年正式加入国际人用药品注册技术协调会（ICH），推动我国药品注册技术标准加速与国际接轨。此后，2023年，《人类遗传资源管理条例实施细则》正式实施，进一步明确了涉外临床试验中人遗采集、使用与出境审批的流程和合规要求，回应了产业界长期关注的政策痛点，提升了国际合作的可预期性与合规效率。2019年实施《药物临床试验机构管理规定》，将机构准入方式由资质认定改为备案管理,旨在扩展临床试验资源助力创新药研发；2020年修订版《药物临床试验质量管理规范（GCP）》，系统强化了全过程质量控制要求；2023年国家药监局发布的《药物临床试验机构监督检查办法（试行）》则进一步明确了对备案机构的动态监管机制，强化了对伦理履职、质量体系与受试者保护等关键环节的现场核查要求，完善了制度落地后的监督保障体系。 本报告聚焦创新药临床试验，以系统梳理全球临床试验趋势为起点，呈现全球创新药临床试验的结构性变迁，并对比观察中外企业研究布局差异。同时，通过量化分析中国临床试验的效率指标、能力资源、全球参与度，解析中国在新药临床开发中的能力演进、结构分化与战略机遇，期望为政策制定、产业战略布局及能力体系建设提供数据支持与趋势判断。 01全球创新药临床试验总体趋势 （一）2015-2024年全球创新药临床试验趋势概览 -------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------P02P03P051.1 全球创新药临床试验数量有所上升，中国开展数量已位列第一1.2 肿瘤试验占比有所增长，新型药物临床研发热度不断上升1.3 全球MRCT占比下降，近年来欧美地区开展数量显著下滑 （二）全球创新药关键临床试验（pivotal trial, PT）格局 ---------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------P07P09P102.1 全球关键临床试验数量维持稳定，中国开展数量持续上升2.2 精准医学引领关键临床试验研究人群进一步细化2.3 基于早期临床试验扩展和多阶段联合设计支持创新药加速上市 中外药企创新药临床试验格局对比02 （三）中外药企创新药临床试验的规模及研发方向差异 P12P15P18P21------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------3.1 中国药企开展试验数量大幅增长，国外药企保持稳定3.2 中外药企的疾病领域布局不同，中国药企更侧重肿瘤领域3.3 中外药企的靶点布局存在差异，中国药企的头部靶点集中度更高3.4 全球新型药物临床试验热度升高，中国双/多抗及偶联药物试验数量已超国外 （四）国外药企在中国开展临床试验十年变化趋势 P22P23P24P26-----------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------4.1 国外药企在中国临床试验布局持续增加4.2 11%引进试验由中外药企合作开展，非TOP20 MNC为合作主力4.3 国外药品在中国开展早期临床试验增加，部分药品中国研发进度全球领先4.4 引进药品中国获批数量明显增长，国内外首次获批时间差逐渐缩短 （五）中国原研药品在海外开展临床试验十年变化趋势 --------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------P27P29P30P31P325.1 中国原研药品出海开展临床试验数量显著增加，MRCT占比提升5.2 美国和澳大利亚是出海试验的两大首选地区，III期试验多为包含美欧在内的MRCT5.3 出海试验更聚焦于肿瘤领域，新型药物出海热度明显增长5.4 出海药品仍多处于早期研发阶段，在中国和海外共同开展FIH试验的热度上升5.5 20余款国内原研创新药海外获批，其中3款海外获批时间早于国内获批时间 临床试验运营效率与资源分布03 （六）全球临床试验运营效率分析 -------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------P35P36P39P416.1 我国临床试验伦理前置数量增长，首个试验启动时间缩短6.2 中国内地试验招募周期短于全球，招募效率普遍高于全球平均水平6.3 关键临床试验开始到申请上市的时长受多因素影响6.4 肿瘤早期临床试验终止率高，PD-1/PD-L1靶点终止数量居首位 （七）中国临床试验资源分布概况 ------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------P42P44P47P49P517.1 临床试验机构扩容，逐渐向二三线城市下沉7.2 试验机构的“头部效应”明显，近年来有小幅缓解趋势7.3 研究者“头部效应”同样存在，但近年来有所缓解7.4 中国临床试验结果在高质量期刊发表和国际会议亮相显著增多7.5 合同研究组织（CRO）承接我国临床试验数量逐年升高 结语 P53 数据说明 全球创新药临床试验总体趋势全球创新药临床试验总体趋势全球创新药临床试验总体趋势全球创新药临床试验总体趋势 本章节系统剖析2015-2024年全球创新药临床试验的整体演变。过去十年，全球注册性试验总量呈缓慢增长趋势，年发起数量从3788项升至4678项，增幅23.5%，I期占比持续扩大至近五成。中国内地试验数量迅猛增长，已成为全球开展临床试验数量最多的地区。疾病领域方面，肿瘤领域占据近三分之一的试验市场，其中实体瘤试验主导地位加强。非肿瘤领域中，免疫、内分泌与代谢等疾病研发活跃，感染领域则有所收缩。药物类型上，小分子占比下降，抗体类药物持续增长，以细胞疗法、基因治疗、ADC等为代表的新型药物研发显著升温。国际多中心试验（MRCT）占比由31%降至17%，绝对数量在2021年后明显下滑，欧美地区收缩更为剧烈。本章节系统剖析2015-2024年全球创新药临床试验的整体趋势 。十年间，全球企业发起的创新药I-III期临床试验总量呈缓慢增长，年发起数量从3788项升至4678项，增幅23.5%，I期占比持续扩大至近五成。中国内地试验数量迅猛增长，已成为全球开展临床试验数量最多的地区。疾病领域方面，肿瘤领域占据近三分之一的试验市场。非肿瘤领域中，免疫、内分泌与代谢等疾病领域临床研发活跃，感染领域则有所收缩。药物类型上，小分子临床试验占比下降，抗体类药物持续增长，以细胞疗法、基因治疗、ADC等为代表的新型药物研发显著升温。国际多中心试验（MRCT）占比由31%降至17%，绝对数量在2021年后明显下滑，欧美地区收缩更为剧烈。 关键注册性试验（PT）数量整体稳定，III期始终为主流，中国内地同样成为全球开展PT数量最多的地区。PT试验设计更趋精细化，精准医学推动众多细分人群的PT涌现，并催生多款里程碑新药。此外，早期无缝试验设计策略得到应用，不少创新药凭借早期试验数据支持上市，多见于肿瘤与罕见病领域。全球创新药关键临床试验（pivotal trial，PT）数量整体稳定，绝大多数为III期试验，中国内地同样成为全球开展PT数量最多的地区。PT试验设计更趋精细化，精准医学推动众多细分人群的PT涌现，并催生多款里程碑新药。此外，早期无缝试验设计策略得到应用，不少创新药凭借早期试验数据支持上市，多见于肿瘤与罕见病领域。 （一）2015-2024年全球创新药临床试验趋势概览 1.1全球创新药临床试验数量有所上升，中国开展数量已位列第一 全球创新药临床试验数量在过去十年里整体呈缓慢上升趋势，每年企业发起的创新药临床试验（industrysponsored trial, IST）数量从2015年的3788项增长至2024年的4678项，十年间数量提升23.5%。其中，I期试验占比最高，从2015年的39%增长至2024年的47%。近两年来II期和II