医药行业产业研究周报：CNPV优先审评卷出天际，细胞基因疗法进军慢病再拓空间

产业研究周报|医药 CNPV优先审评卷出天际，细胞基因疗法进军慢病再拓空间 分析师:赵海春SAC:S1130514100001zhaohc@gjzq.com.cn 分析师：甘坛焕SAC:S1130525060003gantanhuan@gjzq.com.cn 核心要点 产业前沿 （1）近期，美国卫生与公众服务部部长办公室于2025年6月启动了CNPV（局长国家优先券）计划，对于“符合美国国家优先事项”的公司发放优先券。将药品审批时间从10-12个月缩短至1-2个月，首批9张优先券已于10月16日发放，随后于11月6日发放了另外6张。新药竞争更为加剧。（2）根据路透社2025年11月18日报道，随着关税威胁迫在眉睫，全球制药商竞相扩大在美国的业务。由于特朗普政府正在考虑对进口品牌药和专利药征收100%的关税，全球制药商正竞相提高在美国的生产能力和库存。（3）2025年11月17日，强生公司宣布，已达成最终协议，将以30.5亿美元现金收购生物技术公司HaldaTherapeutics。后者拥有专有的调控诱导近距离靶向嵌合体（RIPTAC™）平台。更多新分子正在被全球药企龙头所关注与布局。 资本风向 上周，我们跟踪的全球1133只医药医疗股中，涨幅翻倍的个股中市值增长第一的是生物技术公司Cidara。公司利用其专有的Cloudbreak平台开发药物-Fc偶联物（DFC），将靶向小分子和肽与人源抗体片段（Fc）偶联。这些“单分子鸡尾酒”可被设计用于抑制特定的疾病靶点，并在需要时同时激活免疫系统。11月14日，默克宣布将以92亿美元收购Cidara。更多新型偶联分子值得关注。 本周观点 成长唯有创新，DFC等新分子与基因细胞疗法值得关注。综上全球产业动态与资本市场表现，我们认为，不论是国内还是欧美等市场，持续创新是药企保持高成长性的唯一选择。在ADC（抗体偶联药物）及双抗、多抗、TCE（T细胞衔接器）等昔日新分子，如今创新日渐成熟的新格局下，诸如Cidara这样的药物-Fc偶联等更新型分子以及新一代基于新的更安全可控的基因编辑手段下的细胞基因疗法可能值得更多药企前瞻布局，因为他们不局限在肿瘤等竞争白热化的赛道，已经进入患者多、需求更广的诸多慢病领域，拓展空间值得期待。 内容目录 一、产业前沿...................................................................................................2 巨头动向：强生30亿美元收购RIPTAC(核糖体靶向蛋白降解)公司Halda.....2监管变革：FDA新药审批提速至1-2个月，CNPV国家优先券卷出天际.......5产业链：NIH预算削减严重影响临床进展，关税威逼下药企加大投资美国....6 二、资本风向.................................................................................................10 偶联黑科技:本周美股明星，DFC（药物-Fc偶联）创新公司Cidara............10CGT新浪再起：COGT股价7年来新高，20年来首个GIST新突破...........13 成长唯有创新，DFC等新分子与基因细胞疗法值得关注..............................14 四、产业链数据更新......................................................................................15 肿瘤、自免、慢病，新药申报密集；2周3公司授权，细胞治疗创新涌动....15风险提示........................................................................................................18 图表目录 图表1：Halda下一代RIPTAC作用机制............................................................5图表2：全球1133只医药医疗股本周涨幅Top 30................................................11图表3：CD388预防流感的动物数据................................................................13图表4：10-11月国内新药获批上市情况（截至2025/11/14）..............................15图表5：10-11月国内新药申报上市情况（截至2015/11/14）..............................16图表6：10-11月医药跨国交易情况（截至2025/11/14）....................................17 一、产业前沿 巨头动向：强生30亿美元收购RIPTAC(核糖体靶向蛋白降解)公司Halda 2025年11月17日，强生公司官网宣布，已达成最终协议，将以30.5亿美元现金收购生物技术公司Halda Therapeutics。后者拥有专有的调控诱导近距离靶向嵌合体（RIPTAC™）平台，正在开发针对多种实体瘤（包括前列腺癌）的口服靶向疗法。 Halda的主要候选药物HLD-0915，是一种处于临床阶段的前列腺癌疗法，预计到2030年，全球新增前列腺癌患者将达到170万例。鉴于目前尚未满足的医疗需求，这种每日一次的疗法有望凭借其全新的精准癌细胞杀伤机制，克服耐药机制，从而显著改善患者的治疗效果。此次收购还包括多个早期针对乳腺癌、肺癌及其他多种肿瘤类型的候选药物。Halda的研发管线和平台还有望助力开发肿瘤学以外的新型靶向疗法。 总部位于波士顿的Halda公司，成立于2019年，已获得Canaan Partners、Access Biotechnology、Deep Track Capital、Frazier Life Sciences、RACapital Management、Vida Ventures、Boxer Capital和Taiho Ventures的投资。RIPTACs技术源自耶鲁大学Craig Crews的实验室，他也是蛋白水解靶向嵌合体（PROTACs）和蛋白质诱导邻近领域的先驱。 根据BioWorld报道，“调控诱导邻近靶向嵌合体”（Regulated InducedProximity Targeting Chimeras，简称RIPTACs）的新型疗法，是通过一种全新的“锁定并杀死”机制发挥作用，旨在绕过耐药性，用于治疗癌症和其他疾病。 在2025年10月举行的AACR-NCI-EORTC国际会议上，Halda表示，首次人体试验结果表明，双功能小分子HLD-0915耐受性良好，并显示出令人鼓舞的初步抗肿瘤活性，包括前列腺特异性抗原（PSA）和循环肿瘤DNA（ctDNA）水平的降低，以及根据RECIST标准评估的疗效。这些患者均为既往接受过多种疗法治疗后病情进展的晚期转移性去势抵抗性前列腺癌（mCRPC）患者。Halda指出，所有剂量均显示出抗肿瘤活性，且该活性也存在于具有不同分子特征的患者中。 该试验已招募了40名患者。符合条件的受试者为转移性去势抵抗性前列腺癌（mCRPC），且既往治疗方案中PSA出现进展，并接受过至少一种雄激素受体通路抑制剂治疗；他们可能还接受过至多两种紫杉烷类药物和至多一种放射性配体治疗。本研究的目标包括确定最大耐受剂量、安全性、耐受性、药代动力学（PK）、抗肿瘤活性以及循环肿瘤DNA（ctDNA）的变化。患者每日一次给药（6名患者接受12.5mg剂量，7名患者接受25 mg剂量，14名患者接受50 mg剂量，4名患者接受100 mg剂量），每21天为一个治疗周期。Halda在AACR-NCI-EORTC会议上的报告包含了截至数据截止日期所有31名接受给药患者的数据。截至目前，已有4名患者停止了研究治疗，另有8名患者接受了不足2个周期的治疗，目前仍在接受治疗。 在接受至少一剂HLD-0915治疗的31例患者中，13例（31%）达到PSA50缓解，7例（23%）达到PSA90缓解。各剂量组达到PSA50缓解的中位时间为37天（1-2个疗程）。在完成至少2个疗程的22例患者中，59%达到PSA50缓解，32%达到PSA90缓解。25毫克和 50毫克剂量已被确定为II期扩展研究的推荐剂量，该研究计划于今年晚些时候启动。 在 接 受 至少2个 疗 程50 mg治 疗 的10例 患 者 中，70%达 到PSA50缓解，40%达到PSA90缓解。在基线和治疗期间扫描均显示RECIST可测量病灶的5例患者中，所有患者在首次疗效评估时均达到部分缓解；另有1例混合性软组织和骨病变患者的软组织病灶消退。 16例患者中有13例ctDNA肿瘤比例降低（-70.4%至-99.9%）。所有剂量组的治疗相关不良事件（TRAE）发生率均较低，且通常为低级别。发生率≥10%的不良事件包括6例（20%）恶心，以及3例（10%）贫血和疲乏。12.5 mg和50 mg剂量组均未观察到≥3级TRAE；50mg剂量组有1例患者出现淋巴细胞减少，100 mg剂量组有1例患者出现高甘油三酯血症。1例患者出现肝转氨酶和胆红素升高，构成剂量限制性毒性，但该患者后来被发现存在胆总管梗阻的证据。所有≥3级TRAE均为可逆性且已消退，未发生5级事件。未发生血小板减少症。 来源：Halda公司官网，国金证券研究所 根据协议条款，强生公司将收购Halda公司。该交易将作为一项业务合并进行会计处理，预计将在未来几个月内完成，但需获得反垄断机构的批准并满足其他惯例成交条件。 监管变革：FDA新药审批提速至1-2个月，CNPV国家优先券卷出天际 根据BioSpace在2025年11月17日的最新报道，FDA（美国食药监局）最新的优先审评已经在10月与11月分别发放了2批。美国卫生与公众服务部部长办公室于2025年6月启动了该项CNPV（局长国家优先券）计划，旨在将药品审批时间从10-12个月缩短至1-2个月。 官方公告称，该计划将优先向“符合美国国家优先事项”的公司发放优先券，这些公司包括那些致力于应对公共卫生危机、提供更具创新性的疗法、满足未被满足的公共卫生需求或出于国家安全考虑而增加国内药品生产的公司。 首批9张优先券已于10月16日发放，随后于11月6日发放了另外6张。目前，已获批的适应症包括1型糖尿病、不孕不育、先天性耳聋、肥胖症和镰状细胞贫血症。获批公司规模大小不一，既有像强生这样的大型企业，也有像Disc这样的小型公司。 据STAT News报道，首批九款药物——其中五个来自公司申请，四个由监管机构评审员提名。部分项目，例如Disc公司的bitopertin，目前已提交监管文件等待FDA审查，而其他项目仍在进行临床试验。 随后，第二轮公布的六张CNPV券中有五张发放给了已上市、新增适应症的疗法。值得注意的是，这些优先券的公布紧随白宫新闻发布会之后，该新闻发布会公布了GLP-1类药物的定价协议，其中包括诺和诺德的重磅减肥药Wegovy以及礼来公司的在研减肥药orforglipron，这两种药物均获得了国家药品价格补贴券CNPV券。 产业链：NIH预算削减严重影响临床进展，关税威逼下药企加大投资美国根据专业网站Fierce 2025年11月17日的最新报道，研究发现，政府削减联邦开支，对NIH（美国国立健康研究院）拨款的终止，至少扰乱了383项临床试验，这些试验共涉及超过74000名患者。 这项研究于11月17日，发表在《美国医学