美国新兴生物制药公司发展十年：变化与趋势
新兴生物制药公司（EBP），即年研发支出低于2亿美元且年收入低于5亿美元的生物制药公司，在过去十年中已成为美国生物医药创新的核心力量，推动了大部分新型药物上市，尤其在专科、罕见病和首创新药领域。它们的灵活性、韧性、战略多样性和对未满足需求的关注，使它们成为医疗体系进步的引擎。这些公司越来越多地独立探索商业市场，并已在这些努力中取得了显著成功，但资金、商业化和实现持续市场成功方面仍面临挑战。
EBP的定义与作用： EBP被定义为年研发支出低于2亿美元或处方销售额最高达5亿美元的公司，包括未商业化公司以及已上市产品的公司。它们是生物医药创新生态系统的重要组成部分，负责原创、开发、注册和商业化新药。在过去十年中，EBP占参与临床试验公司总数的74%，发起了一半以上的行业赞助的干预性I-III期临床试验，原创了49%的全球新型活性物质（NAS），并提交了54%的美国FDA新药申请。
资金与战略交易： 生物制药资金水平自疫情开始以来一直非常动态，2024年反弹至1000亿美元，但首次公开募股（IPO）活动仍然历史性地低，截至2025年7月仅筹集了14亿美元。风险投资在2025年至今已下降，但并购（M&A）和许可交易激增，尤其是中国起源的资产。2025年，7月份宣布了30笔大型交易，预计全年将达到2690亿美元，重点关注肿瘤学、肥胖症、神经病学和人工智能。涉及中国公司的国际交易已成为创新的重要来源，近年来中国公司发现和开发的新型药物已在美国和欧洲获得批准。
临床试验活动： EBP已成为基于研究的行业的引擎，近年来赞助了大多数试验启动。未商业化EBP在所有阶段发起的试验比大型公司更多，2024年占试验启动的66%，从2015年的42%上升。自2021年以来，试验启动速度放缓，尤其是未商业化EBP，反映了更广泛的行业趋势和COVID-19大流行的持续影响。
临床开发生产力： EBP的生产力高于大型公司，这得益于试验复杂性较低且速度更快，尽管成功率较低。EBP的试验复杂性一直稳定低于行业平均水平，尽管纳入标准和终点指标有所上升。EBP通常在较少的地点和国家进行试验，并且它们的研发项目成功率在2024年有所提高，尤其是在经历了三个挑战性年份后的III期临床试验。
创新与上市： EBP原创了20年来全球1005个NAS中的570个，2024年全球原创了38个创新药物。EBP越来越多地负责发现和专利保护专科、罕见病、肿瘤学和首创新药，过去五年中有59%的上市产品是首创新药。美国和欧洲是EBP原创NAS的主要地区，美国EBP在过去五年中原创的NAS比2005-2009年多近10倍。
商业化与市场影响： EBP在过去十年中商业化了对美国497个NAS中的197个，包括通过简化的505(b)(2)途径批准的205种药物。它们的上市份额有所增长，达到2020-2024年NAS的46%和505(b)(2)上市的56%。美国总部设有的EBP代表了过去十年中74%的美国EBP NAS上市，以及80%的505(b)(2)。
销售 uptake 与盈利能力： EBP上市NAS的销售 uptake 各不相同，中位数在上市后第八个季度达到620万美元。EBP原创的药物包括过去十年中55个重磅NAS中的14个，EBP上市了其中的4个。上市后，EBP通常会继续推广药物、许可或被收购。过去十年中，176家EBP最初商业化的197个NAS中，69家公司保留了药物，58家被收购，21家公司许可了上市药物，同时仍在运营以开发和其他资产。
研究结论： EBP在药物创新、临床开发、商业化和为患者带来新的治疗选择方面发挥着越来越重要的作用。它们的生产力高于大型公司，尽管成功率较低。EBP越来越多地负责发现和专利保护专科、罕见病、肿瘤学和首创新药。它们的商业化活动通常伴随着公司的重要变化，一些公司继续推广药物，一些公司被收购或许可药物，还有一些公司最终失败。总的来说，EBP已成为生物医药创新的重要力量，为患者带来了新的治疗选择，并对医疗体系产生了重大影响。
