iPSC标准化与产业化发展蓝皮书

主 编康九红 贾文文 《干细胞系列蓝皮书》编委会 韩忠朝 王小宁 康九红 总主编 刘中民同济大学附属东方医院名誉院长/上海干细胞临床转化研究院院长汤红明同济大学附属东方医院干细胞基地办公室主任/国家干细胞转化资源库副主任 编 委 （按姓氏笔画排序） 白志慧同济大学附属东方医院干细胞基地GMP实验室副主任叶青松武汉大学再生医学研究中心主任/新北辰（湖北）集团首席科学家/国际再生医学会大中华区主席乐文俊同济大学附属东方医院干细胞基地再生医学研究所研究史小媛四川大学华西医院干细胞临床研究伦理审查委员会秘书刘芳四川大学华西医院临床研究管理部部长李宗金南开大学医学院教授何斌上海同金干细胞科技有限公司办公室副主任赵庆辉同济大学附属东方医院干细胞基地生物样本库副主任贾文文同济大学生命科学与技术学院副教授/国家干细胞转化资源库副主任康九红同济大学生命科学与技术学院党委书记/国家干细胞转化资源库主任 秘 书 陈莉同济大学附属东方医院干细胞基地办公室主管李佳潞同济大学附属东方医院干细胞基地办公室主管 总主编简介 刘中民，教授、主任医师、博士生导师，俄罗斯工程院外籍院士，法国荣誉军团军官勋章获得者，教育部长江学者、国家科技进步奖二等奖、何梁何利奖、光华工程科技奖、中华医学科技奖一等奖获得者。 现任同济大学灾难医学工程研究院院长，同济大学附属东方医院终身教授、名誉院长，兼任中国干细胞产业联盟理事长、上海干细胞临床转化研究院院长、国家干细胞转化资源库临床级干细胞资源库负责人、中国整形美容协会干细胞研究与应用分会会长、中国中西医结合学会干细胞与再生医学分会主任委员、中国医药生物技术协会再生医学分会副主任委员、上海市医学会干细胞与再生医学分会创始主任委员、上海市干细胞临床诊疗工程研究中心主任、海南省干细胞工程中心主任、上海干细胞转化医学工程技术研究中心专家委员会主任委员、湘江实验室副主任、智慧医疗与计算生物研究院院长、海南博鳌乐城先行区干细胞专家顾问委员会主任委员。 主持承担张江国家自主创新示范区专项发展基金重大项目、上海市科委重大科研计划项目等多项国家级及省部级干细胞重大科研任务。作为我国干细胞领域的重要奠基者与领军者，系统构建了涵盖基础研究、临床前研究、临床研究、临床转化应用的全链条创新体系，有效推进我国干细胞产业高质量发展和国家干细胞科创中心建设，相关研究成果获央视等主流媒体多次专题报道。 带领团队建成国内规模最大的临床级干细胞资源库之一，为中科院上海药物所、武汉大学等数十家单位提供技术服务逾百次；研发的治疗用生物制品1类新药“人脐带间充质干细胞注射液”（适应证：伴CABG指征的缺血性心肌病心衰）实现技术成果转化，合同金额6000万元，2023年10月获IND受理；成功研发国内首个HLA高频覆盖中国人群60%的临床级iPS细胞株，2020年12月通过中检院质量复核检验，并为清华大学等14家单位提供技术支撑。 总主编简介 汤红明，医学免疫学副教授，上海干细胞临床转化研究院特聘研究员。临床医学学士、医学免疫学硕士、生物学博士，现任国家干细胞转化资源库副主任，上海干细胞临床转化研究院办公室主任，同济大学附属东方医院干细胞基地办公室主任、细胞治疗临床研究中心执行主任。曾任湖北医药学院科技处与研究生处副处长、学报编辑部常务副主任，同济大学附属东方医院科技办主任。 兼任中国干细胞产业联盟秘书长，中国整形美容协会干细胞研究与应用分会秘书长、常务理事，上海市生物工程学会细胞治疗专业委员会副主任委员，中国研究型医院学会临床数据与样本资源库专业委员会、中国医疗保健国际交流促进会循证医学分会常委，中华医学会科研管理分会科技成果转化学组、中国医药生物技术协会再生医学分会、上海市医学会干细胞与再生医学专委会等学术组织的委员。 从事科研与学科建设管理与研究工作逾20年，尤其在科技项目管理、科技成果转化、学科平台搭建、干细胞临床研究机构建设和产业化政策研究等领域具有丰富实践管理经验，以第一或通信作者在《中华医学科研管理杂志》《中华细胞与干细胞杂志》等期刊发表干细胞领域系列管理论文，内容涵盖建库、临床研究推进、质量控制/风险防控、学术/伦理审查、成果转化、产业化等。主编《上海干细胞产业发展现状与展望》（人卫版，2022年）、《干细胞研究——从基础到临床》（人卫版，2024年）。牵头或作为主要起草人撰写并发布10余项干细胞领域国家标准、行业标准、团体标准。获授权发明专利14项、实用新型专利7项。获第八季中国医院管理奖铜奖2项。 《iPSC标准化与产业化发展蓝皮书》编委会 主 编 康九红同济大学/国家干细胞转化资源库贾文文同济大学/国家干细胞转化资源库 副主编 李翔士泽生物医药（苏州）有限公司王立群星奕昂（上海）生物科技有限公司 编 委 （按姓氏笔画排序） 白志慧同济大学附属东方医院朱邯豫同济大学附属东方医院张璐同济大学附属东方医院武玉康同济大学高莹莹同济大学梁雨来同济大学扈正桃成都华西海圻医药科技有限公司鲁济真上海同金干细胞科技有限公司 iPSC标准化与产业化发展蓝皮书 主编简介 康九红，同济大学生命科学与技术学院党委书记/国家干细胞转化资源库主任，同济大学生命科学与技术学院党委书记，特聘教授，国务院特殊津贴专家，国家干细胞转化资源库负责人，上海市信号转导与疾病研究重点实验室副主任，中国细胞生物学会医学细胞生物学会副理事长，中国医药生物技术协会神经修复和再生分会副主任委员。 主要从事胎儿生长受限导致的神经系统疾病机制及干细胞基础和应用基础研究。曾获包括科技部重大科学研究计划及基金委重点项目在内的多项科研项目资助，在Cell、CellStem Cell、Cell Res等国际著名学术期刊发表论文120余篇，SCI他引5000余次。2009和2010年分别获上海市自然科学一等奖和教育部自然科学一等奖，2006年获国家杰出青年基金。2013年当选科技部中青年科技创新领军人才。 iPSC标准化与产业化发展蓝皮书 主编简介 贾文文，研究员，博士生导师，现为同济大学生命科学与技术学院副教授/国家干细胞转化资源库副主任/上海干细胞临床转化研究院研究员。担任中国中西医结合学会第一届干细胞与再生医学专业委员会青年委员副主委、中国整形美容协会干细胞研究与应用分会第二届理事会常务理事等职。发表SCI论文40余篇。授权干细胞相关专利17项。主持国家自然科学基金3项，国家重点研发计划课题组长项目1项，子课题3项。作为主要起草人制定并发布干细胞相关行业标准、团体标准、规范5项。 长期从事临床级iPSC、成体干细胞制备、质检、临床转化以及干细胞药物申报等方面的工作。自主研发3D低氧规模化生产设备，减少干细胞成药批间差，解决干细胞成药关键瓶颈，实现干细胞的规模化和高质量生产，现已与相关企业联合开展3D低氧MSC注射液治疗关节炎药物研发，该注射液于2025年7月9日获CDE的新药临床试验默示许可。自主研发1类新药“人脐带间充质干细胞注射液”用于伴冠状动脉旁路移植术指征的慢性缺血性心肌病导致的慢性心力衰竭。该注射液于2024年1月获CDE的新药临床试验默示许可，目前已经成功转让给天士力医药集团股份有限公司。 组建团队建立国际最大的HLA高频纯合的iPSC种子细胞库，支撑创新药企开展iPSC衍生功能细胞的IND申报。目前已支持国内10余家药企，并有4项相关申请获批CDE的新药临床试验默示许可，其中启函生物的新药IND已获得CDE默示许可，这是中国第一个获批临床的基因编辑iPSC来源的细胞治疗产品。 序 以标准筑基，领产业跃迁 诱导多能干细胞（induced pluripotent stem cells，iPSC）技术的诞生，是这场变革中最具颠覆性的突破之一。2006年，山中伸弥教授用四个转录因子，将已经分化的体细胞“时光倒流”，重编程为具有多能性的干细胞。这一发现不仅解决了胚胎干细胞的伦理争议，更为再生医学、精准医疗和药物研发打开了全新的可能。它像一把钥匙，开启了“细胞级修复”的大门，让我们第一次真正看到了用活细胞治愈疾病的未来。 今天，iPSC已从实验室走向临床，从科学概念迈向产业现实。我们正见证一个新兴产业的崛起，也面临前所未有的挑战：技术路径多元、质量标准缺失、监管框架不一、生产成本高昂、伦理争议犹存。在此背景下，《iPSC标准化与产业化发展蓝皮书》应运而生。本蓝皮书不仅是一次技术的系统梳理，更是一份面向未来的战略宣言。它首次从全链条视角，系统分析了iPSC从基础研究、技术开发、临床转化到产业落地的关键节点，提出了标准化体系、监管科学、产业生态三大支撑路径，构建起中国iPSC产业高质量发展的“路线图”。 我们深知，iPSC不是一项简单的技术，它承载着亿万患者对治愈的渴望，也肩负着推动中国生物医药产业换道超车的历史使命。它关乎科技自立自强，关乎人民生命健康，更关乎中国在全球生命科学版图中的话语权。 愿此蓝皮书，成为这场伟大征程的起点。 康九红 贾文文2025年9月于上海 前言 iPSC技术的出现，为人类疾病治疗范式带来了颠覆性变革。从2006年山中伸弥首次证实体细胞可重编程为多能状态，到2024年全球首例异体iPSC角膜移植成功，短短十八年，iPSC完成了从科学发现到产业化落地的跨越。当前，全球已有137项iPSC相关临床试验在推进，覆盖帕金森病、糖尿病、心力衰竭等重大疾病，初步验证了其安全性和有效性。然而，iPSC产品作为“活细胞药物”，在质量控制、生产工艺、监管路径和支付体系等方面仍面临系统性挑战，亟需建立一套符合国际标准、适应中国国情的产业化规范。 在此背景下，我们组织编写了《iPSC标准化与产业化发展蓝皮书》。本蓝皮书基于国际干细胞研究学会（ISSCR）、美国FDA、欧盟EMA等权威机构的最新指南，结合中国“十四五”生物经济发展规划和上海、北京、深圳等地的产业实践，首次系统梳理了iPSC从实验室到临床的全链条关键问题，旨在为监管部门、研究机构、产业企业和投资机构提供可操作的决策参考。本蓝皮书共五章，核心内容如下： 第一章“产业概述”：梳理iPSC技术发展历程，分析产业链构成与全球竞争格局，明确其作为战略性新兴产业的核心价值。 第二章“标准化体系建设”：深入探讨细胞制备、质量控制、表征鉴定等环节，构建完备的标准化体系，为产业发展筑牢质量根基。 第三章“临床应用转化路径”：探索从细胞产品研发，到临床试验开展，再到商业化落地的全过程，破解临床转化中的现实难题。 第四章“政策、监管与生态系统构建”：审视政策监管动态，剖析产业生态构建要素，推动创新与规范协同发展。 第五章“未来发展趋势”：立足当下，预判技术突破方向、市场需求走向与跨界融合潜力，为行业参与者提供战略指引。 本蓝皮书的发布，既是向全球同行展示中国方案，更是呼吁各界共建开放、协同、可持续的创新生态。期待与各位同仁携手，将iPSC技术真正转化为惠及患者的突破性疗法。 目 录 第一章 诱导多能干细胞产业概述...........................................................1第一节iPSC技术对再生医学与精准医疗的战略意义...................1一、iPSC技术：再生医学的“底层操作系统” ........................... 1二、精准医疗的“细胞级芯片” .....................................................3三、药物研发的“人源性替代模型” .............................................3四、战略价值：从科学突破到产业引擎.................................... 3五、未来展望：从治疗到增强.................................................... 4第二节 全球产业发展格局与