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2026年潜在关键新药上市

医药生物 2025-09-29 - Biomedtracker 亓qí

核心观点

本报告重点介绍了2026年预计上市的部分潜在重磅药物，涵盖了多个疾病领域，包括过敏、自身免疫/免疫、心血管、皮肤病、内分泌、血液学、传染病、代谢和神经病学。这些药物代表了新的药物类别、对标准疗法的重大改变以及巨大的市场机会。

关键数据和研究结论

过敏性疾病：Aquestive Therapeutics的Anaphylm（肾上腺素）已获得FDA批准，用于治疗严重过敏反应；GSK的Depemokimab（IL-5抑制剂）已获得FDA和EMA批准，用于治疗慢性鼻窦炎伴鼻息肉和严重哮喘；Bristol Myers Squibb的Rocatinlimab（OX40抑制剂）和LEO Pharma的Anzupgo（delgocitinib）正在开发中，用于治疗特应性皮炎。
自身免疫/免疫性疾病：Pfizer的Brepocitinib（TYK2和JAK1抑制剂）正在开发中，用于治疗皮肌炎；Amgen的UPLIZNA（抗CD19单克隆抗体）已获得FDA批准，用于治疗全身型重症肌无力；GSK的Linerixibat（IBAT抑制剂）正在开发中，用于治疗原发性胆汁性胆管炎；Bristol Myers Squibb的Remibrutinib（BTK抑制剂）正在开发中，用于治疗慢性自发性荨麻疹；AstraZeneca的SOTYKTU（TYK2抑制剂）已获得FDA批准，用于治疗银屑病关节炎；Denali Therapeutics的DNL 310（iduronate-2-sulfatase酶替代疗法）正在开发中，用于治疗Hunter综合征；Ionis Pharmaceuticals的Tryngolza（APOC3抑制剂）已获得FDA批准，用于治疗家族性高脂蛋白血症；Sanofi的Zoliflodacin（螺旋吡啶酮三酮）正在开发中，用于治疗 uncomplicated gonorrhea。
心血管疾病：Faraday Pharmaceuticals的FDY-5301（碘化钠）正在开发中，用于治疗急性冠脉综合征；Cytokinetics的Aficamten（心肌肌球蛋白抑制剂）正在开发中，用于治疗肥厚型心肌病；Novo Nordisk的Rybelsus（GLP-1受体激动剂）已获得FDA批准，用于治疗2型糖尿病、已建立心血管疾病和/或慢性肾脏病；Novo Nordisk的Wegovy（GLP-1受体激动剂）已获得FDA和EMA批准，用于治疗肥胖性射血分数保留型心力衰竭；Mesoblast的Revascor（细胞疗法）正在开发中，用于治疗缺血性慢性心力衰竭伴射血分数降低；Stealth Biotherapeutics的Elamipretide（线粒体功能改善剂）已获得FDA和EMA批准，用于治疗Barth综合征；AstraZeneca的Baxdrostat（醛固酮合成酶抑制剂）正在开发中，用于治疗系统性高血压；Novo Nordisk的Ozempic（GLP-1受体激动剂）已获得FDA和EMA批准，用于治疗外周动脉疾病。
皮肤病：LEO Pharma的Anzupgo（delgocitinib）已获得FDA批准，用于治疗中重度慢性手部湿疹；AstraZeneca的Rocatinlimab（OX40抑制剂）和Arcutis的Zoryve（roflumilast）正在开发中，用于治疗特应性皮炎。
内分泌疾病：TransCon CNP（CNP类似物）已获得FDA优先审评和孤儿药称号，用于治疗软骨发育不全；Eli Lilly的Relacorilant（皮质醇调节剂）正在开发中，用于治疗库欣综合征；Eli Lilly的Efsitora alfa（胰岛素）已获得FDA批准，用于治疗2型糖尿病。
血液学：Novo Nordisk的Mim8（双特异性抗体）正在开发中，用于治疗血友病A。
传染病：Moderna的mRNA-1083（季节性流感和COVID-19双靶点疫苗）正在开发中，用于预防季节性流感和COVID-19；Merck的MK-8591A（HIV治疗药物）已获得FDA批准；Sanofi的Zoliflodacin（螺旋吡啶酮三酮）正在开发中，用于治疗 uncomplicated gonorrhea。
代谢性疾病：Avidity Biosciences的Del-zota（delpacibart zotadirsen）正在开发中，用于治疗Duchenne肌营养不良症；Arrowhead Pharmaceuticals的Plozasiran（APOC3抑制剂）已获得FDA孤儿药称号，用于治疗家族性高脂蛋白血症；Ultragenyx Pharmaceutical的DTX401（基因疗法）正在开发中，用于治疗GSDIa；Denali Therapeutics的DNL 310（iduronate-2-sulfatase酶替代疗法）正在开发中，用于治疗Hunter综合征；Disc Medicine的DISC-1459（GlyT-1抑制剂）正在开发中，用于治疗erythropoietic porphyrias；Novo Nordisk的CagriSema（GLP-1受体激动剂）正在开发中，用于治疗肥胖症；Eli Lilly的Orforglipron（GLP-1受体激动剂）正在开发中，用于治疗肥胖症和2型糖尿病；Novo Nordisk的Rybelsus（GLP-1受体激动剂）正在开发中，用于治疗肥胖症。
神经病学：uniQure的AMT-130（基因疗法）正在开发中，用于治疗Huntington病；Sanofi的SAR442168（BTK抑制剂）正在开发中，用于治疗非复发型继发性进展性多发性硬化症；Axsome Therapeutics的AXS-12（reboxetine）正在开发中，用于治疗narcolepsy（NT1）；Takeda的Oveporexton（orexin-2受体激动剂）正在开发中，用于治疗narcolepsy（NT1）；Auvelity的Auvelity（dextromethorphan和bupropion）正在开发中，用于治疗阿尔茨海默病 agitation；AbbVie的tavapadon（D1/D5多巴胺受体激动剂）正在开发中，用于治疗早期帕金森病。
肿瘤学：Orca Bio的Orca-T（T细胞疗法）正在开发中，用于治疗血液学恶性肿瘤；CG Oncology的Cretostimogene（腺病毒）正在开发中，用于治疗BCG无反应的非肌肉侵入性膀胱癌；Daiichi Sankyo和AstraZeneca的Enhertu（ADC）已获得FDA批准，用于治疗HER2阳性乳腺癌；IO Biotech的Cylembio（etimupepimut和imsapepimut）正在开发中，用于治疗转移性黑色素瘤；Arzellx和Kite Pharma的Anito-cel（BCMA CAR-T细胞疗法）正在开发中，用于治疗复发性/难治性多发性骨髓瘤；Daiichi Sankyo和AstraZeneca的Datroway（TROP2靶向ADC）正在开发中，用于治疗非小细胞肺癌；Taiho Pharmaceutical的Zipalertinib（EGFR抑制剂）正在开发中，用于治疗非小细胞肺癌；Corcept Therapeutics的Relacorilant（选择性糖皮质激素受体调节剂）已获得FDA孤儿药称号，用于治疗platinum-resistant卵巢癌；Takeda Pharmaceuticals的Rusfertide（肝素酶模拟肽）正在开发中，用于治疗polycythemia vera；Exelixis的XL092（多靶点酪氨酸激酶抑制剂）正在开发中，用于治疗晚期肾细胞癌；Sanofi的Zepzelca（oncogenic转录抑制剂）已获得FDA优先审评，用于治疗extensive-stage small cell lung cancer（ES-SCLC）。