中国小分子新药研发标兵，迎接商业化转型元年

招商证券（香港）有限公司证券研究部 公司报告 陈铸鸿，PhD+852 3189 6354陈泓道+852 3189 6142jonahchen@cmschina.com.hkgeorgechen@cmschina.com.hk 和誉（2256HK） 首次覆盖：中国小分子新药研发标兵，迎接商业化转型元年 ■商业元年：和誉开发的匹米替尼作为全球疗效最优CSF-1R小分子，即将在中美两地上市，给公司带来持续销售分成 谭震，PhD+852 31896288zhentan@cmschina.com.hk ■积极布局FGFR和KRAS两大重要靶点家族，FGFR4作为晚期临床资产有望成为肝癌领域全新靶向小分子 ■首次覆盖，予以增持评级：看好公司长期发展潜力和高效的小分子开发能力，目标价32.5港元 与市场的预期差 我们对匹米替尼中长期全球商业化保持更为乐观的展望；我们同样看好未来FGFR系列中的两款选择性小分子抑制剂的临床进展及全球价值，公司高效的研发平台被市场低估 匹米替尼：我们预计默克全球销售有望达15亿美元峰值，为和誉提供持续现金流在CSF-1R抑制剂的开发中，和誉通过高效严谨的临床推进，已经展示了TGCT全球最佳的疗效，安全性和响应率均优于同类分子。该分子目前是德国默克管线中最重要的后期资产，经过23年12月的首次授权合作，25年4月的行权扩大全球合作区域，以及两笔7,000万/8,500万美元的付款，已经为和誉带来了逾1.5亿美元的现金收入。我们认为默克对该分子寄予厚望，有望在全球做到接近15亿美元峰值销售收入（为公司指引上沿）。基于合作协议，和誉后续还将获得来自默克的研发里程碑付款及销售里程碑付款，以及上市之后的销售分成。这是由中国药企研发的第一款成功进入全球制药巨头商业化阶段的全球最佳小分子药物，和誉为国内小分子研发型生物技术企业的国际化和商业化树立了发展路径。 增持 深度探索FGFR和RAS两大类靶点，FGFR驱动下一轮新产品周期 肿瘤免疫治疗虽已取得突破进展，但有一些细分类别，依然存在较低响应率和较短生存期的问题。尤其在中国高发的肝癌和胃癌领域，肿瘤免疫治疗带来的生存获益相对有限，目前肝癌依然是我国五年生存率较低的癌症类别。我们认为靶向特定重要靶点的小分子药物或新型药物类别（如PROTAC或分子胶）有望成为解决这类型癌症未满足的重要方案。和誉在FGFR靶点领域深耕十年，目前深度布局选择性FGFR4抑制剂（ABSK011，针对FGF19过表达肝癌）、FGFR2/3抑制剂（针对胃癌和软骨发育不全）等。其中FGFR4选择性小分子抑制剂依帕戈替尼已进入关键性注册临床三期研究，针对接受过免疫检查点抑制剂和多靶点酪氨酸激酶抑制剂治疗失败的FGF19过表达晚期肝细胞癌患者。全球约30%的肝细胞癌患者存在FGF19过表达，目前尚无FGFR4抑制剂获批上市。如果该临床试验取得成功，将是全球首款针对FGFR4靶点的选择性靶向抑制剂。此外，目前全球针对RAS靶点的研发也如火如荼，除了较早实现突破的G12C靶点，和誉选择性布局了G12D和pan-RAS两款早期分子，未来将为公司在肿瘤精准诊疗提供更多的联合用药方案。丰富早期管线，为公司长期发展奠定坚实基础 资料来源：彭博 公司构建有22款候选药物的产品管线，包括12款临床阶段的资产和10款处于临床 前的分子。我们认为公司作为小分子研发平台型公司，在很多方面既能体现出其对前沿靶点的领先认知，也逐渐形成了完善的临床开发能力。因此即使在股价从底部已经有较大涨幅，我们仍然认为公司未来的下一代FGFR抑制剂，RAS相关靶点以及口服PD-L1小分子（ABSK043）通过更好的数据披露和潜在的BD交易，将进一步超市场预期。 首次覆盖，予以增持评级，未来12个月目标价32.5港元 我们预计公司2025-2027年营业收入分别为6.8/5.2/6.3亿元人民币。通过DCF方法计算，公司合理股权价值为210亿港元，对应目标价32.5港元。 相关报告 1.全球医药、医疗行业-2025 WCLC肺癌大会：市场关注Summit亚组分析以及BD（推荐）（（2025/9/9）2.中国医药、医疗行业-“解放日”回调后港股医药板块表现及BD交易方向梳理(2025/8/15)3.中国医药、医疗行业-康诺亚(2162 HK)首次覆盖：中国免疫龙头长周期成长的开始(2025/7/16)4.全球医药、医疗行业-全球大型药企资产收购梳理以及后续商业价值评析（推荐）(2025/6/13) 风险：研发风险、商业化和定价风险、专利挑战风险。 目录 1.重点图表..........................................................................................................................................................32.我们与市场预期的差异.....................................................................................................................................43.公司概况及发展历程........................................................................................................................................54.ABSK021匹米替尼：全球最佳CSF-1R抑制剂，引领TGCT市场手术治疗之后的范式升级........................64.1靶向药物治疗TGCT在中美市场的发展................................................................................................74.2CSF-1R靶向药物：匹米替尼的临床数据在安全性和疗效上皆占优......................................................85.FGFR抑制剂：ABSK011激烈竞争中后来居上，该FGFR4有望成为肝癌领域FIC产品...........................115.1安全性和耐药问题造成泛FGFR抑制剂市场空间存在瓶颈.................................................................125.2高选择性FGFR抑制剂的开发............................................................................................................155.3FGFR4选择性抑制剂：依帕戈替尼（ABSK011）是肝细胞癌全球首款进入关键临床阶段靶向药.....175.4FGFR2/3选择性抑制剂：ABSK061针对胃癌和软骨发育不全症两个适应症展开..............................236.ABSK043：口服PD-L1小分子已进临床，等待与EGFR小分子联合治疗的注册性临床结果.....................277.未来：进军Pan-RAS抑制剂.........................................................................................................................328.估值................................................................................................................................................................37财务预测表..................................................................................................................................................................41投资风险......................................................................................................................................................................42投资评级定义..............................................................................................................................................................43 1.重点图表 资料来源：招商证券（香港）预测 资料来源：招商证券（香港）预测 资料来源：招商证券（香港）预测 2.我们与市场预期的差异 ⚫从BD跃迁到持续的销售分成及合作里程碑现金流贡献：与市场其它生物技术公司不同，我们认为和誉已经进入到BD 2.0的深度合作阶段，匹米替尼作为德国默克目前后期管线中最核心的分子，26年将逐渐在美国、中国、欧洲多地区上市。和誉基于匹米替尼的合作，未来将收获持续现金流。我们认为该分子作为全球Best-in-class的CSF-1R抑制剂，在全球未来有望达到15亿美元峰值，这一数字比目前市场预期和公司指引更为正面。 ⚫我们认为公司的第二款创新分子，FGFR4选择性抑制剂，未来有望取得肝癌领域的临床突破，成为针对肝细胞癌的First-in-class产品。随着MRCT的启动，我们认为该分子未来的海外权益，也有望超市场预期，成为公司新的价值驱动。 ⚫作为一家平台型的新型小分子研发企业，和誉部分早研资产，如RAS系列抑制剂和小分子PD-L1抑制剂，以及未来将进入临床的非肿瘤领域（如心血管代谢/免疫的新型小分子），对标过去大型跨国制药企业收购的小分子平台研发公司，其估值范围在50亿美元到110亿美元之间。 3.公司概况及发展历程 ⚫君子“和而不同”：和誉是一家具备差异化定位和深度研发布局的小分子平台型公司。自2016年成立以来，截至2025年9月，公司构建有22款候选药物的产品管线，其中12款候选药物处于临床开发阶段，包括CSF-1R抑制剂匹米替尼（Pimicotinib），FGFR系列小分子抑制剂（FGFR4、FGFR2/3、FGFR耐药突变小分子等）、下一代EGFR TKI、口服PD-L1等。 ⚫公司已经完成了从临床前开发、临床试验研究到注册申报的全流程，重点资产匹米替尼的全球国际多中心三期临床Maneuver试验在腱鞘巨细胞瘤患者的研究达到主要终点，这是首个在多个地区以均衡比例招募亚洲和西方腱鞘巨细胞瘤患者的全球性试验。该药物已经于今年5月申报中国NDA且获得受理。公司于2023年12月和2025年4月就该分子全球不同区域的商业化权益和德国默克开展了深度合作，近期将提交该药物的美国上市申请。 ⚫独创分子“誉满全球”：公司凭借强大的研发实力和商务拓展能力，与默克、礼来、艾力斯等国内外知名药企达成合作，推动产品管线的临床推进和全球化布局。同时其CSF-1R小分子是全球同类最佳。