匹米替尼海外NDA在即，差异化小分子创新药逐步进入兑现周期

公司评级增持（首次） 匹米替尼海外NDA在即，差异化小分子创新药逐步进入兑现周期 报告日期2025年09月20日 投资要点： ⚫匹米替尼行权费提振业绩，在手现金充沛。公司2025年上半年实现收入人民币6.12亿元，同比增长23%；实现期内利润人民币3.28亿元，同比增长59%。公司于2025年5月收到默克的全球商业化选择权行权费6.12亿人民币。截至2025年6月30日，公司的现金及银行结余为人民币23.32亿元，在手现金充沛。 相关研究 ⚫依帕戈替尼单药注册性临床启动，联用阿替利珠单抗疗效显著。2024年ESMO中，FGFR4小分子依帕戈替尼220mg BID组治疗经ICI和mTKI治疗的FGF19晚期HCC患者ORR为44.8%、mDoR为7.4个月、中位PFS为5.5个月。2025年7月，公司在2025ESMO-GI大会上发布的依帕戈替尼联合阿替利珠单抗联用数据显示，220mgBID的剂量组在晚期HCC患者中ORR超50%，中位PFS超7个月，显著优于目前标准疗法。2025年6月，公司已完成依帕戈替尼的注册性研究的首例患者给药。 分析师：黄翰漾S0190519020002请注意:黄翰漾并非香港证券及期货事务监察委员会的注册持牌人，不可在香港从事受监管的活动。huanghanyang@xyzq.com.cn 分析师：孙媛媛S0190515090001BUN498sunyuanyuan@xyzq.com.cn ⚫匹米替尼国内NDA获受理，MANEUVER III期试验结果积极。2025年6月NMPA正式受理CSF-1R抑制剂匹米替尼用于治疗腱鞘巨细胞瘤TGCT的NDA申请。全球3期MANEUVER研究中,每日一次匹米替尼在TGCT患者中第24周的ORR达54.0%。公司预计2025年第四季度将向FDA递交匹米替尼TGCT适应症NDA。 分析师：杨希成S0190522090002请注意:杨希成并非香港证券及期货事务监察委员会的注册持牌人，不可在香港从事受监管的活动。yangxicheng@xyzq.com.cn ⚫ABSK061ACH适应症完成首例患者入组。2024ESMO TAT会议披露的首次人体试验初步结果中，选择性FGFR2/3抑制剂ABSK061在伴有FGFR激活改变因子的实体瘤患者中的ORR达37.5%，2024年11月，公司已完成ABSK061联合ABSK043用于治疗实体瘤的II期临床研究的首例胃癌患者给药。软骨发育不全主要由FGFR3基因突变引起，2025年6月，公司已完成治疗ACH儿童的观察性研究的首位患者入组。 研究助理：高尹伟业gaoyinweiye@xyzq.com.cn ⚫ABSK043与KRAS G12C抑制剂联用IND已获批准。口服PD-L1抑制剂ABSK043已完成联合ABSK043治疗实体瘤的II期临床首例胃癌患者给药以及联合伏美替尼用于EGFR突变NSCLC的II期临床首例患者给药。2025年8月，ABSK043与KRASG12C抑制剂枸橼酸戈来雷塞联用治疗KRASG12C突变NSCLC患者临床IND已获得NMPA批准。NSCLC联用临床有望在2025Q4读出初步安全性数据。 ⚫盈利预测与投资建议：我们预计公司2025-2027年实现收入6.12/6.34/6.59亿元，实现归母净利润0.70/0.84/0.97亿元，首次覆盖，给予“增持”评级。 ⚫风险提示：产品销售不及预期、产品临床推进不及预期、行业政策变动。 事件 公司公布2025年中期业绩。2025年上半年实现收入人民币6.12亿元，同比增长23%；实现期内利润3.28亿元，同比增长59%。 点评 ⚫匹米替尼行权费提振业绩，在手现金充沛。公司2025年上半年实现收入人民币6.12亿元，同比增长23%；实现期内利润3.28亿元，同比增长59%。截至2025年6月30日，公司的现金及银行结余为人民币23.32亿元，充沛的现金结余有望持续支持公司的创新研发。研发开支方面，2025年上半年公司研发开支为2.28亿元，同比增长6%。 ⚫依帕戈替尼单药注册性临床启动，联用阿替利珠单抗疗效显著。依帕戈替尼是一种有效的、高选择性小分子FGFR4抑制剂，目前正开发用于治疗FGF19/FGFR4信号通路过表达特征的晚期HCC患者。FGF19/FGFR4过表达的患者数量约占全世界HCC患者总数的30%，且在接受一线免疫检查点抑制剂疗法的HCC患者中, FGF19阳性患者对比阴性患者的无进展生存期更短，为预后更差的患者群体，目前尚无FGFR4抑制剂获得上市批准。2025年6月，公司已完成依帕戈替尼的注册性研究的首例患者给药，该临床旨在评估依帕戈替尼联合最佳支持性治疗（BSC）与安慰剂联合BSC在经ICI和mTKI治疗的FGF19过表达的晚期或不可切除的HCC患者中的有效性和安全性。2024年ESMO中，依帕戈替尼用于治疗经治晚期HCC患者的I期临床数据显示，依帕戈替尼220mg BID组在先前治疗经ICI和mTKI治疗的FGF19晚期HCC患者中展现出ORR为44.8%、mDoR为7.4个月、中位PFS为5.5个月。联用疗法方面，2025年7月，公司在2025ESMO-GI大会上发布研究依帕戈替尼联合阿替利珠单抗用于治疗晚期HCC的最新 II期临床试验数据，在220mgBID的剂量组中，ORR超50%，中位PFS超7个月，相关数据显著优于目前标准疗法。当前公司正在国内进行依帕戈替尼联合阿替利珠单抗用于治疗FGF19过表达的晚期HCC患者的II期试验。 ⚫匹米替尼国内NDA获受理，MANEUVER III期试验结果积极。匹米替尼是一种口服生物利用度好、高选择性的有效小分子CSF-1R抑制剂，2025年4月，公司宣布默克行使匹米替尼选择权，获得全球商业化匹米替尼的许可权益，于2025年5月，公司收到默克的全球商业化选择权行权费0.85亿美元（6.12亿人民币）。通过该项交易，公司有资格收取合共最高6.055亿美元的付款，包括首付款、选择权行权费、开发及商业化里程碑付款，以及年净销售额的两位数比例销售提成。2025年6月,NMPA正式受理匹米替尼用于治疗腱鞘巨细胞瘤TGCT的NDA申请。此次NDA申请获受理是基于匹米替尼优异的全球3期MANEUVER研究第一部分的研究结果。在该研究中,每日一次匹米替尼在第24周的主要终点ORR与安慰剂相比有统计学意义的显著改善(54.0% vs.安慰剂3.2%;p<0.0001)，相较Pexidartinib（39%）、Vimseltinib（40%）等同类疗法具有优势，展现出同类最佳潜质。在海外地区，匹米替尼也获得了美国食品药品监督管理局(FDA)授予突破性疗法认定(BTD),和获得欧洲药品管理局(EMA)授予优先药品(PRIME)认定。公司预计2025年第四季度将向FDA递交匹米替尼TGCT适应症NDA。 ⚫ABSK061ACH适应症完成首例患者入组。ABSK061是全球范围内第一款进入临床试验的FGFR2/3抑制剂，通过特定降低FGFR1活性，ABSK061 可尽量减少脱靶副作用并提供较非选择性FGFR抑制剂更宽的治疗窗口。ABSK061已在FGFR突变实体瘤患者中初步验证抗肿瘤活性，2024ESMOTAT会议披露的首次人体试验初步结果中，ABSK061在伴有FGFR激活改变因子的实体瘤患者中的ORR达37.5%，2024年11月，公司已完成ABSK061联合ABSK043（口服PD-L1）用于治疗实体瘤（包括GC/GEJ）的II期临床研究的首例胃癌患者给药。ABSK061对FGFR2/3的高选择性使其具备在软骨发育不全（（ACH）上应用的潜力，ACH是导致非匀称性身材矮小的罕见疾病，是人类最常见的侏儒症，主要是由于FGFR3基因发生突变引起的。根据公司统计的数据，ACH的全球出生患病率约为4.6/十万人，估计影响25-38.5万人，且ACH人群的平均预期寿命比一般人群更短，对生活质量也会有负面影响，目前对ACH的治疗暂无特效药物或方法。根据ABSK061临床前数据显示，ABSK对FGFR3具有极高的亲和力与选择性，对FGFR3的亲和力是FGFR1的33.4倍，在ACH适应症具有良好的临床应用的前景。2025年6月，公司已完成治疗ACH儿童的观察性研究的首位患者入组，我们认为ABSK061有望填补ACH治疗药物的空白。除ACH外，ABSK061也有望扩展到其他遗传性矮小症疾病，根据公司统计，超ACH适应症的潜在患者数量超过60万。 数据来源：公司公告，兴业证券经济与金融研究院整理 ⚫ABSK043与KRAS G12C抑制剂联用IND获批准，联用伏美替尼NSCLC临床数据值得期待。ABSK043为一种口服生物利用度好、高选择性的小分子PD-L1抑制剂，当前正在国内及澳大利亚进行I期研究，同时探索各种联合治疗的临床策略。2024年12月，公司在ESMOAsia 2024会议展示了ABSK043 I期最新研究结果，在49名疗效可评估的未经肿瘤免疫治疗的患者中，600-1000mgBID剂量下ORR达20.4%，在15名未经肿瘤免疫治疗的NSCLC患者的ORR达33.3%，DCR达73.3%，在PD-L1高表达（TPS≥50%）的NSCLC患者（包括存在EGFR或KRAS突变的患者）中 ORR达41.7%，仅有8.9%的患者报告3级或以上治疗相关不良事件。2024年11月，公司已完成ABSK061联合ABSK043用于治疗实体瘤（包括GC/GEJ）的II期临床研究的首例胃癌患者给药。2025年3月，公司与艾力斯达成合作协议，探索ABSK043与艾力斯的KRASG12C抑制剂枸橼酸戈来雷塞片联用治疗KRAS-G12C突变的NSCLC患者，该临床IND已于2025年8月获得NMPA批准。2024年12月，公司完成ABSK043联合伏美替尼用于治疗EGFR突变阳性的局部晚期或转移性NSCLC患者的II期剂量递增及扩展研究的首例患者给药，ABSK043联合伏美替尼有望探索患者依从性高的“靶免联合”双口服方案，如果给患者带来生存获益有望成为敏感突变一线的潜在最佳组合疗法。公司预计ABSK043一线/二线NSCLC的联用临床试验有望在2025Q4读出初步安全性数据。 ⚫早研管线亮点众多，PRMT5抑制剂与KRAS系列疗法前景广阔。PRMT5与MTA复合物是MTAP缺失型癌症的合成致死靶点，该类型癌症约占所有人类癌症的10%~15%（（超30万患者）。ABSK131是一种高效、选择性的新一代可入脑的PRMT5-MTA复合物抑制剂，由公司利用先进的计算辅助结构分析及药物化学设计发现。公司分别于2024年10月及2025年4月，在2024年EORTC-NCI-AACR会议、2025年AACR会议发布了ABSK131的最新临床前研究进展。临床前数据显示，ABSK131较当前领先药物具有更优的效力和选择性，并兼具良好的类药性质与血脑屏障穿透能力，有望与在研KRAS系列药物或口服PD-L1小分子抑制剂联用。ABSK131已获得FDA及NMPA的IND批准，并于2025年7月已完成ABSK131在MTAP缺失的晚期或转移性实体瘤患者中的I期临床试验首例患者给药。KRAS靶点具有广泛的应用前景，根据公司统计，每年全球新增KRAS相关突变癌症病例约260万。其中，KRAS-G12D在包括胰腺导管腺癌（PDAC）、结直肠癌（CRC）和NSCLC等高未满足需求人群中普遍存在，公司的临床前分子ABSK141是一种新型、高效且口服生物利用度好的小分子KRAS-G12D抑制剂。公司于 2025年AACR发布了ABSK141的临床前研究成果。在临床前研究中，ABSK141在小鼠、大鼠和狗中的潜在同类最佳口服生物利用度，展现了强大的效力和选择性，在包括PDAC和CRC在内的各种CDX模型中具有体内疗效，在GLP毒理学研究中展现出良好的安全性特征。公司预计ABSK141有望于2025年下半年获得IND批