Opus Genetics Inc 2025年季度报告

(选一)☒ 根据证券交易法案1934年第13条或15(d)条提交的季度报告截至2025年6月30日的季度期间或☐ 根据证券交易法1934年条例第13条或15(d)条提交的过户报告从______过渡到佣金文件编号: 001-34079 奥普斯基因公司 (国家或其他司法管辖区)(I.R.S.雇主合并或组织)身份证号)(其章程中指定的注册人确切名称)特拉华州11-3516358 8戴维斯大道，220室 27713达勒姆，北卡罗来纳州(主要负责人办公地址)(邮编)注册人的电话号码，包括区号：(984) 884-6030 N/A（原名或原地址，如果自上次报告以来有所更改）根据法案第12(b)条注册的证券：每一类别标题交易代码在每个注册的交易平台上交易的名称 请勾选表示注册人（1）是否在前12个月内（或注册人被要求提交此类报告的较短期间内）已提交了根据1934年《证券交易法》第13条或第15(d)条要求提交的所有报告，以及（2）在过去90天内已受到此类提交要求约束。是 ☒ 否 ☐ 通过勾选标记说明注册人在过去12个月内（或注册人被要求提交此类文件的较短期间内）是否已根据s-t规则的405条（本章的232.405节）提交了所有必需的交互式数据文件。是 ☒ 否 ☐ 请勾选是否为大加速申报人、加速申报人、非加速申报人、小型报告公司或新兴成长公司。参见《交易所法案》第12b-2条中“大加速申报人”、“加速申报人”、“小型报告公司”和“新兴成长公司”的定义： 非加速申报人☒小型报告公司 ☒ 新兴成长公司☐ 如果一个新兴成长型公司，如果注册人已选择不使用延长的过渡期以遵守根据交易所法案第13(a)条提供的任何新的或修订的财务会计准则，请打勾☐ 请勾选是否为空壳公司（根据交易所法第12b-2条的定义）。是 ☐ 否 ☒ 注册人在2025年8月10日的普通股流通股数量为59,908,055。 OPUS GENETICS, INC.10-Q 索引 索引 合并简要财务报表附注1. 公司描述和重要会计政策摘要 商业性质 奥普斯基因公司（以下简称“公司”或“奥普斯”），一家特拉华州的股份公司，前身为奥库普莱尔制药公司（以下简称“公司”或“奥普斯”），是一家处于临床阶段的生物制药公司，开发基因疗法用于治疗遗传性视网膜疾病（“IRDs”）和小分子疗法用于其他眼科疾病。公司的总部位于北卡罗来纳州达勒姆。 2024年10月22日，公司根据日期为2024年10月22日的合并协议（该协议，以下简称“合并协议”）及通过该合并协议达成的交易（以下简称“奥普斯收购”），与奥普斯基因公司（以下简称“私人奥普斯”）及作为合并相关方的某些合并子公司订立协议和合并计划，收购了当时名为“奥普斯基因公司”的私人公司。 公司的在研产品线包括来自私募奥普斯（Private Opus）基于腺相关病毒（“AAV”）的基因治疗产品组合的资产，这些资产用于治疗导致不同类型莱伯先天性黑蒙（“LCA”）突变、贝斯特罗菲诺opathy和视网膜色素变性的基因突变。除了基因疗法外，公司的在研产品线还包括0.75%的苯妥拉明滴眼液，这是一种非选择性α-1和α-2肾上腺素能受体拮抗剂，用于缩小瞳孔大小，以及APX3330，这是一种Ref-1的新型小分子抑制剂，旨在减缓非增殖性糖尿病视网膜病变的进展。公司最先进的基因治疗项目旨在解决LCA5基因（“LCA5”）中的突变，该基因编码lebercilin蛋白。更具体地说，我们正在开发OPGx-LCA5来治疗与LCA5相关的遗传性视网膜疾病（“IRD”），这是一种早发性的视网膜退行性变，并且一项开放标签的剂量递增1/2期临床试验正在进行中。OPGx-BEST1是公司产品线中的另一种基因治疗候选药物。该资产正在开发用于治疗与BEST1基因（“贝斯特病”）突变相关的IRD，这可能导致失明。 2022年11月，公司与FamyGen Life Sciences, Inc.（后被收购并更名为Viatris, Inc.，简称“Viatris”）签订了许可与合作协议（简称“Viatris许可协议”），根据该协议，公司授予Viatris对其折射产品候选药物非诺拉敏滴眼液0.75%（最初称为Nyxol）（简称“PS”）的专有许可，以进行开发、制造、进口、出口和商业化。PS是一种非诺拉敏甲磺酸盐的每日一次眼药水配方，旨在缩小瞳孔直径并提高视力。PS已获得FDA批准，用于治疗由肾上腺素能受体激动剂（如去甲肾上腺素）或毒蕈碱受体阻断剂（如托品酰胺）或两者组合引起的药源性散瞳，品牌名为RYZUMVI®于2023年9月获得批准，并于2024年4月商业化上市。针对屈光手术后在低光照（mesopic）条件下视力下降，我们收到了针对LYNX-2的PS三期临床试验（Special Protocol Assessment，简称“SPA”）的FDA批准。 呈现基础 随附的简明合并财务报表由公司编制，未经审计，并依据证券交易委员会（“SEC”）的规则和法规编制，其中包括公司子公司Private Opus的账目。在企业合并过程中，所有公司间交易和余额均已抵销。根据美国公认会计原则（“GAAP”）编制的财务报表中通常包含的某些信息和注释披露，已根据相关规则和法规进行简化和省略。公司的财政年度从1月1日开始，至12月31日结束。 2024年12月31日的合并简要资产负债表是根据经审计的财务报表编制的，可能未包含GAAP要求的所有披露信息；然而，公司认为披露信息是充分的，足以使所提供的信息不具误导性。应连同公司于2025年3月31日向SEC提交的10-K年度报告中所包含的截至2024年12月31日止年度经审计财务报表及其相关注释一并阅读。 索引 合并资产负债表附注 根据管理层意见，所有调整均已作出，这些调整仅包括为公允列示中期财务状况、经营成果和现金流量而必要的正常重复性调整。中期经营成果不一定能反映全年财政年度或任何未来期间的经营成果。 2024年12月31日合并资产负债表中反映的衍生工具负债项目，在上一年度被重新分类为应付费用和其他负债项目，金额为2,000美元。 流动性 随附的简化的合并财务报表是建立在公司将继续作为一个持续经营实体的基础上的。从其成立之初，公司已将其几乎所有精力都投入到药物开发和进行临床试验中。 截至2025年6月30日，公司持有3200万美元现金及现金等价物。公司相信其现有可动用现金及现金等价物将足以资助公司计划支出，并满足自这些合并财务报表发布日起至少十二个月的相关义务。 未来，公司可能需要筹集额外资金，直到其能够产生足够的收入来资助其发展活动。公司未来的经营活动，加上其筹集资本或发行债务融资的计划，可能在未来提供额外的流动性，然而这些行动并不完全在公司控制之下，公司无法预测这些行动的结果以产生最终所需的流动性。估计的使用 遵循公认会计原则编制财务报表需要管理层做出估计和假设，这些估计和假设会影响合并简化财务报表及其附注中报告的金额。实际结果可能与这些估计存在差异。 分段信息 经营部门是企业中可单独获得财务信息的组成部分，定期由公司首席运营决策者评估，以决定如何分配资源并评估绩效。公司的首席运营决策者是首席执行官。公司的首席执行官将其业务视为一个运营部门，该部门是关于与视觉性能和健康相关的产品开发业务。因此，本报告中包含的公司简明合并财务报表及其附注中包括利润或亏损的衡量指标、费用类别和其他由公司首席执行官评估的财务信息。 现金及现金等价物 公司认为所有初始到期日为存入时90天或更短的流动投资均视为现金等价物。 信用风险集中度 潜在使公司面临信用风险集中的金融工具包括现金及现金等价物。管理层遵循公司董事会（“董事会”）批准的政策，以降低公司现金存款和投资账户相关的信用风险。根据这些政策，公司通过其投资的种类、质量和集中度来限制其敞口。公司的现金及现金等价物由美国的四家金融机构持有或管理。截至2025年6月30日，公司拥有3170万美元的现金等价物，这些金额不符合联邦存款保险公司承保资格。这些余额投资于资产几乎完全由美国财政部发行或由美国政府担保的基金。 索引 合并资产负债表附注 短期投资 公司于购买时确定其债务和权益证券投资的适当分类，并按结算日进行记录。公司的短期投资由权益证券组成，并归类为交易性，根据下文所述的公允价值层级，在资产负债表中使用一层输入数据按公允价值进行记录。公允价值的后续变动在合并综合收益表中记入“其他收益，净额”。公司将其用于支持当前经营活动的投资在其合并资产负债表中归类为流动资产。截至2025年6月30日，公司尚未对其投资确认任何减值。 收入确认 公司遵循《会计准则编号》（“ASC”）606的规定与客户的合同收入（“企业会计准则第14号——收入”）该指南提供了一个五步模型来确定收入的确认方式。公司签订了具有收入确认影响的许可协议（参见注释10——许可与合作协议）。 在确定应确认的收入的适当金额时，公司执行以下步骤：（i）识别与客户签订的合同；（ii）确定合同中的履约义务；（iii）衡量交易价格，包括可变对价的潜在限制；（iv）根据估计的独立销售价格将交易价格分配给履约义务；以及（v）当（或作为）公司履行履约义务时确认收入。 履约是指合同中向客户转移一项 distinct（独特的）商品或服务的承诺，并且在 ASC 606 中是核算单位。履约可能包括许可权、开发和其他服务。确定安排下所需的工作量水平以及公司预期在安排下完成其履约的时间期间，需要重大的管理层判断。如果公司无法合理地估计其履约何时完成或变得不显著，则收入确认将推迟至公司能够合理地做出此类估计时。然后，收入将使用累积追赶法在剩余的预计履约期间内予以确认。 作为这些安排的会计处理的一部分，公司必须制定需要判断的假设，以确定合同中识别的每项履约的单独售价。公司使用关键假设来确定单独售价，这可能包括预计收入、开发时间表、人员成本报销率、折现率和技术和监管成功的概率。公司根据每个履约所承诺商品或服务的相对单独售价，将总交易价格分配到每项履约。知识产权和研发服务许可如果公司的知识产权许可 当财产被确定与其他协议中识别的履约义务相区分时，公司当许可证转移给客户且客户可以使用和受益于许可证时，确认不可退还的预付费用收入。对于与其他义务捆绑的许可证，例如研发服务，公司运用判断来评估组合履约义务的性质，以确定组合履约义务是随时间满足还是于某个时点满足，如果随时间，则确定确认不可退还的预付费用收入的适当计量进度方法。对于与许可证转移义务相区分的研发服务，公司确定服务是随时间满足还是于某个时点满足，如果随时间，则确定确认此类服务收入的适当计量进度方法。公司每报告期评估进度计量，并在必要时调整绩效计量和相关收入确认。 里程碑付款在包含里程碑付款的每一项安排的初始阶段，公司评估里程碑是否可能实现，并使用最可能金额法估计应计入交易价格中的金额。如果很可能不会发生重大收入逆转，则与相关里程碑（例如监管提交）的价值计入交易价格。公司无法控制的里程碑付款，如监管机构批准，在相关意外情况发生（例如收到这些批准）之前，不被视为可能实现。 索引 合并资产负债表附注 版税对于包含基于销售额的版税、包括基于销售额层次的里程碑付款的安排，并且许可被视为版税关联的主要标的物，公司应于较晚发生的时间点（a）相关销售发生时，或（b）已分配部分或全部版税的履约义务得到履行（或部分履行）时确认收入。合同资产和未入账应收款项 公司在客户付款或未付款项报销账单或到期之前，确认合同资产和未开票应收款项，但不包括以应收账款形式呈现的任何金额。公司记录了与许可与合作协议相关的合同资产和未开票应收款项（参见注释10——许可与合作协议）。 应收账款和信用减值准备公司根据历史经验、当前状况及合理的可支持预测，在适当的情况下记录信用损失准备。公司通过其他因素，主要包 括历史经验和可能影响未来应收款项回收的经济状况，估计资产剩余预期寿命内的信用损失。当公司认为应收款项很可