AAV基因治疗行业推荐眼科脑科有望突破重点关注康弘特宝海特

行业近期催化密集：

1. 8月2日，4dmt公布4d150治疗DME60周积极数据，股价飙升42%，直接映射康弘药业的KH631和KH658，康弘产品是全球BIC预期。
2. 8月2日，诺华Zolgensma（SMA适应症）在华申报上市，目前AAV基因治疗最大单品超10亿美金，直接映射特宝/九天生物的SKG020，潜在BIC。
3. 7月16日，nanoscope向FDA递交视网膜色素变性疗法MCO-010的BLA，预计2026年早期获批，为首个光敏蛋白疗法，映射特宝的SKG1108和海特/中眸的ZM-02。

行业观点：基因治疗即将迎来爆发周期。
rAAV具备小尺寸、非致病性、多种组织嗜性、稳定转基因表达、复制缺陷、可工程化衣壳及适配多种载荷递送的能力，使得AAV基因治疗逐步拓展至CNS和眼科等常见病领域，远期市场空间巨大，国内企业有望授权。

1. 在中枢神经领域：某些AAV血清型能穿越血脑屏障，且AAV在神经元中可持续表达治疗蛋白数年，实现长效治疗，对单基因神经疾病（如SMA、芳香族L-氨基酸脱羧酶缺乏症）及神经退行性疾病（帕金森病、阿尔茨海默病）均有治疗潜力。
2. 在眼科领域：眼部具有免疫豁免特性、局部封闭环境、单基因病集中及低剂量需求，成为AAV基因治疗的重要应用领域。Regenxbio/艾伯维ABBV-RGX-314有望在2025年完成两项关键性临床。

重点关注康弘药业、特宝药业、海特生物。