AAV基因治疗行业推荐眼科脑科有望突破重点关注康弘特宝海特

行业近期催化密集：18月2日，基因治疗公司4dmt公布4d150治疗DME60周积极数据，股价飙升42%，#直接映射康弘药业KH631 和KH658，康弘产品是全球BIC预期！28月2日，诺华Zolgensma（SMA适应症）在华申报上市，目前AAV基因治疗最大单品超10亿美金，# 直接映射特宝/九天生物SKG020 【AAV基因治疗-行业推荐】“眼科+脑科”有望突破，重点关注康弘、特宝、海特！ 行业近期催化密集：18月2日，基因治疗公司4dmt公布4d150治疗DME60周积极数据，股价飙升42%，#直接映射康弘药业KH631 和KH658，康弘产品是全球BIC预期！28月2日，诺华Zolgensma（SMA适应症）在华申报上市，目前AAV基因治疗最大单品超10亿美金，# 直接映射特宝/九天生物SKG0201，潜在BIC！37月16日，nanoscope向FDA递交视网膜色素变性疗法MCO-010的BLA，预计2026 年早期获批，为首个光敏蛋白疗法，#映射特宝SKG1108和海特/中眸ZM-02！ 行业观点：基因治疗即将迎来爆发周期~rAAV 具备小尺寸、非致病性、多种组织嗜性、稳定的转基因表达、复制缺陷、可工程化的衣壳，以及适配多种载荷递送的能力，使得AAV基因治疗近几年逐步拓展到CNS和眼科等常见病领域，远期市场空间巨大，且国内企业有望授权。 1在中枢神经领域：由于某些AAV血清型能够穿越完整的血脑屏障，且AAV在神经元中可持续表达治疗蛋白数年可以实现更长效的治疗，使得AAV基因治疗在CNS应用价值巨大，目前已证实AAV对单基因神经疾病(如SMA、芳香族L-氨基酸脱羧酶缺乏症)、神经退行性疾病(帕金森病、阿尔茨海默病)等均有治疗潜力； 2在眼科领域：由于眼部具有相对免疫豁免特性、局部封闭环境、单基因病集中以及所需药物剂量较低的特性，眼科成为AAV基因治疗又一重要应用领域，行业内Regenxbio/艾伯维ABBV-RGX-314有望在2025年完成两项关键性临床。