Lexeo Therapeutics, Inc. (LXEO) 是一家临床阶段基因治疗公司，致力于通过应用开创性科学来改变心血管疾病的治疗方法。公司正在推进一系列治疗候选药物，旨在针对心血管疾病潜在的根本原因，包括用于治疗弗里希特共济失调症 (FA) 心肌病的 LX2006，用于治疗由 PKP2 基因突变引起的室性心律失常性心肌病 (ACM) 的 LX2020，以及其他用于治疗具有高度未满足需求的毁灭性疾病。
LX2006 目前正在 SUNRISE-FA 临床试验中进行评估，该试验是一项正在进行的 1/2 期临床试验。截至 2024 年 7 月，该试验提供了来自两个研究中 11 名受试者的基线特征和 8 名至少随访 6 个月的受试者的数据。数据显示，关键心脏生物标志物（包括左心室质量指数、侧壁厚度和高敏肌钙蛋白 I）有所改善。此外，该公司还报告说，在四名接受心脏活检的患者的 hearts 中观察到 frataxin 蛋白表达的增加。LX2006 到目前为止在两项试验中总体上耐受性良好，没有临床意义上的补体激活。LX2006 的注册开发计划的关键要素已与美国食品药品监督管理局 (FDA) 达成一致，包括一个加速批准途径，左心室质量指数和 frataxin 蛋白表达作为共同主要注册终点。
LX2020 目前正在 HEROIC-PKP2 临床试验中进行评估，该试验是一项正在进行的 1/2 期临床试验。迄今为止，该试验已招募了六名受试者：每组三人。该公司已经从第一组两名受试者那里获得了治疗后心脏活检；第一组第三名受试者选择不进行治疗后活检。在这些两名具有治疗后样本的受试者中，该公司观察到心脏中 PKP2 蛋白表达的增加，与治疗前的基线相比，分别增加了 71% 和 115%。此外，第一位达到治疗后六个月的受试者 PVCs 从基线减少了 67%，QRS 间期恢复正常。在所有接受治疗的受试者中，LX2020 总体上耐受性良好，迄今为止没有治疗相关的严重不良事件，也没有临床意义上的补体激活。该公司预计将在 2025 年下半年提供一份侧重于临床疗效生物标志物的中期数据摘要。
2025 年 4 月，该公司确定了约 2000 万美元的资本，将重新部署用于 LX2006 和 LX2020 项目。这笔资本是从临床前和非心脏管道活动重新部署的，包括对员工队伍的有限削减，影响约 15% 的员工。该公司预计，更新的资本结构将使其能够执行临床阶段管道的关键里程碑，加快在 2026 年初启动 LX2006 项目的注册研究的工作，并与私募配售的收益一起，在 2028 年之前保持运营资金。
公司最先进的心血管产品候选药物 LX2006 用于治疗 FA 心肌病，目前正在 SUNRISE-FA 临床试验中进行评估，该试验是一项正在进行的 1/2 期临床试验。截至 2024 年 7 月，该试验提供了来自两个研究中 11 名受试者的基线特征和 8 名至少随访 6 个月的受试者的数据。数据显示，关键心脏生物标志物（包括左心室质量指数、侧壁厚度和高敏肌钙蛋白 I）有所改善。此外，该公司还报告说，在四名接受心脏活检的患者的 hearts 中观察到 frataxin 蛋白表达的增加。LX2006 到目前为止在两项试验中总体上耐受性良好，没有临床意义上的补体激活。LX2006 的注册开发计划的关键要素已与美国食品药品监督管理局 (FDA) 达成一致，包括一个加速批准途径，左心室质量指数和 frataxin 蛋白表达作为共同主要注册终点。
公司最先进的室性心律失常性心肌病 (ACM) 产品候选药物 LX2020 目前正在 HEROIC-PKP2 临床试验中进行评估，该试验是一项正在进行的 1/2 期临床试验。迄今为止，该试验已招募了六名受试者：每组三人。该公司已经从第一组两名受试者那里获得了治疗后心脏活检；第一组第三名受试者选择不进行治疗后活检。在这些两名具有治疗后样本的受试者中，该公司观察到心脏中 PKP2 蛋白表达的增加，与治疗前的基线相比，分别增加了 71% 和 115%。此外，第一位达到治疗后六个月的受试者 PVCs 从基线减少了 67%，QRS 间期恢复正常。在所有接受治疗的受试者中，LX2020 总体上耐受性良好，迄今为止没有治疗相关的严重不良事件，也没有临床意义上的补体激活。该公司预计将在 2025 年下半年提供一份侧重于临床疗效生物标志物的中期数据摘要。
