欧盟临床试验法规（CTR）下的试验结果平文要求
核心观点与背景
欧盟委员会发布了最终指南，解释了申办者在欧盟临床试验法规（CTR）下如何按时发布试验结果平文。CTR将于2022年1月31日生效，即新的临床试验信息系统（CTIS）上线之日。该法规旨在提高临床试验信息的透明度，要求申办者以非专业人士易懂的形式总结并发布试验结果。
关键数据与要求
- 平文需在试验方案定义的试验结束时12个月内提交，儿科试验为6个月，非治疗性I期试验长达30个月。
- CTR要求平文内容为非专业人士易懂，并提交至CTIS。
指南内容与建议
- 指南建议将平文过程分为四个步骤：规划、开发、翻译和传播，并强调在所有环节中积极纳入患者参与。
- 强调早期规划的重要性，建议在试验方案开发或研究提案准备阶段就开始规划。
- 指南推荐使用视觉图标突出CTR强制要求的内容，并区分儿童试验平文的建议内容。
- 可读性方面，建议平文应适合12岁及以上青少年阅读，并考虑为儿童试验参与者开发专门版本。
指南制定过程
- 该指南是多利益相关方倡议和咨询过程的成果，整合了超过60个国际行业、学术界、患者和非营利组织的经验和建议。
- 指南由欧盟临床试验专家小组于2020年7月首次通过，代表伦理委员会和欧盟国家主管当局。
主要更新与反馈
- 基于利益相关方反馈，指南对理想平文长度进行了更新，删除了“四至六页”的建议，改为“可通过良好布局和设计实现可读性”。
- 指南在咨询阶段得到了积极评价，被认为研究充分、务实且具有帮助性。
英国临床试验法规改革
- 英国药品和健康产品管理局（MHRA）计划对临床试验法规进行重大改革，以使其成为“全球领先的创新研究和交付中心”。
- 改革计划包括：简化试验申请流程、减轻安全报告负担、提高试验注册和结果透明度。
- 关键变化包括：采用单一申请路线和联合审查、缩短联合审查时间、允许在审查过程中撤回申请、减少重复性安全报告要求。
- 指南强调患者参与，建议在平文准备过程中尽早、谨慎和主动地规划，并涉及患者参与所有四个阶段。
行业准备与建议
- 部分公司已开始自愿制作平文，但仍有公司未充分重视。
- 建议公司尽早开始准备，并寻找具备相关技能和经验的人员协助。
- 平文应简洁明了，避免过多背景信息，并建议长度控制在三至四页以内。
- 强调可读性和非促销性，并建议进行用户测试以确保内容易懂。
平文准备指南
- 指南建议平文应侧重于主要终点结果，并限制次要终点的选择性呈现。
- 强调患者参与的重要性，建议在规划、开发、翻译和传播阶段均纳入患者意见。
- 指南适用于全球透明度承诺，例如在欧盟/欧洲经济区之外自愿传播平文。
