儿科试验案例研究结果

案例研究：Rezolute 儿童先天性高胰岛素血症试验招募

核心观点与背景 该案例研究介绍了 Rezolute 公司针对儿童先天性高胰岛素血症开展的临床试验招募项目。该疾病属于超罕见病，患者群体小且分散，招募难度大。Rezolute 旨在通过全球范围的患者中心化试验教育网站和智能战略投资，提高试验知名度并高效招募患者。

主要挑战与目标

• 患者群体罕见，招募难度高。
• 需要全球范围内的患者参与。
• 提高试验在全球范围内的知名度。
• 高效管理内部和外部供应商。

解决方案与实施

• 患者中心化试验教育网站：启动全球网站，提供试验信息。
• 预筛查工具：部署预筛查器，帮助照护者快速评估儿童是否符合试验条件。
• 多渠道合作：同时与 9 家不同的招募合作伙伴合作，扩大覆盖范围。
• 智能投资：通过战略投资实现明确的 ROI，优化资源分配。

关键数据与结果

• 预筛查技术：对患者进行预筛查。
• 自动转诊：患者自动转诊至最近的研究中心。
• 随机分组：患者随机分配至临床试验。
• 患者反馈：通过调查评估患者体验。

结论与评价 Citeline Connect 工具为 Rezolute 提供了高效的招募解决方案，通过单源工具整合了全球合作资源，提升了与罕见病倡导组织的协作效率。该工具在试验开发、启动和执行阶段均表现出色，帮助 Rezolute 专注于研究执行，同时提高了患者招募的效率和效果。

核心引言 Davelyn Hood, MD, MBA, Rezolute 科学与患者事务总监表示：“我们的研究通过 Citeline Connect 实现了流程简化，单源工具促进了与全球罕见病倡导组织的合作，有效提高了试验知名度并高效招募患者。Citeline Connect 团队在开发、启动和执行阶段均提供有力支持，使我们能够专注于研究执行。”

公司背景 Citeline（隶属于 Norstella 公司）是全球领先的生命科学商业智能提供商，提供全面的商业智能服务，涵盖临床、商业和监管决策支持。公司通过分析师、记者和顾问团队，为行业提供关键疾病、临床试验、药物研发、市场预测等深度洞察。