去中心化临床试验-满足患者的需求

利普赛特认识到该行业充斥着术语，并强调公众应了解研究界正努力使试验尽可能易于获得，以便让患者有机会从任何地方参与。利普塞特说，像DCT这样的创新必须伴随着护栏。研究资助者必须确保参与者安全受保护，同时保持数据完整性。这包括对传统试验和DCT都使用一致的测量形式。事实上，最近学习代表...进行的trials@home这个联盟是欧洲公私合作的创新药物计划（IMI）的一部分，呼吁围绕DCTs建立标准术语。该研究说DCTs不应被称为远程或虚拟临床试验。让我们从DCTs的定义开始。美国食品药品监督管理局（FDA）将去中心化临床试验定义为“通过远程医疗和移动/本地医疗服务提供者执行，使用与传统临床试验模式不同的流程和技术。”去中心化临床试验不应与由疫情引发的无需面对面互动的虚拟临床试验相混淆。去中心化临床试验允许物理克雷格·利普塞特与患者接触。混合试验代表了一种中间地带，在一些人看来，这是两者兼顾的最佳方式：结合了线下和线上/远程的元素。参与一项传统临床试验，亲身前往临床试验地点可能会带来负担。这需要出差，可能需要请假，还可能产生额外的费用，如育儿费用。这些及其他负面影响可能会阻止潜在的参与者加入研究。 同样地，欧洲委员会（EC）、药品主管机构负责人（HMA）和欧洲药品管理局（EMA）也已发布推荐关于DCTs。论文承认临床试验已经采用了许多去中心化元素，例如电子日历、可穿戴设备、电话呼叫和在线预约。这些元素的使用方式取决于多种因素，包括研究类型、试验人群、所治疗的疾病、试验参与者的状况、药品类型、其特征以及发展阶段。如上图所示，各种工具和技术都被纳入了DCTs中。FDA使用一个总称“数字健康技术”来指代许多所使用的工具，并已发布指导在远程数据采集方面。1月份，美国食品药品监督管理局（FDA）的药物审评和研究中心（CDER）也发布了其指导议程针对2023年，计划在年底前发布数字经济转型的相关指南。尽管存在这些限制，根据最近一份Citeline白皮书，“解锁去中心化临床试验的潜力，”随着时间推移，具有去中心化属性的试验数量逐渐增加。 研究资助者的观点该论文建议，应“单独考虑这些要素，并结合考虑。”临床试验转型倡议 (CTTI)，旨在提升临床试验质量和效率的另一次公私合作，已经发布推荐指导赞助商进行DCTs。除了比传统研究更具以患者为中心的特点外，DCTs还有可能对赞助商的底线产生积极影响。根据影响报告从波士顿地区的塔夫茨药物研发研究中心，DCT方法每款药增加价值2000万美元，如果应用于II期和III期试验。在一项研究中，完成远程和去中心化试验的公司中有75%报告了财务和时间上的节省，50%报告了患者招募流程简化。 金·霍金斯2017年，赛诺菲与Science 37合作，旨在利用其技术和移动能力支持DCTs。因为赛诺菲已开始将这些能力纳入其业务组合，霍金斯说，当新冠病毒大流行来袭时，“我们感到自己处于一个很好的位置，能够继续支持我们的试验和参与的患者。”吉姆·霍金斯，赛诺菲的临床项目运营与制剂交付全球负责人，分享了自2015年以来，她的组织将DCTs作为优先事项的情况，当时它与朗兰德和门多共同开发了VERKKO试验（欧洲首个完全远程的临床试验），评估了一个以患者为中心的在线临床试验平台，该平台集成了支持3G的无线血糖仪。霍金斯表示，该试验被行业广泛认可为首批完全远程临床试验之一，这标志着赛诺菲希望研究这种不同的临床试验运作模式。在线招聘比传统进行的“姐妹协议”二试快了56%虽然赛诺菲当时没有正在研发的药物或设备，但它支持这项研究，因为它对评估远程试验参与和监测感兴趣。该研究还评估了基于网络的平台在患者参与和医患互动方面的可行性和有效性。VERKKO试验表明，患者依从性提高了18%，研究站点参与研究协调活动的时间减少了66%，Citeline白皮书列出了进行DCT属性试验的前10名研究资助者。如上所述，早些时候领先的第一名是辉瑞。在top 10中与辉瑞同列的是赛诺菲，排名第七。 患者的角度罗尼·夏普很懂临床试验。他说他已经付出了足够的代价，精明估计他参加了大约15项研究。夏普是首席运营官。合作，一个患者拥有的合作社，它连接人与机会，让人们可以与公司、研究人员和创新者分享他们的健康经验。他和Jen Horonjeff共同创立了这个合作社，Jen Horonjeff从小患有幼年关节炎。夏普患有囊性纤维化。他住在菲尼克斯，他最近参与的研究是在图森，开车大约需要两小时。最初，他每两周都要做那趟旅程，然后是每30到45天。这种情况持续了四年多。她说，在后疫情时代，“我们高级管理层对DCTs有非常强烈的承诺”。赛诺菲启动了一项重大倡议，即“为患者行动”，该倡议结合了DCTs、人工智能（AI）和整合的患者平台等数字技术，以现代化临床试验。霍金斯说，这是“一个我们的患者可以使用、我们的站点可以使用、我们的合作伙伴也可以使用的集成解决方案——所有都在一个平台上。”赛诺菲和乌得勒支大学医学中心正领导一项IMI €4000万研究项目“在家中试验”（Trials@Home），研究数字临床试验（DCTs），霍金斯担任该项目的联合负责人。这项为期五年的项目设有不同领域的工作流程，包括最佳实践、监管、数据隐私和利益相关者沟通。该联盟将进行一项试点研究，比较三种不同的研究方案：传统方案、混合方案和DCT方案，以比较每种方法的利弊（RADIAL研究）。当新冠疫情来袭时，我并没有想疫情的事。……我在想的是，这将如何影响试验？这种药肯定在拯救我的生命。那时临床试验从传统模式切换到去中心化模式。夏普说一台药品级天平被寄到了他家。护士抽血样 当她研究生育力保存的选项时，她发现几乎没有信息，也没有资源来支付昂贵的手术费用。虽然有一些基金会向因癌症接受化疗和放射治疗的人提供资金援助，但没有为镰状细胞病患者的基金。最终，她的身体排斥了移植，她仍然患有镰状细胞病，并且不孕。“我非常喜欢这套DCT设定，”夏普说。以前，除了往返各要两个小时外，他还要在现场花四个小时，总共要花八个小时。“我全职工作。它罗尼·夏普“这不是容易的事，”他说，解释说DCTs是一种更适合生活方式的试验设计。那并没有让伍尔福德放弃参加未来的临床试验。和夏普一样，在疫情期间，她参加了一项最初是传统设计但后来转为DCT的试验。她说研究设计者能够灵活改变他们的方法是重要的。“这就是为什么我有独特的视角，”她说，“因为我既做过传统试验也做过DCT试验。”她的最初经验,患有镰状细胞病的特娜·伍尔福德，在19岁时参加了她的第一次临床试验，这是一次传统设计的研究。该研究涉及骨髓移植；她的母亲是供体。治疗包括化疗和放疗，特娜知道这可能会造成不孕不育。但她的医生驳斥了这一点，她愿意承担风险。从他的前廊，只花费了他大约半个小时的时间。在试验现场已经完成的一切，除了心电图，现在都在他的家里完成。试验协调员每隔三到四周通过电话或短信与他联系。 Teonna Woolford然而，她与金·史密斯-惠特利博士和莱迪亚·佩克博士共同创立了镰状细胞生殖健康教育指令(SCRed)，它提倡高为患有镰状细胞病的人群提供高质量性生殖健康医疗服务。“当时我刚创业，”SCRed的首席执行官伍尔福德在其运营的第二年表示。“一听到DCT，你就会自动认为它会更方便。”而且，在很多方面，它确实如此。“我不必付育儿费，也不必找停车位。”为了在不服药的情况下追踪他们的疼痛情况，参与者被要求每天完成调查问卷。对伍尔福德来说，持续的短信提醒非常干扰她的日常生活。“每天问的问题都一样，所以我感到很烦……我并非每天都疼痛。”由于没有选项可以解释这一点，所以在为期两个月的研究进行到大约一个月时，她退出了试验。然而，根据她的经验，她说：“不应该有任何一刀切的做法。”她指出，有些人过于注重隐私，其他人则将家视为神圣之地。“那是他们可以逃离疾病的地方。”伍尔夫德建议采取更折中的方法“以满足患者的现状。”精明合作社的夏普对DCT充满信心。“如果我们谈论病人，DCT就是关键。”第二次试验的目的是评估镰状细胞病患者的感觉疼痛。有些患者会经历日常的慢性疼痛。该试验涉及一种旨在降低红细胞粘性的药物，这种细胞可能因镰状细胞病而变得硬化和僵硬。 DCTs的未来是什么？“这些是研究站点。它们碰巧有轮子。”我们的[药物]周期时间有潜力显著减少。每款新上市药物都要经过临床试验，只有大约10%的人群会参与临床试验，”赛诺菲的霍金斯说。她补充道，使用DCTs，“临床试验有机会成为更多人的选择。”除了成本节约的改善、效率的提高、患者获取、招募、多样性和留存之外，利普塞特说许多赞助商——大多是欧洲的——正通过企业责任的角度看待DCTs。其中一个焦点是可持续医疗联盟正在减少临床试验的碳足迹。就可持续性和环境影响而言，数字化临床试验优于其传统对应物。然而，行业利益相关者同意，患者应该是进行DCTs的推动因素。Lipset警告：“对于去中心化临床试验，患者应该感觉与研究者更加紧密联系，而不是更加疏远。”精明合作社的夏普将DCT视为下一阶段的跳板，视为真正有利于患者的事物。他对前景持乐观态度，但也持怀疑态度，他问道：“还有哪些事物因为官僚主义、美国医疗体系而被阻碍？”“我们已经开始看到这个未来逐渐显现，”利普赛特说。更广泛的场所包括家庭测试、零售药店、临时站点、改装后的救护车和房车等移动场所。 .” 关于CitelineCiteline, a诺斯特拉该公司提供一系列互补的商业智能产品，以满足健康科学专业人士不断变化的需求，以加速治疗与患者之间的联系以及患者与治疗之间的联系。这些以患者为中心的解决方案和服务提供并分析数据，用于推动临床、商业和监管相关的决策，并为增长创造现实世界的机遇。我们的分析师、记者和顾问的全球团队密切关注制药、生物医学和医疗技术行业的发展，以专业见解全面覆盖：关键疾病、临床试验、药物研发与批准、市场预测等。欲了解更多关于全球最受信赖的健康科学合作伙伴的信息，访问Citeline.