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CellTrans’ Lantidra：非传统途径获批的1型糖尿病细胞疗法

尽管面临诸多挑战，包括复杂的监管流程、临床数据的不足以及产品质量问题，美国FDA最终批准了CellTrans公司开发的1型糖尿病细胞疗法Lantidra。该疗法是一种首个获批的同种异体胰腺胰岛细胞产品，用于治疗因反复发生严重低血糖而无法达到目标HbA1c水平的成人1型糖尿病患者。

挑战与解决方案：

• 监管挑战： 由于产品的创新性和学术背景，监管机构在应用现有法规方面遇到了困难。FDA通过积极与CellTrans合作，并利用患者偏好数据和“暗示”的外部对照（1型糖尿病的自然病程），最终批准了该疗法。
• 临床数据不足： 两个单臂临床试验共纳入30名患者，主要终点是基于严重低血糖事件和HbA1c水平的复合终点，但由于数据缺失和受试者特征，FDA认为该分析不可解释。然而，FDA认为胰岛素独立是一种具有临床意义的终点，并且与1型糖尿病的自然病程相比具有优势。
• 产品质量问题： Lantidra的质量生物制品申请存在数据缺失、不一致和难以解释的问题。CellTrans在FDA首次完整回复信后解决了这些问题。

关键数据：

• 两个单臂临床试验共纳入30名患者，其中21名（70%）在治疗一年后无需外源胰岛素，10名（33%）在五年以上实现了胰岛素独立。
• FDA认为胰岛素独立是一种具有临床意义的终点，并且与1型糖尿病的自然病程相比具有优势。
• FDA利用患者偏好数据和“暗示”的外部对照（1型糖尿病的自然病程），最终批准了该疗法。

结论：

Lantidra的获批表明，FDA在处理创新性细胞疗法方面具有灵活性，并愿意与非传统背景的申办商合作。该案例为未来细胞疗法申请人提供了宝贵的经验教训。